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Denosumab zur Behandlung von Osteoporose bei Kindern: Eine Pilotstudie

22. Juni 2020 aktualisiert von: Dr. Leanne Ward, Children's Hospital of Eastern Ontario

Eine einfach verblindete, randomisierte, kontrollierte Phase-2-Pilotstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Denosumab im Vergleich zu Zoledronsäure zur Behandlung von Osteoporose bei Kindern

Ziel dieser Studie ist es, vorläufige Pilotdaten über einen Zeitraum von 2 Jahren zur Sicherheit und Wirksamkeit von subkutan verabreichtem Denosumab im Vergleich zum aktuellen CHEO-Behandlungsstandard (intravenöse Zoledronsäure) zur Behandlung von Osteoporose bei Kindern zu sammeln. Sowohl Denosumab (1,0 mg/kg) als auch Zoledronsäure (0,025 mg/kg) werden in vier Dosen verabreicht, die durch ein Intervall von sechs Monaten getrennt sind (d. h. zu Studienbeginn, 6 Monate, 12 Monate und 18 Monate), mit einer Nachbeobachtung von 2 Jahre.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Knochenbrüche ohne signifikantes Trauma (auch Osteoporose genannt) sind eine häufige Komplikation bei chronischen Kinderkrankheiten (z. B. Duchenne-Muskeldystrophie und entzündlichen Erkrankungen) und genetischen Erkrankungen (z. B. Osteogenesis imperfecta). Bis heute ist die einzige wirksame Therapie zur Behandlung von Osteoporose bei Kindern eine Klasse von Medikamenten, die als Bisphosphonate bekannt sind (zu denen Pamidronat und Zoledronsäure gehören). Leider haben diese Medikamente den Nachteil häufiger Nebenwirkungen bei der ersten Dosis (u. a. Fieber, Übelkeit, Erbrechen und Knochenschmerzen) sowie bei intravenöser Gabe (Abgabe über eine Vene, ähnlich einer Blutuntersuchung). Kürzlich hat sich ein neues Medikament als wirksam bei der Behandlung von Erwachsenen mit Osteoporose erwiesen – dieses Medikament heißt Denosumab und hat einen deutlichen Vorteil gegenüber intravenösen Bisphosphonaten, da es subkutan verabreicht wird (durch eine kleine Nadel, die in die Haut injiziert wird). plus ein hervorragendes Sicherheitsprofil. Bisher wurde Denosumab bei einigen Kindern mit seltenen Formen von Osteoporose und anderen Knochenerkrankungen erfolgreich eingesetzt. Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und den Nutzen von Denosumab bei Kindern mit Frakturen aufgrund von Osteoporose weiter zu testen, indem dieser neue Wirkstoff mit der derzeitigen Standardbehandlung bei CHEO, Zoledronsäure, verglichen wird. Dies wird eine einjährige Pilotstudie mit 20 Kindern mit verschiedenen Formen von Osteoporose sein. Kinder, die in die Studie aufgenommen werden, erhalten nach dem Zufallsprinzip alle 6 Monate (für zwei Dosen) Zoledronsäure oder Denosumab, wobei im Laufe des Jahres alle paar Monate Tests durchgeführt werden, um die Auswirkungen dieser Therapien auf Frakturen, Knochendichte und zu untersuchen verschiedene Sicherheitsparameter, gemessen durch Bluttests. Insgesamt werden uns die Ergebnisse dieser Studie wichtige Informationen über das Potenzial von Denosumab liefern, Kindern eine sichere, wirksame und bequeme neue Osteoporosebehandlung zu bieten.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
10

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 16 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Proband oder der gesetzlich zulässige Vertreter des Probanden hat seine Einwilligung nach Aufklärung erteilt.
  2. Kinder im Alter von 4 bis 16 Jahren zum Zeitpunkt der Anmeldung.

  3. Kinder mit einer Vorgeschichte von klinisch signifikanter Knochenbrüchigkeit in den vorangegangenen 24 Monaten, die erfordert, dass das Kind EINES oder mehrere der folgenden klinischen Profile aufweist:

    1. Mindestens eine wenig traumatische Wirbel- oder Röhrenknochenfraktur bei einem Kind mit einer Grunderkrankung, die bekanntermaßen mit osteoporotischen Frakturen assoziiert ist (z. mit Glucocorticoid behandelte Erkrankungen, Morbus Crohn, rheumatische Erkrankungen, Duchenne-Muskeldystrophie, andere Muskeldystrophien, spinale Muskelatrophie, Zerebralparese); ODER
    2. Mindestens eine Wirbel- oder Röhrenknochenfraktur mit geringem Trauma in den letzten 24 Monaten bei einem Kind mit einer bekannten genetischen Osteoporose-Erkrankung wie Osteogenesis imperfecta (bestätigt durch molekulargenetische Tests); ODER
    3. Mindestens eine gering traumatische Wirbel- oder Röhrenknochenfraktur in den letzten 24 Monaten bei einem ansonsten gesunden Kind mit Osteoporose-Diagnose, die durch eine transiliakale Knochenbiopsie bestätigt wurde. Die transiliakale Knochenbiopsie ist in dieser Untergruppe gemäß dem üblichen Behandlungsstandard erforderlich, da dies der einzige Test ist, der Osteoporose bei einem ansonsten gesunden Kind, das keine genetisch bedingte Knochenbrüchigkeit hat, definitiv bestätigt.

Ausschlusskriterien:

  1. Jedem Kind, für das der behandelnde Arzt eine Teilnahme anstrebt, wird davon abgeraten.
  2. Vorbehandlung mit einem Osteoporosemittel (z. Bisphosphonat).
  3. Niereninsuffizienz, definiert als eine eGFR von weniger als 60 ml/min/1,73 m2.
  4. Aktive oder frühere Diagnose einer Malignität oder Untersuchung auf einen Verdacht auf Krebs bei Kindern.
  5. Derzeit stillen oder planen, während der Studie zu stillen.
  6. Schwangerschaft (bestätigt durch einen Schwangerschaftstest vor der Behandlung bei allen menstruierenden oder sexuell aktiven Frauen).
  7. Unbehandelter Vitamin-D-Mangel, definiert als 25OHD-Serumspiegel < 50 nmol/l.
  8. Unbehandelte Hypokalzämie, definiert als ionisierter Kalziumspiegel im Serum < 1,1 mmol/l.
  9. Aktives oder historisches Ekzem/Cellulitis.
  10. Kinder, die während des Studiums Zahnbehandlungen und/oder Zahnoperationen planen.
  11. Kinder mit dokumentiertem Vorhofflimmern in der Vorgeschichte.
  12. Kinder mit Asthma, die empfindlich auf Acetylsalicylsäure (ASS) reagieren.
  13. Kinder, die sich einer Nebenschilddrüsen- oder Schilddrüsenoperation unterzogen haben.
  14. Kinder, die auf Gummi oder Latex allergisch sind.
  15. Männer mit einer schwangeren Partnerin.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: EINZEL

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
ACTIVE_COMPARATOR: Zoledronsäure
Intravenöse Zoledronsäure 0,025 mg/kg
Arzneimittel: Zoledronsäure
Intravenöse Zoledronsäure 0,025 mg/kg zu Studienbeginn, 6 Monate, 12 Monate und 18 Monate
EXPERIMENTAL: Denosumab
Subkutanes Denosumab 1,0 mg/kg
Arzneimittel: Denosumab
Subkutanes Denosumab 1,0 mg/kg zu Studienbeginn, 6 Monate, 12 Monate und 18 Monate

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Veränderungen der ionisierten Kalziumspiegel im Serum 48 Stunden nach der Verabreichung von Denosumab im Vergleich zu Zoledronsäure.
Zeitfenster: 48 Stunden nach jeder Arzneimittelverabreichung (48 Stunden nach Studienbeginn und 48 Stunden nach 6, 12 und 18 Monaten)
Beobachtung der Veränderungen der ionisierten Kalziumspiegel im Serum 48 Stunden nach der Verabreichung von Denosumab im Vergleich zu Zoledronsäure. Hypokalzämie nach 48 Stunden wurde als primärer Endpunkt gewählt, da dies eine klinisch bedeutsame Nebenwirkung sowohl von Denosumab als auch von Zoledronsäure ist und 48 Stunden ungefähr der Zeitpunkt des erwarteten Kalzium-Nadirs sind
48 Stunden nach jeder Arzneimittelverabreichung (48 Stunden nach Studienbeginn und 48 Stunden nach 6, 12 und 18 Monaten)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Children's Hospital of Eastern Ontario

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. August 2016

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
3. Februar 2020

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
3. Februar 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. Dezember 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. Dezember 2015

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. Dezember 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
23. Juni 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. Juni 2020

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • DZA9DEC2015

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Kein aktueller Plan

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Kein Zeitrahmen

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Der Zugriff wurde nicht bereitgestellt

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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