Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozpowszechnienia ksantomatozy mózgowo-ścięgnistej (CTX).

30 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Travere Therapeutics, Inc.

Obserwacyjne, wieloośrodkowe badanie rozpowszechnienia ksantomatozy mózgowo-ścięgnistej (CTX) w populacjach pacjentów, u których zdiagnozowano wczesną idiopatyczną obustronną zaćmę

Jest to obserwacyjne, wieloośrodkowe badanie mające na celu określenie częstości występowania ksantomatozy mózgowo-ścięgnistej (CTX) w populacjach pacjentów, u których zdiagnozowano wczesną idiopatyczną obustronną zaćmę. Pacjenci, którzy potencjalnie kwalifikują się do udziału w badaniu, zostaną zidentyfikowani na podstawie przeglądu kart pacjentów, którzy byli widziani w każdym ośrodku badawczym przed rozpoczęciem badania w tym ośrodku lub poprzez objęcie opieką w ośrodku, gdy ośrodek uczestniczy w badaniu.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Szczegółowy opis

Jest to obserwacyjne, wieloośrodkowe badanie mające na celu określenie częstości występowania ksantomatozy mózgowo-ścięgnistej (CTX) w populacjach pacjentów, u których zdiagnozowano obustronną zaćmę idiopatyczną o wczesnym początku. Pacjenci, którzy potencjalnie kwalifikują się do udziału w badaniu, zostaną zidentyfikowani na podstawie przeglądu kart pacjentów, którzy byli widziani w każdym ośrodku badawczym przed jego rozpoczęciem lub poprzez przyjęcie do ośrodka w czasie, gdy ośrodek bierze udział w badaniu.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
442

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • Travere Investigational Site
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • Travere Investigational Site
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Travere Investigational Site
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Travere Investigational Site
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94303
        • Travere Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Travere Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • Travere Investigational Site
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Travere Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Travere Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Travere Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Travere Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Travere Investigational Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Travere Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
        • Travere Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • Travere Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Travere Investigational Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • Travere Investigational Site
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Travere Investigational Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Travere Investigational Site
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63103
        • Travere Investigational Site
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Travere Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27517
        • Travere Investigational Site
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27708
        • Travere Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Travere Investigational Site
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Travere Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Travere Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • Travere Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239-3098
        • Travere Investigational Site
      • Tigard, Oregon, Stany Zjednoczone, 97223
        • Travere Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Travere Investigational Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Travere Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Travere Investigational Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
        • Travere Investigational Site
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Travere Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Travere Investigational Site
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77025
        • Travere Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Travere Investigational Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23502
        • Travere Investigational Site
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Travere Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Travere Investigational Site
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Travere Investigational Site
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • Travere Investigational Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
        • Travere Investigational Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Travere Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Idiopatyczna obustronna zaćma o wczesnym początku

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent ma rozpoznanie idiopatycznej obustronnej zaćmy.
  2. W momencie rozpoznania w wieku od 2 do 21 lat

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjent ma rozpoznaną zaćmę o znanej etiologii innej niż CTX.
  2. Pacjent ma rozpoznanie CTX.
  3. Pacjent ma zaćmę spowodowaną zabiegami zaćmy.
  4. Pacjent przyjmował lub obecnie przyjmuje kwas cholowy lub kwas chenodeoksycholowy.
  5. Pacjent uczestniczył w interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni.
  6. Pacjent i/lub jego rodzic/opiekun prawny w ocenie Badacza nie jest w stanie zastosować się do wymagań badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Inny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, którzy mieli pozytywne wyniki testów genetycznych
Ramy czasowe: Podczas badań genetycznych
wyniki badań genetycznych
Podczas badań genetycznych

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena innych objawów CTX u pacjentów z idiopatyczną obustronną zaćmą.
Ramy czasowe: 8 tygodni
Na podstawie zgłoszonego przez pacjenta wywiadu chorobowego związanego z CTX dla pacjentów, u których zdiagnozowano CTX, manifestacje i objawy związane z chorobą zostaną przedstawione w podziale na układy ciała.
8 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Travere Therapeutics, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Executive Director, Clinical Development Nephrology, Travere Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 września 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
19 lutego 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
19 lutego 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
23 listopada 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 grudnia 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
23 grudnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
19 września 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 018CTXX15001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami