Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie prevalence cerebrotendinózní xantomatózy (CTX).

30. dubna 2024 aktualizováno: Travere Therapeutics, Inc.

Observační, multicentrická studie prevalence cerebrotendinózní xantomatózy (CTX) v populacích pacientů s časným nástupem idiopatické bilaterální katarakty

Jedná se o observační, multicentrickou studii ke stanovení prevalence cerebrotendinózní xantomatózy (CTX) v populaci pacientů s časným nástupem idiopatické bilaterální katarakty. Pacienti, kteří jsou potenciálně způsobilí pro účast ve studii, budou identifikováni prostřednictvím přehledu přehledu pacientů, kteří byli viděni na každém místě studie před zahájením tohoto místa, nebo na základě vstupu do péče v místě, kde se místo účastní studie.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Jedná se o observační, multicentrickou studii ke stanovení prevalence cerebrotendinózní xantomatózy (CTX) v populaci pacientů s časným nástupem idiopatické bilaterální katarakty. Pacienti, kteří jsou potenciálně způsobilí pro účast ve studii, budou identifikováni prostřednictvím přehledu tabulky pacientů, kteří byli viděni v každém místě studie před zahájením tohoto místa, nebo na základě vstupu do péče v místě, kde se místo účastní studie.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
442

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • Travere Investigational Site
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • Travere Investigational Site
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Travere Investigational Site
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Travere Investigational Site
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94303
        • Travere Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Travere Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • Travere Investigational Site
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Travere Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Travere Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Travere Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Travere Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Travere Investigational Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Travere Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Travere Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • Travere Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Travere Investigational Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Travere Investigational Site
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Travere Investigational Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Travere Investigational Site
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63103
        • Travere Investigational Site
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Travere Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27517
        • Travere Investigational Site
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27708
        • Travere Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Travere Investigational Site
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Travere Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Travere Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Travere Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239-3098
        • Travere Investigational Site
      • Tigard, Oregon, Spojené státy, 97223
        • Travere Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Travere Investigational Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Travere Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Travere Investigational Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Spojené státy, 38103
        • Travere Investigational Site
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Travere Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Travere Investigational Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77025
        • Travere Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Travere Investigational Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23502
        • Travere Investigational Site
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Travere Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Travere Investigational Site
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Travere Investigational Site
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • Travere Investigational Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
        • Travere Investigational Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Travere Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Idiopatická bilaterální katarakta s časným nástupem

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient má diagnózu idiopatické bilaterální katarakty.
  2. Ve věku od 2 do 21 let v době diagnózy

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient má diagnózu katarakty se známou etiologií jinou než CTX.
  2. Pacient má diagnózu CTX.
  3. Pacient má kataraktu způsobenou kataraktogenní léčbou.
  4. Pacient užíval nebo v současné době užívá kyselinu cholovou nebo chenodeoxycholovou.
  5. Pacient se v posledních 30 dnech účastnil intervenční klinické studie.
  6. Pacient a/nebo jeho rodič/zákonný zástupce podle názoru zkoušejícího není schopen dodržet požadavky studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Jiný

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří měli pozitivní výsledky genetického testu
Časové okno: Při genetických testech
výsledky genetických testů
Při genetických testech

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit další projevy CTX u pacientů s idiopatickou bilaterální kataraktou.
Časové okno: 8 týdnů
Na základě pacientem hlášené lékařské anamnézy specifické pro CTX u pacientů s diagnostikovaným CTX budou projevy a symptomy související s onemocněním prezentovány podle tělesného systému.
8 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Travere Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Executive Director, Clinical Development Nephrology, Travere Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
19. února 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
19. února 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. listopadu 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. prosince 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. prosince 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. září 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. dubna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 018CTXX15001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení