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Eine Phase-I-Studie zur Bewertung der Sicherheit von Pegcetacoplan (APL-2) als Ergänzung zur Standardbehandlung bei Patienten mit PNH

14. Dezember 2020 aktualisiert von: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Eine Open-Label-Studie mit ansteigender Einzel- und Mehrfachdosis zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von APL-2 als Ergänzung zur Standardbehandlung bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH).

Diese Studie wird die erste Erforschung von Pegcetacoplan bei Patienten mit PNH sein. Die Bewertungen der Sicherheit, Verträglichkeit, PK und PD nach der Verabreichung von Einzel- und Mehrfachdosen von Pegcetacoplan werden Entscheidungen zur Weiterentwicklung des Arzneimittels leiten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
9

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • University of Southern California Norris Comprehensive Cancer Center
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Vereinigte Staaten, 33014
        • Lakes Research
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • University of Lousiville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21231
        • John Hopkins Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89135
        • Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich
  • Mindestens 18 Jahre alt
  • >55 kg wiegen
  • PNH diagnostiziert
  • Unter Behandlung mit Eculizumab (Soliris®) für mindestens 3 Monate
  • Hb < 10 g/dl beim Screening ODER mindestens eine Transfusion innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening erhalten haben
  • Thrombozytenzahl von >30.000/mm3
  • Absolute Neutrophilenzahl > 500/mm3
  • Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest haben und sich bereit erklären, für die Dauer der Studie protokolldefinierte Verhütungsmethoden anzuwenden (siehe unten).
  • Männer mit weiblichen Partnern im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, protokolldefinierte Methoden der Empfängnisverhütung zu verwenden (siehe unten) und zustimmen, für die Dauer der Studie keine Samen zu spenden
  • Bereit und in der Lage, eine informierte Einwilligung zu geben

Ausschlusskriterien:

  • Aktive bakterielle Infektion
  • Bekannte Infektion mit Hepatitis B, C oder HIV
  • Erblicher Komplementmangel
  • Geschichte der Knochenmarktransplantation
  • Teilnahme an anderen Prüfpräparaten oder Kontakt mit anderen Prüfmitteln, Geräten oder Verfahren innerhalb von 30 Tagen
  • Nachweis einer QTcF-Verlängerung, definiert als > 450 ms für Männer und > 470 ms für Frauen beim Screening
  • Kreatinin-Clearance (CrCl) < 50 ml/min (Cockcroft-Gault-Formel) beim Screening
  • Stillende Frauen
  • Geschichte der Meningokokken-Erkrankung
  • Keine Impfung gegen N. meningitidis Typ A, C, W, Y und B (verabreicht als zwei separate Impfungen), Pneumokokken-Konjugatimpfstoff oder Pneumokokken-Polysaccharid-Impfstoff 23 (PCV13 bzw. PPSV23) und Impfung gegen Haemophilus influenzae Typ B (Hib) innerhalb von 2 Jahre vor der Dosierung an Tag 1 (Besuch 2).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kohorte 1
Erste Dosis 25 mg, wiederholte Dosis 5 mg/Tag
Arzneimittel: Pegcetacoplan
Komplement (C3)-Inhibitor
Andere Namen:
  • APL-2
Experimental: Kohorte 2
Erste Dosis 50 mg, wiederholte Dosis 30 mg/Tag
Arzneimittel: Pegcetacoplan
Komplement (C3)-Inhibitor
Andere Namen:
  • APL-2
Experimental: Kohorte 3
Wiederholte Dosis 180 mg/Tag
Arzneimittel: Pegcetacoplan
Komplement (C3)-Inhibitor
Andere Namen:
  • APL-2
Experimental: Kohorte 4
Wiederholte Dosis 270 mg/Tag
Arzneimittel: Pegcetacoplan
Komplement (C3)-Inhibitor
Andere Namen:
  • APL-2

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), einschließlich nach Schweregrad, während der Einzeldosisphase
Zeitfenster: Von der Einzeldosis des Studienmedikaments (Tag 1) bis zu 30 Tagen
TEAEs wurden als UEs definiert, die nach der ersten Dosis des Studienmedikaments (Tag 1) und bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments auftraten oder sich verschlechterten. Der Prüfarzt bewertete UEs auf Schweregrad und Zusammenhang mit dem Studienmedikament. UE wurden gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, v4.03) basierend auf: Grad 1: Leicht; Grad 2: Moderat; Grad 3: Schwer; Grad 4: Lebensbedrohlich; Grad 5: Tod im Zusammenhang mit AE.
Von der Einzeldosis des Studienmedikaments (Tag 1) bis zu 30 Tagen
Anzahl der Probanden mit TEAEs, einschließlich nach Schweregrad, während der Mehrfachdosisphase
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (Kohorte 1-3: bis zu 58 Tage; Kohorte 4: bis zu 759 Tage).
TEAEs wurden als UEs definiert, die nach der ersten Dosis des Studienmedikaments (Tag 1) und bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments auftraten oder sich verschlechterten. Der Prüfarzt bewertete UEs auf Schweregrad und Zusammenhang mit dem Studienmedikament. UE wurden gemäß CTCAE, v4.03 basierend auf: Grad 1: Leicht; Grad 2: Moderat; Grad 3: Schwer; Grad 4: Lebensbedrohlich; Grad 5: Tod im Zusammenhang mit AE.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (Kohorte 1-3: bis zu 58 Tage; Kohorte 4: bis zu 759 Tage).
Fläche unter der Kurve (AUC) vom Zeitpunkt 0 bis zur letzten messbaren Konzentration (AUC0-t) während der Mehrfachdosierungsphase für Kohorte 4
Zeitfenster: Blutproben für die PK-Beurteilung wurden vor der Verabreichung und 4 Stunden nach der Verabreichung an Tag 1 und vor der Verabreichung (Tal) an Tag 2 und bis zu Tag 785 entnommen.
Bewertung der AUC0-t von Pegcetacoplan über die Mehrfachdosierungsphase, geschätzt unter Verwendung eines nicht-kompartimentellen Ansatzes und berechnet nach der linear-log-trapezoidalen Methode. Die pharmakokinetischen (PK) Parameter von Pegcetacoplan wurden nur für Kohorte 4 zusammengefasst.
Blutproben für die PK-Beurteilung wurden vor der Verabreichung und 4 Stunden nach der Verabreichung an Tag 1 und vor der Verabreichung (Tal) an Tag 2 und bis zu Tag 785 entnommen.
Maximale Serumkonzentration vor der Verabreichung (Ctrough, Max) während der Mehrfachdosierungsphase für Kohorte 4
Zeitfenster: Blutproben für die PK-Beurteilung wurden vor der Verabreichung und 4 Stunden nach der Verabreichung an Tag 1 und vor der Verabreichung (Tal) an Tag 2 und bis zu Tag 785 entnommen.
Bewertung von Ctrough,max von Pegcetacoplan über die Mehrfachdosierungsphase, geschätzt unter Verwendung eines nicht-kompartimentellen Ansatzes. Pegcetacoplan-PK-Parameter wurden nur für Kohorte 4 zusammengefasst. Ctrough,max wurde sowohl für 270 mg/Tag als auch für 360 mg/Tag berechnet, wenn die Probanden beide Dosen erhielten. Hinweis: 1 Proband in Kohorte 4, der 360 mg/Tag erhielt, erhielt die Genehmigung des Sponsors und des institutionellen Prüfgremiums, die Dosis weiter auf das Äquivalent von 440 mg/Tag zu erhöhen, und Ctrough,max wird auch für diese Dosis angegeben.
Blutproben für die PK-Beurteilung wurden vor der Verabreichung und 4 Stunden nach der Verabreichung an Tag 1 und vor der Verabreichung (Tal) an Tag 2 und bis zu Tag 785 entnommen.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
23. Februar 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
22. Oktober 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
22. Oktober 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. Oktober 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. Oktober 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. Oktober 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
8. Januar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
14. Dezember 2020

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • APL-CP0514

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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