Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Cerebrotendinøs Xanthomatosis (CTX) prævalensundersøgelse

30. april 2024 opdateret af: Travere Therapeutics, Inc.

En observationel, multicenter undersøgelse af prævalensen af ​​cerebrotendinøs xanthomatosis (CTX) i patientpopulationer diagnosticeret med tidligt opstået idiopatisk bilateral grå stær

Dette er en observationel, multicenter undersøgelse for at bestemme prævalensen af ​​Cerebrotendinous Xanthomatosis (CTX) i patientpopulationer diagnosticeret med tidligt opstået idiopatisk bilateral grå stær. Patienter, der er potentielt kvalificerede til undersøgelsesdeltagelse, vil blive identificeret gennem en diagramgennemgang af patienter, der blev set på hvert undersøgelsessted før det pågældende websteds påbegyndelse, eller ved at gå ind i pleje på stedet, mens stedet deltager i forsøget.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en observationel, multicenter undersøgelse for at bestemme prævalensen af ​​Cerebrotendinous Xanthomatosis (CTX) i patientpopulationer diagnosticeret med tidligt opstået idiopatisk bilateral grå stær. Patienter, der er potentielt kvalificerede til undersøgelsesdeltagelse, vil blive identificeret gennem en diagramgennemgang af patienter, der blev set på hvert undersøgelsessted før det pågældende websteds påbegyndelse, eller ved at gå ind i pleje på stedet, mens stedet deltager i forsøget.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
442

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • Travere Investigational Site
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • Travere Investigational Site
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Travere Investigational Site
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Travere Investigational Site
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94303
        • Travere Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Travere Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • Travere Investigational Site
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Travere Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Travere Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Travere Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Travere Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Travere Investigational Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Travere Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Travere Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • Travere Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Travere Investigational Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Travere Investigational Site
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Travere Investigational Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Travere Investigational Site
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63103
        • Travere Investigational Site
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Travere Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27517
        • Travere Investigational Site
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27708
        • Travere Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Travere Investigational Site
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Travere Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Travere Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Travere Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239-3098
        • Travere Investigational Site
      • Tigard, Oregon, Forenede Stater, 97223
        • Travere Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Travere Investigational Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Travere Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Travere Investigational Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • Travere Investigational Site
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Travere Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Travere Investigational Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77025
        • Travere Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Travere Investigational Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23502
        • Travere Investigational Site
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Travere Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Travere Investigational Site
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Travere Investigational Site
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • Travere Investigational Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • Travere Investigational Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Travere Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Tidligt opstået idiopatisk bilateral grå stær

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienten har diagnosen idiopatisk bilateral grå stær.
  2. I alderen 2 til 21 år på diagnosetidspunktet

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienten har diagnosen grå stær med anden kendt ætiologi end CTX.
  2. Patienten har diagnosen CTX.
  3. Patienten har grå stær forårsaget af kataraktogene behandlinger.
  4. Patienten har taget eller tager i øjeblikket cholsyre eller chenodeoxycholsyre.
  5. Patienten har deltaget i et interventionelt klinisk forsøg i de sidste 30 dage.
  6. Patienten og/eller deres forælder/værge er efter investigatorens opfattelse ikke i stand til at overholde undersøgelsens krav.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Andet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der havde positive genetiske testresultater
Tidsramme: Ved genetisk testning
genetiske testresultater
Ved genetisk testning

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere andre manifestationer af CTX hos patienter med idiopatisk bilateral grå stær.
Tidsramme: 8 uger
Baseret på en patientrapporteret, CTX sygdomsspecifik sygehistorie for patienter diagnosticeret med CTX, vil manifestationerne og symptomerne relateret til sygdommen blive præsenteret efter kropssystem.
8 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Travere Therapeutics, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Executive Director, Clinical Development Nephrology, Travere Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. september 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
19. februar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
19. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. december 2015

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. december 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. september 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. april 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 018CTXX15001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger