Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase I-studie for at vurdere sikkerheden af ​​Pegcetacoplan (APL-2) som en tilføjelse til standarden for pleje hos forsøgspersoner med PNH

14. december 2020 opdateret af: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

En åben-label, enkelt- og multiple stigende dosisundersøgelse til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af APL-2 som en tilføjelse til standard for pleje hos forsøgspersoner med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH).

Denne undersøgelse vil være den indledende udforskning af pegcetacoplan hos patienter med PNH. Vurderingerne af sikkerhed, tolerabilitet, PK og PD efter administration af enkelt- og multiple doser af pegcetacoplan vil vejlede beslutninger om at videreudvikle lægemidlet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
9

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • University of Southern California Norris Comprehensive Cancer Center
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Forenede Stater, 33014
        • Lakes Research
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Lousiville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21231
        • John Hopkins Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89135
        • Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde
  • Mindst 18 år
  • Vejer >55 kg
  • Diagnosticeret med PNH
  • Ved behandling med eculizumab (Soliris®) i mindst 3 måneder
  • Hb < 10 g/dL ved screening ELLER har modtaget mindst én transfusion inden for 12 måneder før screening
  • Blodpladetal på >30.000/mm3
  • Absolut neutrofiltal > 500/mm3
  • Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) skal have en negativ graviditetstest ved screening og skal acceptere at bruge protokoldefinerede præventionsmetoder i hele undersøgelsens varighed (se nedenfor)
  • Mænd med kvindelige partnere i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge protokoldefinerede præventionsmetoder (se nedenfor) og acceptere at afstå fra at donere sæd i hele undersøgelsens varighed
  • Villig og i stand til at give informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Aktiv bakteriel infektion
  • Kendt infektion med hepatitis B, C eller HIV
  • Arvelig komplementmangel
  • Historie om knoglemarvstransplantation
  • Deltagelse i ethvert andet afprøvende lægemiddelforsøg eller eksponering for andre forsøgsmidler, anordninger eller procedurer inden for 30 dage
  • Evidens for QTcF-forlængelse defineret som > 450 ms for mænd og > 470 ms for kvinder ved screening
  • Kreatininclearance (CrCl) < 50 ml/min (Cockcroft-Gault formel) ved screening
  • Ammende kvinder
  • Historie om meningokoksygdom
  • Ingen vaccination mod N. meningitidis type A, C, W, Y og B (administreret som to separate vaccinationer), Pneumokokkonjugatvaccine eller Pneumokokpolysaccharidvaccine 23 (hhv. PCV13 eller PPSV23) og Haemophilus influenzae Type B (Hib)-vaccination inden for 2 år før dag 1 (besøg 2) dosering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kohorte 1
Første dosis 25 mg, gentagen dosis 5 mg/dag
Medicin: Pegcetacoplan
Komplement (C3) inhibitor
Andre navne:
  • APL-2
Eksperimentel: Kohorte 2
Første dosis 50 mg, gentagen dosis 30 mg/dag
Medicin: Pegcetacoplan
Komplement (C3) inhibitor
Andre navne:
  • APL-2
Eksperimentel: Kohorte 3
Gentagen dosis 180 mg/dag
Medicin: Pegcetacoplan
Komplement (C3) inhibitor
Andre navne:
  • APL-2
Eksperimentel: Kohorte 4
Gentagen dosis 270 mg/dag
Medicin: Pegcetacoplan
Komplement (C3) inhibitor
Andre navne:
  • APL-2

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), inklusive efter sværhedsgrad, under enkeltdosisfase
Tidsramme: Fra enkeltdosis af undersøgelseslægemidlet (dag 1) op til 30 dage
TEAE'er blev defineret som AE'er, der udviklede sig eller forværredes efter første dosis af undersøgelseslægemidlet (dag 1) og op til 30 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Investigator vurderede AE'er for sværhedsgrad og slægtskab med undersøgelseslægemidlet. AE'er blev klassificeret i henhold til de fælles terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE, v4.03) baseret på: Grad 1: Mild; Karakter 2: Moderat; Grad 3: Alvorlig; Grad 4: Livstruende; Grad 5: Død relateret til AE.
Fra enkeltdosis af undersøgelseslægemidlet (dag 1) op til 30 dage
Antal forsøgspersoner med TEAE'er, inklusive efter sværhedsgrad, under flerdosisfase
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet op til 30 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (kohorte 1-3: op til 58 dage; kohorte 4: op til 759 dage).
TEAE'er blev defineret som AE'er, der udviklede sig eller forværredes efter første dosis af undersøgelseslægemidlet (dag 1) og op til 30 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Investigator vurderede AE'er for sværhedsgrad og slægtskab med undersøgelseslægemidlet. AE'er blev klassificeret i henhold til CTCAE, v4.03 baseret på: Grad 1: Mild; Karakter 2: Moderat; Grad 3: Alvorlig; Grad 4: Livstruende; Grad 5: Død relateret til AE.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet op til 30 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (kohorte 1-3: op til 58 dage; kohorte 4: op til 759 dage).
Areal under kurven (AUC) fra tid 0 til den sidste målbare koncentration (AUC0-t) over multipel doseringsfasen for kohorte 4
Tidsramme: Blodprøver til farmakokinetisk vurdering blev indsamlet før dosis og 4 timer efter dosis på dag 1 og præ-dosis (trough) på dag 2 og op til dag 785.
Vurdering af AUC0-t for pegcetacoplan over multipel doseringsfasen, estimeret ved hjælp af en ikke-kompartmental tilgang og beregnet ved den lineære-log trapezformede metode. Pegcetacoplan farmakokinetiske (PK) parametre blev kun opsummeret for kohorte 4.
Blodprøver til farmakokinetisk vurdering blev indsamlet før dosis og 4 timer efter dosis på dag 1 og præ-dosis (trough) på dag 2 og op til dag 785.
Maksimal præ-dosis serumkoncentration (Ctrough, Max) over multipel doseringsfasen for kohorte 4
Tidsramme: Blodprøver til farmakokinetisk vurdering blev indsamlet før dosis og 4 timer efter dosis på dag 1 og præ-dosis (trough) på dag 2 og op til dag 785.
Vurdering af Ctrough,max af pegcetacoplan over multipel doseringsfasen, estimeret ved hjælp af en ikke-kompartmental tilgang. Pegcetacoplan PK-parametre blev kun opsummeret for kohorte 4. Ctrough,max blev beregnet for både 270 mg/dag og 360 mg/dag, hvor forsøgspersoner fik begge doser. Bemærk: 1 forsøgsperson i kohorte 4, som modtog 360 mg/dag, fik sponsor- og institutionsvurderingsudvalgets godkendelse til at øge dosis yderligere til det, der svarer til 440 mg/dag, og Ctrough,max er også rapporteret for denne dosis.
Blodprøver til farmakokinetisk vurdering blev indsamlet før dosis og 4 timer efter dosis på dag 1 og præ-dosis (trough) på dag 2 og op til dag 785.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
23. februar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
22. oktober 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
22. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. oktober 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. oktober 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. oktober 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
8. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. december 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • APL-CP0514

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger