Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze I/II studie everolimu v kombinaci s lonafarnibem u progerie

27. března 2026 aktualizováno: Monica E. Kleinman, Boston Children's Hospital
Toto je fáze I/II studie s eskalací dávky everolimu v kombinaci s lonafarnibem u Hutchinson-Gilfordova syndromu progerie (HGPS) a progeroidních laminopatií (dále jen „progerie“). Studie bude provedena na jediném klinickém místě s využitím jednotky klinické a translační studie (CTSU) v Boston Children's Hospital. Lonafarnib bude podáván v dávkách dříve stanovených u pediatrické populace a u této populace pacientů s progerií. Tato studie nejprve určí toxicitu omezující dávku (DLT) a maximální tolerovanou dávku (MTD) everolimu při podávání v kombinaci s lonafarnibem. Poté určí účinnost everolimu při jeho MTD v kombinaci s lonafarnibem na onemocnění v progerii.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zápis na pozvánku

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
80

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzená progerie.
  • vykazují klinické příznaky progerie podle týmu klinického hodnocení.
  • v současné době dostává lonafarnib podle protokolu 09-06-0298
  • nezaznamenali toxicitu stupně 3 nebo 4 během dvou měsíců před zařazením
  • ochotný a schopný přijet do Bostonu na vhodná studia a zkoušky.
  • žádné nedávné zlomeniny nebo větší chirurgický zákrok (během čtyř týdnů)
  • Absolutní počet poly (Absolutní počet neutrofilů + pruhy + monocyty) >1 000/ul
  • krevní destičky >75 000/ul (nezávislé na transfuzi)
  • hemoglobin > 9 g/dl
  • kreatinin ≤ 1,5násobek horní hranice normálu (ULN) pro věk nebo rychlost glomerulární filtrace (GFR) >70 ml/min/1,73 m2
  • bilirubin ≤ 1,5x horní hranice normálu pro věk
  • SGPT (ALT) < a SGOT (AST) ≤ 2,5x normální rozmezí pro věk
  • sérový albumin vyšší nebo rovný 2 g/dl
  • PT/PTT: INR

  • LDL cholesterol nalačno do 1,5x ULN podle institucionálních směrnic (tj.

    *může být přehodnocena z hlediska způsobilosti po zahájení hypolipidemické léčby

  • Musí být získán podepsaný informovaný souhlas podle institucionálních směrnic a subjekt musí zahájit léčbu do dvaceti osmi (28) dnů.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty nesmí užívat léky, které významně ovlivňují metabolismus lonafarnibu
  • Subjekty, které dostávají chronickou systémovou léčbu kortikosteroidy nebo jiným imunosupresivním činidlem. Subjektům s endokrinní deficiencí je v případě potřeby umožněno dostávat fyziologické nebo stresové dávky steroidů. Topické nebo inhalační steroidy jsou povoleny.
  • Subjekty, které prodělaly velký chirurgický zákrok nebo významné traumatické poranění během 4 týdnů od zahájení studovaného léku; neustoupili z vedlejších účinků žádné velké operace (definované jako vyžadující celkovou anestezii, ale s výjimkou postupu pro zavedení centrálního žilního vstupu); nebo kteří mohou vyžadovat větší chirurgický zákrok v průběhu studie.
  • 13.2.5 Subjekty s aktivní krvácivou diatézou nebo s perorální medikací proti vitaminu K (kromě nízké dávky kumadinu).

  • Subjekty, které mají jakékoli závažné a/nebo nekontrolované zdravotní stavy nebo jiné stavy, které by mohly ovlivnit jejich účast ve studii, jako například:

    • známá těžce narušená funkce plic
    • aktivní (akutní nebo chronické) nebo nekontrolované závažné infekce.
    • onemocnění jater, jako je cirhóza, chronická aktivní hepatitida nebo chronická perzistující hepatitida.
    • Anamnéza hepatitidy B nebo hepatitidy C
  • Jiné souběžné závažné a/nebo nekontrolované onemocnění, které by mohlo ohrozit účast ve studii (tj. nekontrolovaný diabetes, nekontrolovaná hypertenze, těžká infekce, těžká podvýživa, chronické onemocnění jater nebo ledvin, aktivní ulcerace horního GI traktu).
  • Známá anamnéza séropozitivity viru lidské imunodeficience (HIV) nebo známé imunodeficience.
  • Porucha gastrointestinální funkce nebo gastrointestinální onemocnění, které může významně změnit absorpci everolimu (např. ulcerózní onemocnění, nekontrolovaná nauzea, zvracení, průjem, malabsorpční syndrom nebo resekce tenkého střeva). Nazogastrická sonda (NG sonda) nebo žaludeční sonda (G sonda) je povolena.
  • Jedinci, kteří mají známou nebo mají podezření na přecitlivělost na kteroukoli z pomocných látek obsažených ve formulaci, by neměli být léčeni.
  • Subjekty nesmějí být těhotné nebo kojit. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru nebo moči. Sexuálně aktivní muži a ženy s reprodukčním potenciálem musí souhlasit s používáním lékařsky uznávané formy antikoncepce během studie a až 10 týdnů po léčbě. Ženy mohou během léčby everolimem užívat perorální antikoncepci nebo jiné hormonální metody.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Jiný: Everolimus a Lonafarnib
Jednoruč. Fáze I: Lonafarnib s eskalujícími dávkami everolimu ke stanovení MTD Fáze II: Lonafarnib plus everolimus při MTD (hodnocení účinnosti)
Lék: Everolimus a lonafarnib

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální tolerovaná dávka (MTD) everolimu při perorálním podání v kombinaci s lonafarnibem u subjektů s progerií
Časové okno: 12 měsíců
Pro část protokolu fáze I
12 měsíců
Počet a typ toxicit limitujících dávku, když jsou everolimus a lonafarnib podávány v kombinaci dětem s progerií
Časové okno: 12 měsíců
Pro část protokolu fáze I
12 měsíců
Každoroční nárůst přírůstku hmotnosti
Časové okno: 24 měsíců
Pro část protokolu fáze II
24 měsíců
Změna rychlosti pulzní vlny (PWV)
Časové okno: 24 měsíců
Pro část protokolu fáze II
24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Markery aktivity specifické pro progerii
Časové okno: 24 měsíců
Pro část protokolu fáze II
24 měsíců
Minimální hladiny everolimu v kombinaci s lonafarnibem v progerii
Časové okno: 12 měsíců
Pro část protokolu fáze I
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Boston Children's Hospital

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Monica Kleinman, M.D., Boston Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2015

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. října 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. října 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. října 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • P00017505

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení