Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Sarkoidóza CNS a gel Acthar

4. dubna 2026 aktualizováno: Walter Royal III MD, University of Maryland, Baltimore

Klinické biomarkery aktivity onemocnění a léčebných odpovědí u pacientů se sarkoidózou CNS léčených H.P. Acthar Gel

Účelem této studie je zjistit, zda léčba pomocí H.P. Acthar® Gel povede ke zlepšení a dlouhodobé stabilizaci klinických a radiografických abnormalit, které se vyskytují u pacientů se sarkoidózou CNS. Kromě toho se také zaměří na to, zda bude léčba spojena také se zlepšením měřítek kvality života. Léčba sarkoidózy CNS zahrnuje použití buď kortikosteroidů, jako je prednison, nebo silných imunosupresivních činidel, jako je methotrexát, přičemž oba mohou vyvolat závažné dlouhodobé vedlejší účinky. Nežádoucím účinkům steroidů se lze vyhnout léčbou adrenokortikotropním hormonem (ACTH), který je dostupný pro pacienty jako H.P. Gel Acthar®. Účinnosti H.P. Acthar® Gel v léčbě sarkoidózy CNS a dopad na kvalitu života nebyly dříve studovány. Kromě toho je málo známo o expresi imunitních markerů u sarkoidózy CNS a asociaci takových markerů s aktivitou onemocnění a odpovědí na léčbu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Sarkoidóza je chronické a často progresivní systémové onemocnění, které postihuje centrální nervový systém (CNS) přibližně u 5 % pacientů. Charakteristickým znakem onemocnění je rozvoj chronického zánětu s tvorbou nekaseizujících granulomů, které mohou postihnout mozkový parenchym a mozkové pleny a na zobrazení magnetickou rezonancí se jevit jako masové léze zvyšující kontrast. Granulomy jsou primárně složeny z prozánětlivých T buněk (buňky Th1 a buňky Th17) a makrofágů, které se hromadí během raných fází tvorby granulomů. Zánět, který je generován těmito buňkami, je modulován protizánětlivými reakcemi zprostředkovanými Th2 buňkami a regulačními T (Treg) buňkami, které se později objeví a osídlí vnější oblasti granulomu. Přítomnost Treg buněk je zvláště zajímavá, protože tyto buňky jsou také detekovány ve vysokém počtu v periferní krvi a výsledná imunosuprese může být základem výskytu anergie u pacientů s tímto onemocněním. Léčba sarkoidózy CNS zahrnuje použití buď kortikosteroidů nebo silných imunosupresivních látek, které mohou vyvolat závažné dlouhodobé vedlejší účinky. Nežádoucím účinkům steroidů se lze vyhnout léčbou adrenokortikotropním hormonem (ACTH), který je dostupný pro pacienty jako H.P. Gel Acthar®. Účinnost H.P. Acthar® Gel v léčbě sarkoidózy CNS a dopad na kvalitu života nebyly dříve zkoumány. Kromě toho je málo známo o expresi imunitních markerů u sarkoidózy CNS a asociaci takových markerů s aktivitou onemocnění a odpovědí na léčbu. Tyto otázky budou proto prozkoumány v kontextu tohoto návrhu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
4

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland, Baltimore

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Vysoce pravděpodobná diagnóza sarkoidózy, jak byla stanovena pomocí nástroje pro hodnocení sarkoidózy orgánů Světové asociace pro sarkoidózu a jiné granulomatózní poruchy (WASOG) (Judson et al., 2014), s postižením nejen centrálního nervového systému.
  • V době zařazení do studie anamnéza klinického zhoršení na základě rozvoje nových příznaků nebo zhoršení dříve přítomných příznaků s potvrzením klinickým vyšetřením a objektivním klinickým testováním.
  • Pokud jste na steroidech, na stabilní dávce léku po dobu nejméně 3 měsíců.

Kritéria vyloučení:

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: H.P. Acthar Gel
Účastníci obdrží aktivní léčbu přípravkem H.P. Acthar Gel
Lék: H.P. Acthar Gel
80 IU subkutánně denně po dobu 10 dnů a poté 80 IU subkutánně třikrát týdně do 12. měsíce
Ostatní jména:
  • ACTH

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre Karnofského výkonnostního stavu (KPS)
Časové okno: 12 měsíců (záměr k léčbě)
Skóre Karnofského výkonnostní škály umožňuje klasifikovat pacienty podle jejich funkčního postižení. To lze použít k porovnání účinnosti různých terapií a k posouzení prognózy u jednotlivých pacientů. Škála se pohybuje od 0 do 100. Vyšší skóre je spojeno s lepšími výsledky.
12 měsíců (záměr k léčbě)
Změna celkového počtu nových lézí
Časové okno: 1 rok
Změna celkového počtu hodnocených lézí za 1 rok
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Patient-Determined Disease Steps (PDDS)
Časové okno: 12 měsíců (záměr léčit)
Hodnota invalidity hlášená pacientem, která se skládá ze škály s 9 úrovněmi invalidity v rozmezí od 0 do 8 (vyšší skóre odpovídá horší invaliditě).
12 měsíců (záměr léčit)
Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Časové okno: 12 měsíců
MoCA je 30bodový test, který slouží k odhalení kognitivních poruch. Skóre se pohybuje od 0 do 30, přičemž vyšší skóre je spojeno s lepším výsledkem.
12 měsíců
Symbol-Digit Modalities Test (SDMT)
Časové okno: 12 měsíců (intence k léčbě)
Posuzuje kognitivní funkce. Pacientovi je předložena sada symbolů a každý symbol je spárován s číslem. Pacient má 90 sekund na to, aby zapsal číslo odpovídající každému symbolu. Skóre se pohybuje od 0 do 110. Vyšší skóre je spojeno s lepším výsledkem.
12 měsíců (intence k léčbě)
Dotazník produktivity práce a omezení aktivit – všeobecné zdraví (WPAI-GH)
Časové okno: 12 měsíců (záměr léčit)
Dotazník WPAI-GH se skládá ze šesti otázek: 1 = aktuálně zaměstnaný; 2 = hodiny zameškané kvůli zdravotním problémům; 3 = hodiny zameškané z jiných důvodů; 4 = hodiny skutečně odpracované; 5 = míra, do jaké zdravotní stav pacienta ovlivnil produktivitu při práci (pomocí vizuální analogové škály (VAS) od 0 do 10); 6 = míra, do jaké zdravotní stav ovlivnil produktivitu v běžných neplacených činnostech (VAS). Výsledek otázky 5 se používá jako výstupní měřítko, přičemž vyšší číslo je spojeno s horším výsledkem.
12 měsíců (záměr léčit)
Beckův inventář deprese
Časové okno: 12 měsíců (záměr léčit)
Beckův inventář deprese měří závažnost deprese u dospívajících a dospělých. Skládá se z 21 subškála a skóre každé jednotlivé subškály se sčítá, čímž se získá celkové skóre v rozmezí od 0 do 63. Celková skóre <= 10 jsou považována za normální. Skóre > 10 jsou považována za abnormální, přičemž vyšší skóre nad tímto prahem jsou spojena s horším výsledkem.
12 měsíců (záměr léčit)

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Markery imunity v séru a mozkomíšním moku
Časové okno: 4 týdny, 6 měsíců a 12 měsíců
Změna hladin imunitních markerů v séru a mozkomíšním moku po 4 týdnech, 6 měsících a 12 měsících oproti výchozí hodnotě
4 týdny, 6 měsíců a 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Maryland, Baltimore

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Mallinckrodt

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Horea Rus, University of Maryland, Baltimore

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2016

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. listopadu 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. listopadu 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. listopadu 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. listopadu 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. listopadu 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. dubna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • HP-00062490

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení