OUN Sarkoidoza i żel Acthar

Sarkoidoza jest przewlekłą i często postępującą chorobą ogólnoustrojową, która dotyka ośrodkowy układ nerwowy (OUN) u około 5% pacjentów. Cechą charakterystyczną choroby jest rozwój przewlekłego stanu zapalnego z tworzeniem się nieserowaciejących ziarniniaków, które mogą obejmować miąższ mózgu i opony mózgowe, a w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego pojawiają się jako masowe zmiany wzmacniające kontrast. Ziarniniaki składają się głównie z prozapalnych limfocytów T (limfocyty Th1 i limfocyty Th17) oraz makrofagów, które gromadzą się we wczesnych stadiach powstawania ziarniniaka. Zapalenie generowane przez te komórki jest modulowane przez odpowiedzi przeciwzapalne, w których pośredniczą komórki Th2 i limfocyty T regulatorowe (Treg), które później pojawiają się i zasiedlają zewnętrzne obszary ziarniniaka. Obecność komórek Treg jest szczególnie interesująca, ponieważ komórki te są również wykrywane w dużych ilościach we krwi obwodowej, a wynikająca z tego supresja immunologiczna może leżeć u podstaw występowania anergii u pacjentów z tą chorobą. Leczenie sarkoidozy OUN obejmuje stosowanie kortykosteroidów lub silnych środków immunosupresyjnych, które mogą wywoływać poważne, długotrwałe skutki uboczne. Działania niepożądanego sterydów można uniknąć poprzez leczenie hormonem adrenokortykotropowym (ACTH), który jest dostępny dla pacjentów jako H.P. Żel Acthar®. Skuteczność H.P. Acthar® Gel w leczeniu sarkoidozy OUN i wpływ na jakość życia nie był wcześniej badany. Ponadto niewiele wiadomo na temat ekspresji markerów immunologicznych w sarkoidozie OUN i związku takich markerów z aktywnością choroby i odpowiedzią na leczenie. Kwestie te zostaną zatem zbadane w kontekście niniejszego wniosku.