Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Multicentrické, prospektivní hodnocení kojenců a dětí s vrozenou ichtyózou

6. července 2020 aktualizováno: Yale University

Prospektivní hodnocení kojenců a dětí s vrozenou ichtyózou

Tento projekt bude sledovat děti s ichtyózou v průběhu času s cílem lépe porozumět přirozenému průběhu ichtyózy u kojenců a dětí a prozkoumat, jak specifické genetické mutace ovlivňují klinické charakteristiky.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Výzkumníci předpokládají, že časné komplikace a komorbidity u kojenců s vrozenou ichtyózou jsou závislé na genotypu, takže klinické standardy péče mohou být přizpůsobeny genetickým diagnózám. Definice klinických skupin na základě fenotypu může také poskytnout užitečné prediktory výsledku. Informace získané z této studie poskytnou základ pro rozvoj racionálních standardů péče pro budoucí management dětí s vrozenou ichtyózou.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
21

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
        • Yale School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 9 měsíců (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Novorozenci s klinickou diagnózou ichtyózy nebo do 2 měsíců po narození, s výjimkou kojenců s rodinnou anamnézou ichthyosis vulgaris a kojenců s X-vázanou ichtyózou.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Jeden rodič musí být schopen porozumět a podepsat dokument informovaného souhlasu.
  • Novorozenci s klinickou diagnózou ichtyózy při narození nebo do 2 měsíců po narození.
  • Rodiny musí souhlasit s poskytnutím DNA pro genetickou analýzu
  • Rodiny musí souhlasit s hodnocením příjmu, po kterém následuje 10 následných hodnocení, které proběhnou ve věku 1, 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 a 36 měsíců.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty s neanglicky mluvícími rodiči
  • Pacienti s rodinnou anamnézou ichthyosis vulgaris
  • Pacienti s X-vázanou ichtyózou

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Ichtyóza
Jiný: Pozorování

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hmotnost
Časové okno: 36 měsíců
Pro posouzení růstu se zaznamená porodní hmotnost a všechny hmotnosti (v librách) získané během hospitalizace a návštěv na klinikách. Primárním výstupem studie bude stanovení incidence, načasování a závažnosti „selhání růstu“ u novorozenců s ichtyózou ve vztahu ke genotypu při tříleté pediatrické návštěvě. K tomuto určení bude sloužit především váha dítěte.
36 měsíců
Délka výška)
Časové okno: 36 měsíců
Pro posouzení růstu, porodní délky a všech následných měření (v palcích) získaných během hospitalizace a návštěv na klinikách budou zaznamenány. Primárním výstupem studie bude stanovení incidence, načasování a závažnosti „selhání růstu“ u novorozenců s ichtyózou ve vztahu ke genotypu při tříleté pediatrické návštěvě. K tomuto určení se primárně použije délka dítěte.
36 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hmotnost
Časové okno: Narození (základní hodnota), 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců
Pro posouzení růstu se zaznamená porodní hmotnost a všechny hmotnosti (v librách) získané během hospitalizace a návštěv na klinikách. Hmotnost dítěte bude použita k charakterizaci růstu v průběhu 3 let sledování.
Narození (základní hodnota), 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců
Délka výška)
Časové okno: Narození (základní hodnota), 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců
Pro posouzení růstu, porodní délky a všech následných měření (v palcích) získaných během hospitalizace a návštěv na klinikách budou zaznamenány. Délka dítěte bude použita k charakterizaci růstu v průběhu 3 let sledování.
Narození (základní hodnota), 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců
Porucha elektrolytů
Časové okno: Narození (základní hodnota), 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 12 měsíců, 24 měsíců, 36 měsíců
Měření elektrolytů, včetně hodnot vápníku, fosfátu, hořčíku, BUN a kreatininu, bude použito k hodnocení výskytu, načasování a závažnosti poruch elektrolytů a zvládání těchto poruch v novorozeneckém období ve vztahu k fenotypové skupině a genotypu. Tento výsledek bude zachycen jako „ano/ne“ pro kterékoli nebo všechny výše uvedené.
Narození (základní hodnota), 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 12 měsíců, 24 měsíců, 36 měsíců
Systémové infekce
Časové okno: Narození (základní hodnota), 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců, 36 měsíců
Výskyt, závažnost načasování a příčinné organismy systémových infekcí během novorozeneckých pobytů v nemocnici budou přezkoumány ve vztahu k managementu, včetně postupů péče o kůži a ošetřovatelských postupů (např. otevřené lůžko vs. zvlhčená izoleta).
Narození (základní hodnota), 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců, 36 měsíců
Komplikace vrozené ichtyózy
Časové okno: Narození (základní hodnota), 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců, 36 měsíců
Klinická závažnost bude hodnocena pomocí standardizovaného přístroje. Vývoj fenotypu kůže bude dokumentován prostřednictvím sériové standardizované fotografie. Na některých místech bude měřena transepidermální ztráta vody (TEWL).
Narození (základní hodnota), 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců, 36 měsíců
Vývojová zpoždění
Časové okno: Narození (základní hodnota), 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců, 36 měsíců
Aby bylo možné určit výskyt a závažnost opoždění vývoje ve vztahu ke genotypu, bude při každém následném hodnocení získána historie vývoje, včetně informací týkajících se příslušných intervencí, jako je fyzikální nebo pracovní terapie. Fyzikální vyšetření při každé návštěvě zhodnotí rozsah pohybu digitálních a hlavních kloubů končetin. Tento výsledek bude zachycen jako „ano/ne“ pro kterékoli nebo všechny výše uvedené.
Narození (základní hodnota), 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců, 36 měsíců

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stavy uší a očí
Časové okno: Narození (základní hodnota), 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců, 36 měsíců
Aby bylo možné určit výskyt a závažnost ušních a očních problémů v raném dětství ve vztahu ke genotypu, budou pečovatelé dotazováni ohledně hromadění ušních úlomků a uzavření očního ucha během spánku. Fyzikální vyšetření posoudí průchodnost zvukovodu, uzavření víčka a známky podráždění spojivek. Pokud jsou účastníci hodnoceni a/nebo léčeni oftalmologií a otolaryngologií, budou tyto záznamy získány. Tento výsledek bude zachycen jako „ano/ne“ pro kterékoli nebo všechny výše uvedené.
Narození (základní hodnota), 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců, 36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Yale University

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Foundation for Ichthyosis & Related Skin Types (FIRST)

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Brittany Criaglow, MD, Yale University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
5. června 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
5. června 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
16. listopadu 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. ledna 2016

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
14. ledna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. července 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. července 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 1504015620

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení