Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Denosumab w leczeniu osteoporozy u dzieci: badanie pilotażowe

22 czerwca 2020 zaktualizowane przez: Dr. Leanne Ward, Children's Hospital of Eastern Ontario

Pojedynczo zaślepione, randomizowane, kontrolowane badanie pilotażowe fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność denosumabu w porównaniu z kwasem zoledronowym w leczeniu osteoporozy u dzieci

Celem tego badania jest uzyskanie wstępnych, pilotażowych danych z okresu 2 lat dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności denosumabu podawanego podskórnie w porównaniu z aktualnym standardem leczenia CHEO (kwas zoledronowy podawany dożylnie) w leczeniu osteoporozy u dzieci. Zarówno denosumab (1,0 mg/kg mc.), jak i kwas zoledronowy (0,025 mg/kg mc.) zostaną podane w czterech dawkach w odstępie sześciu miesięcy (tj. lata.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Złamania kości bez istotnego urazu (znane również jako osteoporoza) są częstym powikłaniem przewlekłych chorób wieku dziecięcego (np. Jak dotąd jedyną skuteczną terapią w leczeniu osteoporozy u dzieci są leki z grupy bisfosfonianów (obejmujące pamidronian i kwas zoledronowy). Niestety leki te mają tę wadę, że przy pierwszej dawce często występują działania niepożądane (m.in. gorączka, nudności, wymioty i bóle kości), a także po podaniu dożylnym (podawanie przez żyłę, podobnie jak w badaniu krwi). Niedawno udowodniono skuteczność nowego leku w leczeniu dorosłych chorych na osteoporozę - denosumab, który ma wyraźną przewagę nad dożylnymi bisfosfonianami, ponieważ jest podawany podskórnie (poprzez wstrzyknięcie pod skórę małą igłą), plus doskonały profil bezpieczeństwa. Do tej pory denosumab był z powodzeniem stosowany u kilku dzieci z rzadkimi postaciami osteoporozy i innymi chorobami kości. Celem tego badania jest dalsze sprawdzenie bezpieczeństwa i korzyści stosowania denosumabu u dzieci ze złamaniami spowodowanymi osteoporozą, poprzez porównanie tego nowego leku z obecnym standardowym leczeniem w CHEO, kwasem zoledronowym. Będzie to jednoroczne badanie pilotażowe z udziałem 20 dzieci z różnymi formami osteoporozy. Dzieci włączone do badania będą losowo przydzielane do otrzymywania kwasu zoledronowego lub denosumabu co 6 miesięcy (w dwóch dawkach), przy czym testy będą przeprowadzane co kilka miesięcy w ciągu roku w celu zbadania wpływu tych terapii na złamania, gęstość kości i różne parametry bezpieczeństwa mierzone w badaniach krwi. Ogólnie rzecz biorąc, wyniki tego badania dostarczą nam ważnych informacji na temat potencjału denosumabu w zapewnieniu dzieciom bezpiecznego, skutecznego i wygodnego leczenia nowej osteoporozy.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
10

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 16 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnik lub jego prawnie akceptowalny przedstawiciel wyraził świadomą zgodę.
  2. Dzieci w wieku od 4 do 16 lat w momencie rejestracji.

  3. Dzieci z klinicznie istotną łamliwością kości w wywiadzie w ciągu ostatnich 24 miesięcy, wymagającą, aby dziecko miało JEDEN lub więcej z następujących profili klinicznych:

    1. Co najmniej jedno złamanie kręgów lub kości długich o niskim urazie u dziecka z chorobą podstawową, o której wiadomo, że jest związana ze złamaniami osteoporotycznymi (np. choroby leczone glukokortykoidami, choroba Leśniowskiego-Crohna, zaburzenia reumatyczne, dystrofia mięśniowa Duchenne'a, inne dystrofie mięśniowe, rdzeniowy zanik mięśni, porażenie mózgowe); LUB
    2. Co najmniej jedno złamanie kręgów lub kości długich o niskim urazie w ciągu ostatnich 24 miesięcy u dziecka ze znaną genetyczną chorobą osteoporotyczną, taką jak wrodzona łamliwość kości (potwierdzona w molekularnych badaniach genetycznych); LUB
    3. Co najmniej jedno niskourazowe złamanie kręgów lub kości długich w ciągu ostatnich 24 miesięcy u poza tym zdrowego dziecka z rozpoznaniem osteoporozy potwierdzonej w biopsji kości biodrowej. Biopsja kości biodrowej jest wymagana w tej podgrupie zgodnie ze zwykłym standardem opieki, ponieważ jest to jedyne badanie, które definitywnie potwierdzi osteoporozę u zdrowego dziecka, które nie ma genetycznej łamliwości kości.

Kryteria wyłączenia:

  1. Każde dziecko, w przypadku którego lekarz prowadzący uważa udział, nie jest zalecane.
  2. Wcześniejsze leczenie lekiem na osteoporozę (np. bisfosfonian).
  3. Niewydolność nerek zdefiniowana jako eGFR poniżej 60 ml/min/1,73 m2.
  4. Aktywna lub wcześniejsza diagnoza nowotworu złośliwego lub przechodzenie badań w kierunku podejrzenia raka wieku dziecięcego.
  5. Obecnie karmi piersią lub planuje karmić piersią podczas badania.
  6. Ciąża (potwierdzona testem ciążowym przed leczeniem u wszystkich kobiet miesiączkujących lub aktywnych seksualnie).
  7. Nieleczony niedobór witaminy D, zdefiniowany jako poziom 25OHD w surowicy <50 nmol/l.
  8. Nieleczona hipokalcemia, zdefiniowana jako stężenie wapnia zjonizowanego w surowicy <1,1 mmol/l.
  9. Czynna lub przebyta egzema/cellulitis.
  10. Dzieci planujące w trakcie badania zabiegi stomatologiczne i/lub chirurgię stomatologiczną.
  11. Dzieci z udokumentowaną historią migotania przedsionków.
  12. Dzieci z astmą, które są wrażliwe na kwas acetylosalicylowy (ASA).
  13. Dzieci, które przeszły operację przytarczyc lub tarczycy.
  14. Dzieci uczulone na gumę lub lateks.
  15. Mężczyźni z ciężarną partnerką.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POJEDYNCZY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
ACTIVE_COMPARATOR: Kwas zoledronowy
Dożylny kwas zoledronowy 0,025 mg/kg
Lek: Kwas zoledronowy
Dożylny kwas zoledronowy 0,025 mg/kg na początku badania, 6 miesięcy, 12 miesięcy i 18 miesięcy
EKSPERYMENTALNY: Denosumab
Podskórnie denosumab 1,0 mg/kg
Lek: Denosumab
Denosumab podskórnie 1,0 mg/kg na początku badania, 6 miesięcy, 12 miesięcy i 18 miesięcy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany stężenia wapnia zjonizowanego w surowicy po 48 godzinach od podania denosumabu w porównaniu z kwasem zoledronowym.
Ramy czasowe: 48 godzin po każdym podaniu leku (48 godzin po wizycie początkowej i 48 godzin po wizytach w 6, 12 i 18 miesiącu)
Obserwacja zmian stężenia wapnia zjonizowanego w surowicy po 48 godzinach od podania denosumabu w porównaniu z kwasem zoledronowym. Jako główny punkt końcowy wybrano hipokalcemię po 48 godzinach, ponieważ jest to klinicznie istotne działanie niepożądane zarówno denosumabu, jak i kwasu zoledronowego, a 48 godzin to mniej więcej czas przewidywanego nadiru wapnia
48 godzin po każdym podaniu leku (48 godzin po wizycie początkowej i 48 godzin po wizytach w 6, 12 i 18 miesiącu)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Children's Hospital of Eastern Ontario

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 sierpnia 2016

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
3 lutego 2020

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
3 lutego 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
15 grudnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 grudnia 2015

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
17 grudnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
23 czerwca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 czerwca 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • DZA9DEC2015

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Brak aktualnego planu

Ramy czasowe udostępniania IPD

Brak ram czasowych

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dostęp nie został udostępniony

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami