Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze I k posouzení bezpečnosti Pegcetacoplanu (APL-2) jako doplňku ke standardní péči u pacientů s PNH

14. prosince 2020 aktualizováno: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Otevřená studie s jednou a více stoupajícími dávkami k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky APL-2 jako doplňku ke standardní péči u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH).

Tato studie bude počátečním zkoumáním pegcetakoplanu u pacientů s PNH. Hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD po podání jedné a více dávek pegcetakoplanu bude vodítkem pro rozhodnutí o dalším vývoji léku.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • University of Southern California Norris Comprehensive Cancer Center
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Spojené státy, 33014
        • Lakes Research
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • University of Lousiville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21231
        • John Hopkins Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89135
        • Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena
  • Minimálně 18 let
  • Váha >55 kg
  • Diagnostikováno PNH
  • Při léčbě eculizumabem (Soliris®) po dobu nejméně 3 měsíců
  • Hb < 10 g/dl při screeningu NEBO dostali alespoň jednu transfuzi během 12 měsíců před screeningem
  • Počet krevních destiček >30 000/mm3
  • Absolutní počet neutrofilů > 500/mm3
  • Ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí mít při screeningu negativní těhotenský test a musí souhlasit s používáním protokolem definovaných metod antikoncepce po dobu trvání studie (viz níže).
  • Muži s partnerkami ve fertilním věku musí souhlasit s používáním protokolem definovaných metod antikoncepce (viz níže) a souhlasit s tím, že se zdrží darování spermatu po dobu trvání studie.
  • Ochotný a schopný dát informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Aktivní bakteriální infekce
  • Známá infekce hepatitidou B, C nebo HIV
  • Dědičný nedostatek komplementu
  • Transplantace kostní dřeně v anamnéze
  • Účast na jakémkoli jiném hodnoceném lékovém testu nebo vystavení jinému zkoumanému prostředku, zařízení nebo postupu do 30 dnů
  • Důkaz prodloužení QTcF definovaného jako > 450 ms u mužů a > 470 ms u žen při screeningu
  • Clearance kreatininu (CrCl) < 50 ml/min (Cockcroft-Gaultův vzorec) při screeningu
  • Kojící ženy
  • Meningokokové onemocnění v anamnéze
  • Žádné očkování proti N. meningitidis typů A, C, W, Y a B (podáno jako dvě samostatná očkování), pneumokokové konjugované vakcíně nebo pneumokokové polysacharidové vakcíně 23 (PCV13, resp. PPSV23) a očkování proti Haemophilus influenzae typu B (Hib) do 2. let před dávkováním v den 1 (návštěva 2).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
První dávka 25 mg, opakovaná dávka 5 mg/den
Lék: Pegcetacoplan
Inhibitor komplementu (C3).
Ostatní jména:
  • APL-2
Experimentální: Kohorta 2
První dávka 50 mg, opakovaná dávka 30 mg/den
Lék: Pegcetacoplan
Inhibitor komplementu (C3).
Ostatní jména:
  • APL-2
Experimentální: Kohorta 3
Opakovaná dávka 180 mg/den
Lék: Pegcetacoplan
Inhibitor komplementu (C3).
Ostatní jména:
  • APL-2
Experimentální: Kohorta 4
Opakovaná dávka 270 mg/den
Lék: Pegcetacoplan
Inhibitor komplementu (C3).
Ostatní jména:
  • APL-2

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), včetně závažnosti, během fáze s jednorázovou dávkou
Časové okno: Od jedné dávky studovaného léku (1. den) až do 30 dnů
TEAE byly definovány jako AE, které se vyvinuly nebo zhoršily po první dávce studovaného léčiva (den 1) a až 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva. Zkoušející vyhodnotil AEs na závažnost a příbuznost se studovaným lékem. AE byly hodnoceny podle Společných terminologických kritérií pro nežádoucí účinky (CTCAE, v4.03) na základě: Stupeň 1: Mírný; Stupeň 2: Střední; Stupeň 3: Těžký; Stupeň 4: Život ohrožující; Stupeň 5: Smrt související s AE.
Od jedné dávky studovaného léku (1. den) až do 30 dnů
Počet subjektů s TEAE, včetně závažnosti, během fáze s více dávkami
Časové okno: Od první dávky studovaného léčiva do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva (skupiny 1-3: do 58 dnů; kohorta 4: do 759 dnů).
TEAE byly definovány jako AE, které se vyvinuly nebo zhoršily po první dávce studovaného léčiva (den 1) a až 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva. Zkoušející vyhodnotil AEs na závažnost a příbuznost se studovaným lékem. AE byly klasifikovány podle CTCAE, v4.03 na základě: Stupeň 1: Mírný; Stupeň 2: Střední; Stupeň 3: Těžký; Stupeň 4: Život ohrožující; Stupeň 5: Smrt související s AE.
Od první dávky studovaného léčiva do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva (skupiny 1-3: do 58 dnů; kohorta 4: do 759 dnů).
Plocha pod křivkou (AUC) od času 0 do poslední měřitelné koncentrace (AUC0-t) během vícenásobné dávkovací fáze pro kohortu 4
Časové okno: Vzorky krve pro hodnocení PK byly odebrány před dávkou a 4 hodiny po dávce v den 1 a před dávkou (minimum) v den 2 a až do dne 785.
Hodnocení AUC0-t pegcetakoplanu ve fázi více dávek, odhadnuté pomocí nekompartmentového přístupu a vypočtené lineární logaritmickou lichoběžníkovou metodou. Farmakokinetické (PK) parametry pegcetakoplanu byly shrnuty pouze pro kohortu 4.
Vzorky krve pro hodnocení PK byly odebrány před dávkou a 4 hodiny po dávce v den 1 a před dávkou (minimum) v den 2 a až do dne 785.
Maximální koncentrace v séru před dávkou (Ctrough, Max) během fáze více dávek pro kohortu 4
Časové okno: Vzorky krve pro hodnocení PK byly odebrány před dávkou a 4 hodiny po dávce v den 1 a před dávkou (minimum) v den 2 a až do dne 785.
Hodnocení Ctrough,max pegcetacoplanu ve fázi více dávek, odhadnuté pomocí nekompartmentového přístupu. PK parametry pegcetacoplanu byly shrnuty pouze pro kohortu 4. Ctrough,max byla vypočtena jak pro 270 mg/den, tak pro 360 mg/den, kde subjekty dostávaly obě dávky. Poznámka: 1 subjektu v kohortě 4, který dostával 360 mg/den, byl udělen souhlas sponzora a institucionálního kontrolního výboru k dalšímu zvýšení dávky na ekvivalent 440 mg/den a pro tuto dávku je také uvedena Ctrough,max.
Vzorky krve pro hodnocení PK byly odebrány před dávkou a 4 hodiny po dávce v den 1 a před dávkou (minimum) v den 2 a až do dne 785.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. února 2015

Primární dokončení (Aktuální)

22. října 2018

Dokončení studie (Aktuální)

22. října 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. října 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. října 2014

První zveřejněno (Odhad)

15. října 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. prosince 2020

Naposledy ověřeno

1. prosince 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • APL-CP0514

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pegcetacoplan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Serbia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit