Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Denosumab til behandling af osteoporose hos børn: en pilotundersøgelse

22. juni 2020 opdateret af: Dr. Leanne Ward, Children's Hospital of Eastern Ontario

Et enkeltblindet, randomiseret, kontrolleret, fase 2-pilotstudie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​denosumab sammenlignet med zoledronsyre til behandling af osteoporose hos børn

Formålet med denne undersøgelse er at indhente foreløbige pilotdata over en 2-årig periode om sikkerheden og effektiviteten af ​​subkutan denosumab i forhold til den nuværende CHEO standard-of-care (intravenøs zoledronsyre) til behandling af osteoporose hos børn. Både denosumab (1,0 mg/kg) og zoledronsyre (0,025 mg/kg) vil blive givet som fire doser adskilt af et seks måneders interval (dvs. ved baseline, 6 måneder, 12 måneder og 18 måneder), med opfølgning til 2 flere år.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Knoglebrud uden væsentlige traumer (også kendt som osteoporose) er en hyppig komplikation af kroniske børnesygdomme (f.eks. Duchennes muskeldystrofi og inflammatoriske lidelser) og genetiske lidelser (såsom osteogenesis imperfecta). Til dato er den eneste effektive terapi til behandling af osteoporose hos børn en klasse af medicin kendt som bisfosfonater (som omfatter pamidronat og zoledronsyre). Desværre har disse medikamenter den ulempe, at de hyppige bivirkninger ved den første dosis (inklusive feber, kvalme, opkastning og knoglesmerter) samt intravenøs administration (tilførsel gennem en vene, svarende til en blodprøve). For nylig har en ny medicin vist sig effektiv til behandling af voksne med osteoporose - denne medicin kaldes denosumab, og den har en klar fordel i forhold til intravenøse bisfosfonater, da den indgives subkutant (gennem en lille nål sprøjtet ind i huden). plus en fremragende sikkerhedsprofil. Til dato er denosumab blevet brugt med succes hos nogle få børn med sjældne former for osteoporose og andre knoglelidelser. Formålet med denne undersøgelse er yderligere at teste sikkerheden og fordelene ved denosumab hos børn med frakturer på grund af osteoporose ved at sammenligne dette nye middel med den nuværende standardbehandling hos CHEO, zoledronsyre. Dette vil være et etårigt pilotstudie med 20 børn med en række forskellige former for osteoporose. Børn, der er indskrevet i undersøgelsen, vil blive tilfældigt tildelt zoledronsyre eller denosumab hver 6. måned (i to doser), med test udført med få måneders mellemrum i løbet af året for at studere virkningerne af disse terapier på frakturer, knogletæthed og forskellige sikkerhedsparametre målt ved blodprøver. Samlet set vil resultaterne af denne undersøgelse give os vigtig information om potentialet for denosumab til at give børn en sikker, effektiv og bekvem ny osteoporosebehandling.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
10

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

4 år til 16 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Emnets eller emnets juridisk acceptable repræsentant har givet informeret samtykke.
  2. Børn i alderen 4 til 16 år på tilmeldingstidspunktet.

  3. Børn med en historie med klinisk signifikant knogleskørhed i de foregående 24 måneder, hvilket kræver, at barnet har EN eller flere af følgende kliniske profiler:

    1. Mindst én lav-trauma vertebral eller lang knoglebrud hos et barn med en underliggende sygdom, der vides at være forbundet med osteoporotiske frakturer (f. glukokortikoid-behandlede sygdomme, Crohns sygdom, reumatiske lidelser, Duchenne muskeldystrofi, andre muskeldystrofier, spinal muskelatrofi, cerebral parese); ELLER
    2. Mindst én lav-trauma vertebral eller lang knoglefraktur inden for de sidste 24 måneder hos et barn med en kendt genetisk osteoporotisk tilstand såsom osteogenesis imperfecta (bekræftet ved molekylær genetisk testning); ELLER
    3. Mindst et lavt-trauma vertebralt eller langt knoglebrud inden for de sidste 24 måneder hos et ellers sundt barn med diagnosen osteoporose bekræftet på trans-iliaca knoglebiopsi. Trans-iliaca knoglebiopsi er et krav i denne undergruppe i henhold til den sædvanlige standard for pleje, da dette er den eneste test, der definitivt vil bekræfte osteoporose hos et ellers sundt barn, som ikke har en genetisk knogleskørhed.

Ekskluderingskriterier:

  1. Ethvert barn, for hvem den behandlende læge føler deltagelse, frarådes.
  2. Tidligere behandling med et osteoporosemiddel (f. bisfosfonat).
  3. Nyreinsufficiens defineret som en eGFR mindre end 60 ml/min/1,73 m2.
  4. Aktiv eller tidligere diagnosticering af malignitet eller under undersøgelser for mistanke om børnekræft.
  5. Ammer i øjeblikket eller planlægger at amme under undersøgelsen.
  6. Graviditet (verificeret ved graviditetstest før behandling hos alle menstruerende eller seksuelt aktive kvinder).
  7. Ubehandlet D-vitaminmangel, defineret som et serum 25OHD niveau <50nmol/L.
  8. Ubehandlet hypocalcæmi, defineret som et serum-ioniseret calciumniveau <1,1 mmol/L.
  9. Aktiv eller historisk eksem/cellulitis.
  10. Børn, der planlægger tandbehandlinger og/eller tandkirurgi i løbet af undersøgelsen.
  11. Børn med en dokumenteret historie med atrieflimren.
  12. Børn med astma, som er følsomme for acetylsalicylsyre (ASA).
  13. Børn, der har fået foretaget en biskjoldbruskkirtel eller skjoldbruskkirteloperation.
  14. Børn, der er allergiske over for gummi eller latex.
  15. Hanner med en gravid partner.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: ENKELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
ACTIVE_COMPARATOR: Zoledronsyre
Intravenøs zoledronsyre 0,025mg/kg
Medicin: Zoledronsyre
Intravenøs zoledronsyre 0,025 mg/kg ved baseline, 6 måneder, 12 måneder og 18 måneder
EKSPERIMENTEL: Denosumab
Subkutan denosumab 1,0 mg/kg
Medicin: Denosumab
Subkutan denosumab 1,0 mg/kg ved baseline, 6 måneder, 12 måneder og 18 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringerne i serum-ioniserede calciumniveauer 48 timer efter administration af denosumab versus zoledronsyre.
Tidsramme: 48 timer efter hver lægemiddeladministration (48 timer efter baseline og 48 timer efter 6, 12 og 18 måneders besøg)
At observere ændringerne i serumniveauer af ioniseret calcium 48 timer efter administration af denosumab versus zoledronsyre. Hypokalcæmi efter 48 timer er blevet valgt som det primære resultat, da dette er en klinisk vigtig bivirkning af både denosumab og zoledronsyre, og 48 timer er omkring tidspunktet for det forventede calciumnadir
48 timer efter hver lægemiddeladministration (48 timer efter baseline og 48 timer efter 6, 12 og 18 måneders besøg)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Children's Hospital of Eastern Ontario

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. august 2016

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
3. februar 2020

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
3. februar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. december 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. december 2015

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. december 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. juni 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. juni 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • DZA9DEC2015

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ingen nuværende plan

IPD-delingstidsramme

Ingen tidsramme

IPD-delingsadgangskriterier

Adgang er ikke gjort tilgængelig

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger