Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Denosumab pro léčbu osteoporózy u dětí: Pilotní studie

22. června 2020 aktualizováno: Dr. Leanne Ward, Children's Hospital of Eastern Ontario

Jednostranně zaslepená, randomizovaná, kontrolovaná pilotní studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti denosumabu ve srovnání s kyselinou zoledronovou pro léčbu osteoporózy u dětí

Cílem této studie je získat v průběhu 2 let předběžná, pilotní data o bezpečnosti a účinnosti subkutánního denosumabu oproti současnému standardu CHEO péče (intravenózní podání kyseliny zoledronové) pro léčbu osteoporózy u dětí. Denosumab (1,0 mg/kg) i kyselina zoledronová (0,025 mg/kg) budou podávány ve čtyřech dávkách oddělených šestiměsíčním intervalem (tj. na začátku, 6 měsíců, 12 měsíců a 18 měsíců), s následným sledováním do 2 let.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Zlomeniny kostí bez významného traumatu (také známé jako osteoporóza) jsou častou komplikací chronických dětských onemocnění (například Duchennova svalová dystrofie a zánětlivá onemocnění) a genetických poruch (jako je osteogenesis imperfecta). K dnešnímu dni je jedinou účinnou terapií pro léčbu osteoporózy u dětí skupina léků známých jako bisfosfonáty (které zahrnují pamidronát a kyselinu zoledronovou). Bohužel tyto léky mají nevýhodu častých nežádoucích účinků při první dávce (včetně horečky, nevolnosti, zvracení a bolestí kostí), stejně jako při nitrožilní aplikaci (podání žilou, podobně jako krevní test). Nedávno se v léčbě dospělých s osteoporózou osvědčil nový lék – tento lék se nazývá denosumab a oproti intravenózním bisfosfonátům má výraznou výhodu, protože se podává subkutánně (malou jehlou vpíchnutou do kůže). plus vynikající bezpečnostní profil. Dosud byl denosumab s úspěchem používán u několika dětí se vzácnými formami osteoporózy a jinými kostními poruchami. Účelem této studie je dále testovat bezpečnost a přínosy denosumabu u dětí se zlomeninami způsobenými osteoporózou, a to srovnáním tohoto nového léčiva se současnou standardní léčbou na CHEO, kyselinou zoledronovou. Půjde o jednoroční pilotní studii na 20 dětech s různými formami osteoporózy. Děti zařazené do studie budou náhodně rozděleny tak, aby dostávaly kyselinu zoledronovou nebo denosumab každých 6 měsíců (ve dvou dávkách), s testy prováděnými každých několik měsíců v průběhu roku ke studiu účinků těchto terapií na zlomeniny, hustotu kostí a různé bezpečnostní parametry měřené krevními testy. Celkově nám výsledky této studie poskytnou důležité informace o potenciálu denosumabu poskytnout dětem bezpečnou, účinnou a pohodlnou novou léčbu osteoporózy.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 16 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekt nebo jeho právně přijatelný zástupce poskytl informovaný souhlas.
  2. Děti ve věku od 4 do 16 let v době zápisu.

  3. Děti s anamnézou klinicky významné křehkosti kostí v předchozích 24 měsících, která vyžaduje, aby dítě mělo JEDEN nebo více z následujících klinických profilů:

    1. Alespoň jedna nízkotraumatická zlomenina obratle nebo dlouhé kosti u dítěte se základním onemocněním, o kterém je známo, že je spojeno s osteoporotickými zlomeninami (např. onemocnění léčená glukokortikoidy, Crohnova choroba, revmatické poruchy, Duchennova svalová dystrofie, jiné svalové dystrofie, spinální svalová atrofie, dětská mozková obrna); NEBO
    2. Alespoň jedna nízkotraumatická zlomenina obratle nebo dlouhé kosti za posledních 24 měsíců u dítěte se známým genetickým osteoporotickým onemocněním, jako je osteogenesis imperfecta (potvrzeno molekulárně genetickým testováním); NEBO
    3. Alespoň jedna nízkotraumatická zlomenina obratle nebo dlouhé kosti za posledních 24 měsíců u jinak zdravého dítěte s diagnózou osteoporózy potvrzenou biopsií transiliakální kosti. Biopsie trans-iliakální kosti je v této podskupině požadavkem podle obvyklého standardu péče, protože je to jediný test, který definitivně potvrdí osteoporózu u jinak zdravého dítěte, které nemá geneticky podmíněnou křehkost kostí.

Kritéria vyloučení:

  1. Žádné dítě, u kterého ošetřující lékař cítí účast, se nedoporučuje.
  2. Předchozí léčba přípravkem na osteoporózu (např. bisfosfonát).
  3. Renální insuficience definovaná jako eGFR nižší než 60 ml/min/1,73 m2.
  4. Aktivní nebo předchozí diagnostika zhoubného nádoru nebo podstoupení vyšetřování pro podezření na dětskou rakovinu.
  5. V současné době kojím nebo plánuje kojit během studie.
  6. Těhotenství (ověřeno těhotenským testem před léčbou u všech menstruujících nebo sexuálně aktivních žen).
  7. Neléčený nedostatek vitaminu D, definovaný jako hladina 25OHD v séru <50nmol/l.
  8. Neléčená hypokalcémie, definovaná jako hladina ionizovaného vápníku v séru <1,1 mmol/l.
  9. Aktivní nebo historický ekzém/celulitida.
  10. Děti plánující zubní zákroky a/nebo zubní chirurgii v průběhu studie.
  11. Děti s dokumentovanou anamnézou fibrilace síní.
  12. Děti s astmatem, které jsou citlivé na kyselinu acetylsalicylovou (ASA).
  13. Děti, které prodělaly operaci příštítných tělísek nebo štítné žlázy.
  14. Děti, které jsou alergické na gumu nebo latex.
  15. Muži s těhotnou partnerkou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: SINGL

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
ACTIVE_COMPARATOR: Kyselina zoledronová
Kyselina zoledronová intravenózně 0,025 mg/kg
Lék: Kyselina zoledronová
Intravenózní kyselina zoledronová 0,025 mg/kg na začátku, 6 měsíců, 12 měsíců a 18 měsíců
EXPERIMENTÁLNÍ: Denosumab
Subkutánní denosumab 1,0 mg/kg
Lék: Denosumab
Subkutánní denosumab 1,0 mg/kg na začátku, 6 měsíců, 12 měsíců a 18 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny hladin ionizovaného vápníku v séru 48 hodin po podání denosumabu oproti kyselině zoledronové.
Časové okno: 48 hodin po každém podání léku (48 hodin po výchozím stavu a 48 hodin po návštěvách po 6, 12 a 18 měsících)
Pozorovat změny hladin ionizovaného vápníku v séru 48 hodin po podání denosumabu oproti kyselině zoledronové. Hypokalcémie po 48 hodinách byla zvolena jako primární výsledek, protože se jedná o klinicky významný vedlejší účinek denosumabu i kyseliny zoledronové a 48 hodin je přibližně v době očekávaného nadiru vápníku
48 hodin po každém podání léku (48 hodin po výchozím stavu a 48 hodin po návštěvách po 6, 12 a 18 měsících)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Children's Hospital of Eastern Ontario

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. srpna 2016

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
3. února 2020

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
3. února 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. prosince 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. prosince 2015

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. prosince 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. června 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. června 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • DZA9DEC2015

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Žádný aktuální plán

Časový rámec sdílení IPD

Žádný časový rámec

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Přístup nebyl zpřístupněn

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení