Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie prevalence cerebrotendinózní xantomatózy (CTX).

30. dubna 2024 aktualizováno: Travere Therapeutics, Inc.

Observační, multicentrická studie prevalence cerebrotendinózní xantomatózy (CTX) v populacích pacientů s časným nástupem idiopatické bilaterální katarakty

Jedná se o observační, multicentrickou studii ke stanovení prevalence cerebrotendinózní xantomatózy (CTX) v populaci pacientů s časným nástupem idiopatické bilaterální katarakty. Pacienti, kteří jsou potenciálně způsobilí pro účast ve studii, budou identifikováni prostřednictvím přehledu přehledu pacientů, kteří byli viděni na každém místě studie před zahájením tohoto místa, nebo na základě vstupu do péče v místě, kde se místo účastní studie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Jedná se o observační, multicentrickou studii ke stanovení prevalence cerebrotendinózní xantomatózy (CTX) v populaci pacientů s časným nástupem idiopatické bilaterální katarakty. Pacienti, kteří jsou potenciálně způsobilí pro účast ve studii, budou identifikováni prostřednictvím přehledu tabulky pacientů, kteří byli viděni v každém místě studie před zahájením tohoto místa, nebo na základě vstupu do péče v místě, kde se místo účastní studie.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

442

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • Travere Investigational Site
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • Travere Investigational Site
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Travere Investigational Site
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Travere Investigational Site
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94303
        • Travere Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Travere Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • Travere Investigational Site
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Travere Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Travere Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Travere Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Travere Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Travere Investigational Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Travere Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Travere Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • Travere Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Travere Investigational Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Travere Investigational Site
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Travere Investigational Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Travere Investigational Site
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63103
        • Travere Investigational Site
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Travere Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27517
        • Travere Investigational Site
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27708
        • Travere Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Travere Investigational Site
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Travere Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Travere Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Travere Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239-3098
        • Travere Investigational Site
      • Tigard, Oregon, Spojené státy, 97223
        • Travere Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Travere Investigational Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Travere Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Travere Investigational Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Spojené státy, 38103
        • Travere Investigational Site
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Travere Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Travere Investigational Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77025
        • Travere Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Travere Investigational Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23502
        • Travere Investigational Site
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Travere Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Travere Investigational Site
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Travere Investigational Site
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • Travere Investigational Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
        • Travere Investigational Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Travere Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Idiopatická bilaterální katarakta s časným nástupem

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient má diagnózu idiopatické bilaterální katarakty.
  2. Ve věku od 2 do 21 let v době diagnózy

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient má diagnózu katarakty se známou etiologií jinou než CTX.
  2. Pacient má diagnózu CTX.
  3. Pacient má kataraktu způsobenou kataraktogenní léčbou.
  4. Pacient užíval nebo v současné době užívá kyselinu cholovou nebo chenodeoxycholovou.
  5. Pacient se v posledních 30 dnech účastnil intervenční klinické studie.
  6. Pacient a/nebo jeho rodič/zákonný zástupce podle názoru zkoušejícího není schopen dodržet požadavky studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Jiný

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří měli pozitivní výsledky genetického testu
Časové okno: Při genetických testech
výsledky genetických testů
Při genetických testech

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit další projevy CTX u pacientů s idiopatickou bilaterální kataraktou.
Časové okno: 8 týdnů
Na základě pacientem hlášené lékařské anamnézy specifické pro CTX u pacientů s diagnostikovaným CTX budou projevy a symptomy související s onemocněním prezentovány podle tělesného systému.
8 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Travere Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Executive Director, Clinical Development Nephrology, Travere Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2015

Primární dokončení (Aktuální)

19. února 2021

Dokončení studie (Aktuální)

19. února 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. listopadu 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. prosince 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

23. prosince 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. září 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 018CTXX15001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Cerebrotendinózní xantomatóza (CTX)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in El Salvador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit