Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CNS Sarcoidosis og Acthar Gel

4. april 2026 opdateret af: Walter Royal III MD, University of Maryland, Baltimore

Kliniske biomarkører for sygdomsaktivitet og behandlingsresponser hos patienter med CNS-sarkoidose behandlet med H.P. Acthar Gel

Formålet med denne undersøgelse er at se, om behandling med H.P. Acthar® Gel vil resultere i forbedring og langsigtet stabilisering af kliniske og radiografiske abnormiteter, der opstår hos patienter med CNS-sarkoidose. Derudover vil det også ses på, om behandling også vil være forbundet med forbedring af mål for livskvalitet. Behandlingen af ​​CNS-sarkoidose involverer brugen af ​​enten kortikosteroider såsom prednison eller potente immunsuppressive midler såsom methotrexat, som begge kan inducere alvorlige langtidsbivirkninger. De negative virkninger af steroider kan undgås ved behandling med adrenokortikotropt hormon (ACTH), som er tilgængeligt til patientbrug som H.P. Acthar® Gel. Effektiviteten af ​​H.P. Acthar® Gel til behandling af CNS-sarkoidose og indvirkningen på livskvalitet er ikke tidligere undersøgt. Derudover er lidt kendt om ekspressionen af ​​immunmarkører i CNS-sarkoidose og associeringen af ​​sådanne markører med sygdomsaktivitet og respons på behandling.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Sarcoidose er en kronisk og hyppigt fremadskridende systemisk sygdom, der påvirker centralnervesystemet (CNS) hos cirka 5 % af patienterne. Sygdommens kendetegn er udviklingen af ​​kronisk inflammation med dannelse af ikke-caseating granulomer, der kan involvere hjernens parenkym og meninges og fremstå som kontrastforstærkende masselæsioner på magnetisk resonansbilleddannelse. Granulomerne består primært af proinflammatoriske T-celler (Th1-celler og Th17-celler) og makrofager, som akkumuleres i de tidlige stadier af granulomdannelse. Inflammationen, der genereres af disse celler, moduleres af antiinflammatoriske reaktioner medieret af Th2-celler og regulatoriske T (Treg)-celler, der senere dukker op og befolker de ydre områder af granulomet. Tilstedeværelsen af ​​Treg-celler er af særlig interesse, da disse celler også detekteres i et højt antal i perifert blod, og den immunsuppression, der resulterer, kan ligge til grund for forekomsten af ​​anergi hos patienter med sygdommen. Behandlingen af ​​CNS-sarkoidose involverer brugen af ​​enten kortikosteroider eller potente immunsuppressive midler, som begge kan fremkalde alvorlige langsigtede bivirkninger. De negative virkninger af steroider kan undgås ved behandling med adrenokortikotropt hormon (ACTH), som er tilgængeligt til patientbrug som H.P. Acthar® Gel. Effekten af ​​H.P. Acthar® Gel i behandlingen af ​​CNS sarkoidose og indvirkningen på livskvaliteten er ikke tidligere undersøgt. Derudover er lidt kendt om ekspressionen af ​​immunmarkører i CNS-sarkoidose og associeringen af ​​sådanne markører med sygdomsaktivitet og respons på behandling. Disse spørgsmål vil derfor blive undersøgt i forbindelse med dette forslag.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
4

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland, Baltimore

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • En meget sandsynlig diagnose af sarkoidose, som bestemt ved hjælp af World Association for Sarcoidosis and Other Granulomatous Disorders (WASOG) Sarcoidosis Organ Assessment Instrument (Judson et al., 2014), med involvering ikke begrænset til centralnervesystemet.
  • På indskrivningstidspunktet, en anamnese med klinisk forværring baseret på udvikling af nye symptomer eller forværring af tidligere tilstedeværende symptomer med bekræftelse ved klinisk undersøgelse og objektiv klinisk test.
  • Hvis du er på steroider, på en stabil dosis af medicinen i mindst 3 måneder.

Ekskluderingskriterier:

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: H.P. Acthar Gel
Deltagerne vil modtage aktiv behandling med H.P. Acthar Gel
Medicin: H.P. Acthar Gel
80 IE subkutant dagligt i 10 dage efterfulgt af 80 IE subkutant tre gange om ugen til og med måned 12
Andre navne:
  • ACTH

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Karnofsky Performance Status (KPS) Score
Tidsramme: 12 måneder (intention to treat)
Karnofsky Performance Scale-scoren gør det muligt at klassificere patienter ud fra deres funktionelle nedsættelse. Dette kan bruges til at sammenligne effektiviteten af forskellige behandlinger og til at vurdere prognosen for enkelte patienter. Skalaen spænder fra 0 til 100. Højere scorer er forbundet med bedre resultater.
12 måneder (intention to treat)
Ændring i det samlede antal nye læsioner
Tidsramme: 1 år
Ændring i det samlede antal læsioner vurderet efter 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patient-bestemte sygdomsstadier (PDDS)
Tidsramme: 12 måneder (intention to treat)
Et patientrapporteret mål for funktionsnedsættelse, der består af en skala med 9 niveauer af funktionsnedsættelse fra 0 til 8 (højere score er forbundet med værre funktionsnedsættelse).
12 måneder (intention to treat)
Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tidsramme: 12 måneder
MoCA er en 30-points test, der screener for kognitive svækkelser. Scores spænder fra 0 til 30, hvor højere scores er forbundet med et bedre udfald.
12 måneder
Symbol-Ciffer Modalitetstest (SDMT)
Tidsramme: 12 måneder (intention to treat)
Vurderer kognitiv funktion.
Patienten får en række symboler, og hvert symbol er parret med et tal.
Patienten har 90 sekunder til at skrive det tal ned, der svarer til hvert symbol. Scoren spænder fra 0 til 110.
En højere score er forbundet med et bedre resultat.
12 måneder (intention to treat)
Arbejdsproduktivitet og aktivitetsbegrænsninger - generel sundhed (WPAI-GH)
Tidsramme: 12 måneder (intention to treat)
WPAI-GH består af seks spørgsmål: 1 = i øjeblikket ansat; 2 = timer gået glip af på grund af helbredsproblemer; 3 = timer gået glip af af andre årsager; 4 = timer faktisk arbejdet; 5 = i hvilken grad patientens helbred påvirkede produktiviteten under arbejde (ved hjælp af en visuel analog skala (VAS) fra 0 til 10); 6 = i hvilken grad helbredet påvirkede produktiviteten i almindelige ulønnede aktiviteter (VAS). Resultatet for spørgsmål 5 bruges til udfaldsmålet, hvor et højere tal er forbundet med et dårligere udfald.
12 måneder (intention to treat)
Beck Depression Inventory
Tidsramme: 12 måneder (intention-to-treat)
Beck Depression Inventory måler sværhedsgraden af depression hos unge og voksne. Det består af 21 subskalaer, og scoren for hver enkelt subskala lægges sammen for at give en samlet score mellem 0 og 63. Samlede scores <= 10 anses for normale. Scores > 10 anses for abnormale, hvor højere scores over denne grænseværdi er forbundet med et dårligere udfald.
12 måneder (intention-to-treat)

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Serum og cerebrospinalvæske immunmarkører
Tidsramme: 4 uger, 6 måneder og 12 måneder
Ændring i niveauer af serum- og cerebrospinalvæske immunmarkører efter 4 uger, 6 måneder og 12 måneder versus baseline
4 uger, 6 måneder og 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Maryland, Baltimore

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Mallinckrodt

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Horea Rus, University of Maryland, Baltimore

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
14. november 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. november 2014

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. november 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • HP-00062490

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger