Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio sulla prevalenza della xantomatosi cerebrotendinea (CTX).

30 aprile 2024 aggiornato da: Travere Therapeutics, Inc.

Uno studio osservazionale multicentrico sulla prevalenza della xantomatosi cerebrotendinea (CTX) nelle popolazioni di pazienti con diagnosi di cataratta bilaterale idiopatica ad esordio precoce

Questo è uno studio osservazionale multicentrico per determinare la prevalenza della xantomatosi cerebrotendinea (CTX) in popolazioni di pazienti con diagnosi di cataratta bilaterale idiopatica ad esordio precoce. I pazienti che sono potenzialmente idonei per la partecipazione allo studio saranno identificati attraverso una revisione della cartella clinica dei pazienti che sono stati visitati in ogni centro dello studio prima dell'inizio di quel centro, o entrando in cura presso il centro mentre il centro sta partecipando allo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio osservazionale multicentrico per determinare la prevalenza della xantomatosi cerebrotendinea (CTX) in popolazioni di pazienti con diagnosi di cataratta bilaterale idiopatica a esordio precoce. I pazienti potenzialmente idonei per la partecipazione allo studio verranno identificati attraverso una revisione della cartella dei pazienti che sono stati visitati in ciascun centro di studio prima dell'inizio di quel centro o entrando in cura presso il centro mentre il centro partecipa allo studio.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
442

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Travere Investigational Site
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • Travere Investigational Site
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Travere Investigational Site
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Travere Investigational Site
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94303
        • Travere Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Travere Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • Travere Investigational Site
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Travere Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Travere Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Travere Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Travere Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Travere Investigational Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Travere Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Travere Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • Travere Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Travere Investigational Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • Travere Investigational Site
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Travere Investigational Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Travere Investigational Site
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63103
        • Travere Investigational Site
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Travere Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27517
        • Travere Investigational Site
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27708
        • Travere Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Travere Investigational Site
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Travere Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Travere Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Travere Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239-3098
        • Travere Investigational Site
      • Tigard, Oregon, Stati Uniti, 97223
        • Travere Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Travere Investigational Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Travere Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Travere Investigational Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stati Uniti, 38103
        • Travere Investigational Site
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Travere Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Travere Investigational Site
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77025
        • Travere Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Travere Investigational Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23502
        • Travere Investigational Site
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Travere Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Travere Investigational Site
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Travere Investigational Site
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • Travere Investigational Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
        • Travere Investigational Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Travere Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Cataratta bilaterale idiopatica ad esordio precoce

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente ha una diagnosi di cataratta bilaterale idiopatica.
  2. Età compresa tra 2 e 21 anni al momento della diagnosi

Criteri di esclusione:

  1. Il paziente ha una diagnosi di cataratta con eziologia nota diversa da CTX.
  2. Il paziente ha una diagnosi di CTX.
  3. Il paziente ha la cataratta causata da trattamenti catarattogeni.
  4. Il paziente ha assunto o sta attualmente assumendo acido colico o acido chenodesossicolico.
  5. Il paziente ha partecipato a uno studio clinico interventistico negli ultimi 30 giorni.
  6. Il paziente e/o il suo genitore/tutore legale, a parere dello Sperimentatore, non è in grado di aderire ai requisiti dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Altro

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno avuto risultati positivi ai test genetici
Lasso di tempo: Ai test genetici
risultati dei test genetici
Ai test genetici

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare altre manifestazioni di CTX all'interno di pazienti che presentano cataratta bilaterale idiopatica.
Lasso di tempo: 8 settimane
Sulla base di un paziente riportato, storia medica specifica della malattia CTX per i pazienti con diagnosi di CTX, le manifestazioni e i sintomi correlati alla malattia saranno presentati dal sistema corporeo.
8 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Travere Therapeutics, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Executive Director, Clinical Development Nephrology, Travere Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 settembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
19 febbraio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
19 febbraio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 novembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 dicembre 2015

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 dicembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
19 settembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 aprile 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 018CTXX15001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni