Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy I oceniające bezpieczeństwo stosowania Pegcetacoplanu (APL-2) jako uzupełnienia standardowego leczenia pacjentów z PNH

14 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte badanie z pojedynczą i wielokrotną dawką rosnącą w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki APL-2 jako uzupełnienia standardowego postępowania u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH).

To badanie będzie wstępną eksploracją pegcetakoplanu u pacjentów z PNH. Oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i PD po podaniu pojedynczych i wielokrotnych dawek pegcetakoplanu będą podstawą decyzji o dalszym rozwoju leku.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
9

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • University of Southern California Norris Comprehensive Cancer Center
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Stany Zjednoczone, 33014
        • Lakes Research
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • University of Lousiville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21231
        • John Hopkins Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89135
        • Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna czy kobieta
  • Co najmniej 18 lat
  • Ważyć >55 kg
  • Zdiagnozowano PNH
  • W trakcie leczenia ekulizumabem (Soliris®) przez co najmniej 3 miesiące
  • Hb < 10 g/dl podczas badania przesiewowego LUB otrzymali co najmniej jedną transfuzję w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Liczba płytek >30 000/mm3
  • Bezwzględna liczba neutrofili > 500/mm3
  • Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i muszą wyrazić zgodę na stosowanie metod antykoncepcji określonych w protokole podczas trwania badania (patrz poniżej)
  • Mężczyźni, których partnerki mogą zajść w ciążę, muszą zgodzić się na stosowanie metod antykoncepcji określonych w protokole (patrz poniżej) i wyrazić zgodę na powstrzymanie się od oddawania nasienia w czasie trwania badania
  • Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Aktywna infekcja bakteryjna
  • Znane zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B, C lub HIV
  • Dziedziczny niedobór dopełniacza
  • Historia transplantacji szpiku kostnego
  • Uczestnictwo w jakimkolwiek innym badanym leku lub kontakt z innym badanym środkiem, urządzeniem lub procedurą w ciągu 30 dni
  • Dowody wydłużenia QTcF zdefiniowane jako > 450 ms dla mężczyzn i > 470 ms dla kobiet podczas badań przesiewowych
  • Klirens kreatyniny (CrCl) < 50 ml/min (wzór Cockcrofta-Gaulta) podczas badania przesiewowego
  • Kobiety karmiące piersią
  • Historia choroby meningokokowej
  • Brak szczepienia przeciwko N. meningitidis typu A, C, W, Y i B (podawane jako dwa oddzielne szczepienia), skoniugowanej szczepionki przeciw pneumokokom lub polisacharydowej szczepionki przeciw pneumokokom 23 (odpowiednio PCV13 lub PPSV23) i Haemophilus influenzae typ B (Hib) w ciągu 2 lat przed podaniem w Dniu 1 (Wizyta 2).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kohorta 1
Pierwsza dawka 25 mg, dawka powtórzona 5 mg/dzień
Lek: Pegcetacoplan
Inhibitor dopełniacza (C3).
Inne nazwy:
  • APL-2
Eksperymentalny: Kohorta 2
Pierwsza dawka 50 mg, dawka powtórzona 30 mg/dobę
Lek: Pegcetacoplan
Inhibitor dopełniacza (C3).
Inne nazwy:
  • APL-2
Eksperymentalny: Kohorta 3
Dawka powtarzana 180 mg/dobę
Lek: Pegcetacoplan
Inhibitor dopełniacza (C3).
Inne nazwy:
  • APL-2
Eksperymentalny: Kohorta 4
Dawka powtarzana 270 mg/dobę
Lek: Pegcetacoplan
Inhibitor dopełniacza (C3).
Inne nazwy:
  • APL-2

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE), w tym według ciężkości, podczas fazy podawania pojedynczej dawki
Ramy czasowe: Od pojedynczej dawki badanego leku (Dzień 1) do 30 dni
TEAE zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane, które rozwinęły się lub pogorszyły po pierwszej dawce badanego leku (dzień 1) i do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku. Badacz ocenił zdarzenia niepożądane pod kątem ciężkości i związku z badanym lekiem. AE zostały ocenione zgodnie z Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, v4.03) w oparciu o: Stopień 1: Łagodne; stopień 2: umiarkowany; stopień 3: ciężki; Stopień 4: Zagrażający życiu; Stopień 5: Śmierć związana z AE.
Od pojedynczej dawki badanego leku (Dzień 1) do 30 dni
Liczba pacjentów z TEAE, w tym według ciężkości, podczas fazy podawania wielu dawek
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku (Kohorty 1-3: do 58 dni; Kohorta 4: do 759 dni).
TEAE zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane, które rozwinęły się lub pogorszyły po pierwszej dawce badanego leku (dzień 1) i do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku. Badacz ocenił zdarzenia niepożądane pod kątem ciężkości i związku z badanym lekiem. AE zostały ocenione zgodnie z CTCAE, wersja 4.03 w oparciu o: Stopień 1: Łagodne; stopień 2: umiarkowany; stopień 3: ciężki; Stopień 4: Zagrażający życiu; Stopień 5: Śmierć związana z AE.
Od pierwszej dawki badanego leku do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku (Kohorty 1-3: do 58 dni; Kohorta 4: do 759 dni).
Pole pod krzywą (AUC) od czasu 0 do ostatniego mierzalnego stężenia (AUC0-t) w fazie wielokrotnego dawkowania dla kohorty 4
Ramy czasowe: Próbki krwi do oceny farmakokinetyki pobierano przed podaniem dawki i 4 godziny po podaniu dawki w dniu 1 oraz przed podaniem dawki (minimum) w dniu 2 i do dnia 785.
Ocena AUC0-t pegcetakoplanu w fazie wielokrotnego dawkowania, oszacowana z zastosowaniem podejścia niekompartmentowego i obliczona metodą trapezoidalną logarytmu liniowego. Parametry farmakokinetyczne (PK) pegcetakoplanu podsumowano tylko dla kohorty 4.
Próbki krwi do oceny farmakokinetyki pobierano przed podaniem dawki i 4 godziny po podaniu dawki w dniu 1 oraz przed podaniem dawki (minimum) w dniu 2 i do dnia 785.
Maksymalne stężenie w surowicy przed podaniem dawki (Ctrough,Max) w fazie wielokrotnego dawkowania dla kohorty 4
Ramy czasowe: Próbki krwi do oceny farmakokinetyki pobierano przed podaniem dawki i 4 godziny po podaniu dawki w dniu 1 oraz przed podaniem dawki (minimum) w dniu 2 i do dnia 785.
Ocena Ctrough,max pegcetacoplanu w fazie wielokrotnego dawkowania, oszacowana przy użyciu podejścia niekompartmentowego. Parametry farmakokinetyczne produktu Pegcetacoplan podsumowano tylko dla kohorty 4. Ctrough,max obliczono zarówno dla dawki 270 mg/dobę, jak i 360 mg/dobę, gdy pacjenci otrzymywali obie dawki. Uwaga: 1 pacjent w kohorcie 4, który otrzymywał dawkę 360 mg/dobę, uzyskał zgodę sponsora i komisji rewizyjnej instytucji na dalsze zwiększenie dawki do równowartości 440 mg/dobę, a dla tej dawki podano również wartość Ctrough,max.
Próbki krwi do oceny farmakokinetyki pobierano przed podaniem dawki i 4 godziny po podaniu dawki w dniu 1 oraz przed podaniem dawki (minimum) w dniu 2 i do dnia 785.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
23 lutego 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
22 października 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
22 października 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
8 października 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 października 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
15 października 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
8 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • APL-CP0514

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami