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Phase-I/II-Studie mit Everolimus in Kombination mit Lonafarnib bei Progerie

27. März 2026 aktualisiert von: Monica E. Kleinman, Boston Children's Hospital
Dies ist eine Dosiseskalationsstudie der Phase I/II mit Everolimus in Kombination mit Lonafarnib bei Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom (HGPS) und progeroiden Laminopathien (im Folgenden „Progerie“). Die Studie wird an einem einzigen klinischen Standort unter Nutzung der Clinical and Translational Study Unit (CTSU) des Boston Children's Hospital durchgeführt. Lonafarnib wird in Dosierungen verabreicht, die zuvor in der pädiatrischen Population und in dieser Population von Progerie-Patienten festgelegt wurden. In dieser Studie werden zunächst die dosislimitierenden Toxizitäten (DLT) und die maximal tolerierte Dosis (MTD) von Everolimus bei Verabreichung in Kombination mit Lonafarnib bestimmt. Es wird dann die Wirksamkeit von Everolimus bestimmen, wenn es bei seiner MTD in Kombination mit Lonafarnib für Erkrankungen bei Progerie verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
80

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 25 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigte Progerie.
  • gemäß dem klinischen Studienteam klinische Anzeichen von Progerie aufweisen.
  • derzeit Lonafarnib gemäß Protokoll 09-06-0298 erhalten
  • innerhalb von zwei Monaten vor der Einschreibung keine Toxizität 3. oder 4. Grades erfahren haben
  • bereit und in der Lage sind, für entsprechende Studien und Prüfungen nach Boston zu kommen.
  • keine kürzlichen Frakturen oder größere Operationen (innerhalb von vier Wochen)
  • Absolute Polyzahl (absolute Neutrophilenzahl + Banden + Monozyten) > 1.000/uL
  • Blutplättchen >75.000/µl (transfusionsunabhängig)
  • Hämoglobin >9 g/dl
  • Kreatinin ≤ 1,5-fache Obergrenze des Normalwerts (ULN) für das Alter oder glomeruläre Filtrationsrate (GFR) > 70 ml/min/1,73 m2
  • Bilirubin ≤ 1,5-fache Altersobergrenze
  • SGPT (ALT) < und SGOT (AST) ≤ 2,5-facher Normalbereich für das Alter
  • Serumalbumin größer oder gleich 2 g/dl
  • PT/PTT: INR

  • Nüchtern-LDL-Cholesterin innerhalb von 1,5 x ULN gemäß institutionellen Richtlinien (d. h.

    * Kann nach Beginn einer lipidsenkenden Therapie erneut auf Eignung überprüft werden

  • Innerhalb von achtundzwanzig (28) Tagen muss eine unterzeichnete Einverständniserklärung gemäß den institutionellen Richtlinien eingeholt werden und der Patient muss mit der Therapie beginnen.

Ausschlusskriterien:

  • Die Probanden dürfen keine Medikamente einnehmen, die den Metabolismus von Lonafarnib signifikant beeinflussen
  • Patienten, die eine chronische, systemische Behandlung mit Kortikosteroiden oder einem anderen immunsuppressiven Mittel erhalten. Patienten mit endokrinen Mängeln dürfen bei Bedarf physiologische oder Stressdosen von Steroiden erhalten. Topische oder inhalative Steroide sind erlaubt.
  • Probanden, die innerhalb von 4 Wochen nach Beginn des Studienmedikaments eine größere Operation oder eine signifikante traumatische Verletzung hatten; sich nicht von den Nebenwirkungen einer größeren Operation erholt haben (definiert als Erfordernis einer Vollnarkose, jedoch mit Ausnahme eines Verfahrens zum Einführen eines zentralvenösen Zugangs); oder die im Laufe der Studie möglicherweise eine größere Operation benötigen.
  • 13.2.5 Probanden mit einer aktiven Blutungsdiathese oder oralen Anti-Vitamin-K-Medikamenten (außer niedrig dosiertem Coumadin).

  • Probanden mit schweren und/oder unkontrollierten Erkrankungen oder anderen Erkrankungen, die ihre Teilnahme an der Studie beeinträchtigen könnten, wie z.

    • bekanntermaßen stark eingeschränkter Lungenfunktion
    • aktive (akute oder chronische) oder unkontrollierte schwere Infektionen.
    • Lebererkrankungen wie Zirrhose, chronisch aktive Hepatitis oder chronisch persistierende Hepatitis.
    • Vorgeschichte von Hepatitis B oder Hepatitis C
  • Andere gleichzeitige schwere und/oder unkontrollierte Erkrankungen, die die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen könnten (d. h. unkontrollierter Diabetes, unkontrollierter Bluthochdruck, schwere Infektion, schwere Unterernährung, chronische Leber- oder Nierenerkrankung, aktive Geschwüre im oberen Gastrointestinaltrakt).
  • Eine bekannte Vorgeschichte von Human Immunodeficiency Virus (HIV) Seropositivität oder bekannter Immunschwäche.
  • Beeinträchtigung der Magen-Darm-Funktion oder Magen-Darm-Erkrankung, die die Resorption von Everolimus signifikant verändern kann (z. B. Ulzeration, unkontrollierte Übelkeit, Erbrechen, Durchfall, Malabsorptionssyndrom oder Dünndarmresektion). Eine Magensonde (NG-Sonde) oder Magensonde (G-Sonde) ist erlaubt.
  • Patienten mit bekannter oder vermuteter Überempfindlichkeit gegen einen der in der Formulierung enthaltenen Hilfsstoffe sollten nicht behandelt werden.
  • Die Probanden dürfen nicht schwanger sein oder stillen. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest im Serum oder Urin haben. Sexuell aktive männliche und weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, während der Studie und bis zu 10 Wochen nach der Behandlung eine medizinisch anerkannte Form der Empfängnisverhütung anzuwenden. Frauen dürfen während der Behandlung mit Everolimus orale Kontrazeptiva oder andere hormonelle Methoden einnehmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Sonstiges: Everolimus und Lonafarnib
Einarmig. Phase I: Lonafarnib mit eskalierenden Everolimus-Dosen zur Bestimmung der MTD Phase II: Lonafarnib plus Everolimus bei MTD (Wirksamkeitsbewertung)
Arzneimittel: Everolimus und Lonafarnib

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximal verträgliche Dosis (MTD) von Everolimus bei oraler Gabe in Kombination mit Lonafarnib bei Patienten mit Progerie
Zeitfenster: 12 Monate
Für Phase-I-Teil des Protokolls
12 Monate
Anzahl und Art der dosislimitierenden Toxizitäten, wenn Everolimus und Lonafarnib Kindern mit Progerie in Kombination verabreicht werden
Zeitfenster: 12 Monate
Für Phase-I-Teil des Protokolls
12 Monate
Jährliche Zunahme der Gewichtszunahme
Zeitfenster: 24 Monate
Für den Phase-II-Teil des Protokolls
24 Monate
Änderung der Pulswellengeschwindigkeit (PWV)
Zeitfenster: 24 Monate
Für den Phase-II-Teil des Protokolls
24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Marker für Progerie-spezifische Aktivität
Zeitfenster: 24 Monate
Für den Phase-II-Teil des Protokolls
24 Monate
Talspiegel von Everolimus in Kombination mit Lonafarnib bei Progerie
Zeitfenster: 12 Monate
Für Phase-I-Teil des Protokolls
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Boston Children's Hospital

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Monica Kleinman, M.D., Boston Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Dezember 2015

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. März 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. März 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. Oktober 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. Oktober 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. Oktober 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
2. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. März 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • P00017505

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