Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En multicenter, prospektiv evaluering af spædbørn og børn med medfødt iktyose

6. juli 2020 opdateret af: Yale University

Prospektiv evaluering af spædbørn og børn med medfødt iktyose

Dette projekt vil følge babyer med iktyose over tid for bedre at forstå det naturlige forløb af iktyose hos spædbørn og børn og for at undersøge, hvordan specifikke genetiske mutationer påvirker kliniske karakteristika.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Efterforskerne antager, at tidlige komplikationer og komorbiditeter hos spædbørn med medfødt ikthyose er genotypeafhængige, således at kliniske standarder for pleje kan skræddersyes til de genetiske diagnoser. Definition af kliniske grupper baseret på fænotype kan også give nyttige prædiktorer for resultatet. Information opnået fra denne undersøgelse vil danne grundlag for udviklingen af ​​rationelle standarder for pleje til den fremtidige behandling af børn med medfødt iktyose.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
21

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
        • Yale School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 9 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Nyfødte, der viser sig ved eller inden for 2 måneder efter fødslen med en klinisk diagnose af ichthyosis, undtagen spædbørn med en familiehistorie med ichthyosis vulgaris og spædbørn med X-linked ichthyosis.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Den ene forælder skal kunne forstå og underskrive et informeret samtykkedokument.
  • Nyfødte, der er til stede ved eller inden for 2 måneder efter fødslen med en klinisk diagnose iktyose.
  • Familier skal give samtykke til at give DNA til genetisk analyse
  • Familier skal acceptere indtagsevalueringen efterfulgt af 10 opfølgende evalueringer, som vil finde sted i alderen 1, 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 og 36 måneder.

Ekskluderingskriterier:

  • Emner med ikke-engelsktalende forældre
  • Patienter med en familiehistorie med ichthyosis vulgaris
  • Patienter med X-linked ichthyosis

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Iktyose
Andet: Observation

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vægt
Tidsramme: 36 måneder
For at vurdere vækst, vil fødselsvægt og alle vægte (i pounds) opnået under indlæggelse og klinikbesøg blive registreret. Det primære resultat af undersøgelsen vil være at bestemme forekomst, timing og sværhedsgrad af "vækstsvigt" hos nyfødte med ikthyose i forhold til genotype ved det 3-årige pædiatriske besøg. Barnets vægt vil primært blive brugt til at foretage denne bestemmelse.
36 måneder
Længde (højde)
Tidsramme: 36 måneder
For at vurdere væksten vil fødselslængden og alle efterfølgende mål (i tommer) opnået under indlæggelse og klinikbesøg blive registreret. Det primære resultat af undersøgelsen vil være at bestemme forekomst, timing og sværhedsgrad af "vækstsvigt" hos nyfødte med ikthyose i forhold til genotype ved det 3-årige pædiatriske besøg. Længden af ​​barnet vil primært blive brugt til at foretage denne bestemmelse.
36 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vægt
Tidsramme: Fødsel (baseline), 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder
For at vurdere vækst, vil fødselsvægt og alle vægte (i pounds) opnået under indlæggelse og klinikbesøg blive registreret. Barnets vægt vil blive brugt til at karakterisere væksten i løbet af den 3-årige opfølgningstid.
Fødsel (baseline), 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder
Længde (højde)
Tidsramme: Fødsel (baseline), 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder
For at vurdere væksten vil fødselslængden og alle efterfølgende mål (i tommer) opnået under indlæggelse og klinikbesøg blive registreret. Barnets længde vil blive brugt til at karakterisere væksten i løbet af den 3-årige opfølgningstid.
Fødsel (baseline), 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder
Elektrolytforstyrrelse
Tidsramme: Fødsel (baseline), 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder
Målinger af elektrolytter, herunder calcium-, fosfat-, magnesium-, BUN- og kreatininværdier vil blive brugt til at evaluere forekomsten, timingen og sværhedsgraden af ​​elektrolytforstyrrelser og håndteringen af ​​disse forstyrrelser i den neonatale periode i forhold til fænotypisk gruppe og til genotype. Dette resultat vil blive opfattet som et 'ja/nej' for en eller flere af ovenstående.
Fødsel (baseline), 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder
Systemiske infektioner
Tidsramme: Fødsel (baseline), 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder, 36 måneder
Hyppigheden, timingen af ​​sværhedsgraden og de forårsagende organismer af systemiske infektioner under neonatale hospitalsophold vil blive gennemgået i forhold til behandling, herunder hudplejepraksis og sygeplejeprocedurer (f.eks. åben seng vs. fugtig isolering).
Fødsel (baseline), 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder, 36 måneder
Komplikationer af medfødt iktyose
Tidsramme: Fødsel (baseline), 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder, 36 måneder
Klinisk sværhedsgrad vil blive vurderet ved hjælp af et standardiseret instrument. Udviklingen af ​​hudfænotype vil blive dokumenteret via seriel standardiseret fotografering. Transepidermalt vandtab (TEWL) vil blive målt på nogle steder.
Fødsel (baseline), 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder, 36 måneder
Udviklingsforsinkelser
Tidsramme: Fødsel (baseline), 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder, 36 måneder
For at bestemme forekomsten og sværhedsgraden af ​​udviklingsforsinkelser i forhold til genotype, vil der blive indhentet en udviklingshistorie ved hver opfølgende evaluering, herunder information om relevante interventioner såsom fysio- eller ergoterapi. Fysisk undersøgelse ved hvert besøg vil vurdere rækkevidden af ​​bevægelse af digitale og større lemmerled. Dette resultat vil blive opfattet som et 'ja/nej' for en eller flere af ovenstående.
Fødsel (baseline), 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder, 36 måneder

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Øre- og øjenlidelser
Tidsramme: Fødsel (baseline), 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder, 36 måneder
For at bestemme forekomsten og sværhedsgraden af ​​øre- og øjenproblemer i den tidlige barndom i forhold til genotype, vil plejepersonalet blive spurgt om opbygning af øreaffald og palpebral lukning under søvn. Fysiske undersøgelser vil vurdere åbenhed i øregangen, lukning af låg og tegn på irritation af konjunktiva. Hvis deltagerne vurderes og/eller behandles af oftalmologi og otolaryngologi, vil disse optegnelser blive indhentet. Dette resultat vil blive opfattet som et 'ja/nej' for en eller flere af ovenstående.
Fødsel (baseline), 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder, 36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Yale University

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Foundation for Ichthyosis & Related Skin Types (FIRST)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Brittany Criaglow, MD, Yale University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
5. juni 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
5. juni 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. januar 2016

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. januar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. juli 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. juli 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 1504015620

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger