Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase I/II forsøg med Everolimus i kombination med Lonafarnib i Progeria

27. marts 2026 opdateret af: Monica E. Kleinman, Boston Children's Hospital
Dette er et fase I/II dosis-eskaleringsforsøg med everolimus i kombination med lonafarnib ved Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome (HGPS) og progeroid laminopatier (herefter "progeria"). Undersøgelsen vil blive udført på et enkelt klinisk sted ved hjælp af Clinical and Translational Study Unit (CTSU) på Boston Children's Hospital. Lonafarnib vil blive indgivet i doser, der tidligere er fastlagt i den pædiatriske population og i denne population af progeria-personer. Denne undersøgelse vil først bestemme den dosisbegrænsende toksicitet (DLT) og den maksimalt tolererede dosis (MTD) af everolimus, når det administreres i kombination med lonafarnib. Det vil derefter bestemme effektiviteten af ​​everolimus, når det administreres ved dets MTD i kombination med lonafarnib til sygdom i progeria.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Tilmelding efter invitation

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
80

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet progeria.
  • vise kliniske tegn på progeria ifølge det kliniske forsøgsteam.
  • modtager i øjeblikket lonafarnib i henhold til protokol 09-06-0298
  • ikke har oplevet en grad 3 eller 4 toksicitet inden for to måneder før tilmeldingen
  • villig og i stand til at komme til Boston for passende studier og eksamener.
  • ingen nylige brud eller større operationer (inden for fire uger)
  • Absolut polyantal (absolut neutrofilantal + bånd + monocytter) >1.000/uL
  • blodplader >75.000/uL (transfusionsuafhængig)
  • hæmoglobin >9 g/dL
  • kreatinin ≤ 1,5 gange øvre normalgrænse (ULN) for alder eller glomerulær filtrationshastighed (GFR) >70 ml/min/1,73 m2
  • bilirubin ≤ 1,5x øvre grænse for normal for alder
  • SGPT (ALT) < og SGOT (AST) ≤ 2,5x normalområdet for alder
  • serumalbumin større end eller lig med 2 g/dL
  • PT/PTT: INR

  • Fastende LDL-kolesterol inden for 1,5x ULN i henhold til institutionelle retningslinjer (dvs.

    *kan revurderes for egnethed efter påbegyndelse af lipidsænkende behandling

  • Underskrevet informeret samtykke i henhold til institutionelle retningslinjer skal indhentes, og patienten skal påbegynde behandlingen inden for otteogtyve (28) dage.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner må ikke tage medicin, der signifikant påvirker metabolismen af ​​lonafarnib
  • Personer, der modtager kronisk, systemisk behandling med kortikosteroider eller et andet immunsuppressivt middel. Forsøgspersoner med endokrine mangler får lov til at modtage fysiologiske eller stressdoser af steroider, hvis det er nødvendigt. Aktuelle eller inhalerede steroider er tilladt.
  • Forsøgspersoner, der har haft en større operation eller væsentlig traumatisk skade inden for 4 uger efter start af studielægemidlet; ikke er kommet sig over bivirkningerne fra nogen større operation (defineret som krævende generel anæstesi, men med undtagelse af en procedure til indsættelse af central venøs adgang); eller som kan have behov for en større operation i løbet af studiet.
  • 13.2.5 Personer med aktiv blødningsdiatese eller på oral anti-vitamin K-medicin (undtagen lavdosis coumadin).

  • Forsøgspersoner, der har alvorlige og/eller ukontrollerede medicinske tilstande eller andre tilstande, der kan påvirke deres deltagelse i undersøgelsen, såsom:

    • kendt alvorligt nedsat lungefunktion
    • aktive (akutte eller kroniske) eller ukontrollerede alvorlige infektioner.
    • leversygdom såsom skrumpelever, kronisk aktiv hepatitis eller kronisk vedvarende hepatitis.
    • Anamnese med hepatitis B eller hepatitis C
  • Anden samtidig alvorlig og/eller ukontrolleret medicinsk sygdom, der kunne kompromittere deltagelse i undersøgelsen (dvs. ukontrolleret diabetes, ukontrolleret hypertension, alvorlig infektion, alvorlig underernæring, kronisk lever- eller nyresygdom, aktiv sårdannelse i øvre mave-tarmkanal).
  • En kendt historie med human immundefektvirus (HIV) seropositivitet eller kendt immundefekt.
  • Svækkelse af mave-tarmfunktionen eller mave-tarmsygdom, der kan ændre absorptionen af ​​everolimus væsentligt (f.eks. ulcerøs sygdom, ukontrolleret kvalme, opkastning, diarré, malabsorptionssyndrom eller tyndtarmsresektion). En nasogastrisk sonde (NG-sonde) eller en mavesonde (G-sonde) er tilladt.
  • Personer, der har kendt eller mistænkt overfølsomhed over for et eller flere af hjælpestofferne inkluderet i formuleringen, bør ikke behandles.
  • Forsøgspersoner må ikke være gravide eller ammende. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have negativ serum- eller uringraviditetstest. Seksuelt aktive mandlige og kvindelige forsøgspersoner med reproduktionspotentiale skal acceptere at bruge en medicinsk accepteret form for prævention under undersøgelse og op til 10 uger efter behandling. Det er tilladt for kvindelige forsøgspersoner at tage orale præventionsmidler eller andre hormonelle metoder, mens de får behandling med everolimus.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Andet: Everolimus og Lonafarnib
Enkelt arm. Fase I: Lonafarnib med eskalerende doser af everolimus for at bestemme MTD Fase II: Lonafarnib plus everolimus ved MTD (effektivitetsvurdering)
Medicin: Everolimus og lonafarnib

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal tolereret dosis (MTD) af everolimus, når det administreres oralt i kombination med lonafarnib til forsøgspersoner med progeri
Tidsramme: 12 måneder
For fase I del af protokollen
12 måneder
Antal og type af dosisbegrænsende toksiciteter, når everolimus og lonafarnib administreres i kombination til børn med progeria
Tidsramme: 12 måneder
For fase I del af protokollen
12 måneder
Årlig stigning i vægtøgning
Tidsramme: 24 måneder
Til fase II del af protokollen
24 måneder
Ændring i pulsbølgehastighed (PWV)
Tidsramme: 24 måneder
Til fase II del af protokollen
24 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Markører for progeria-specifik aktivitet
Tidsramme: 24 måneder
Til fase II del af protokollen
24 måneder
Laveste niveauer af everolimus i kombination med lonafarnib i progeria
Tidsramme: 12 måneder
For fase I del af protokollen
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Boston Children's Hospital

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Monica Kleinman, M.D., Boston Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. december 2015

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. oktober 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. oktober 2015

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. oktober 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
2. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. marts 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • P00017505

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger