Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine multizentrische, prospektive Bewertung von Säuglingen und Kindern mit angeborener Ichthyose

6. Juli 2020 aktualisiert von: Yale University

Prospektive Bewertung von Säuglingen und Kindern mit angeborener Ichthyose

Dieses Projekt wird Babys mit Ichthyose im Laufe der Zeit verfolgen, um den natürlichen Verlauf der Ichthyose bei Säuglingen und Kindern besser zu verstehen und zu untersuchen, wie sich spezifische genetische Mutationen auf klinische Merkmale auswirken.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die Forscher gehen davon aus, dass frühe Komplikationen und Komorbiditäten bei Säuglingen mit angeborener Ichthyose genotypabhängig sind, so dass klinische Behandlungsstandards auf die genetischen Diagnosen zugeschnitten werden können. Die Definition klinischer Gruppen basierend auf dem Phänotyp kann ebenfalls nützliche Prädiktoren für das Ergebnis liefern. Die aus dieser Studie gewonnenen Informationen werden die Grundlage für die Entwicklung rationaler Behandlungsstandards für die zukünftige Behandlung von Kindern mit angeborener Ichthyose bilden.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
21

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06519
        • Yale School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 9 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Neugeborene, die bei oder innerhalb von 2 Monaten nach der Geburt mit einer klinischen Ichthyose-Diagnose vorgestellt werden, mit Ausnahme von Säuglingen mit einer Familienanamnese von Ichthyosis vulgaris und Säuglingen mit X-chromosomaler Ichthyose.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Ein Elternteil muss in der Lage sein, eine Einverständniserklärung zu verstehen und zu unterschreiben.
  • Neugeborene, die sich bei oder innerhalb von 2 Monaten nach der Geburt mit einer klinischen Diagnose von Ichthyose vorstellen.
  • Familien müssen der Bereitstellung von DNA für genetische Analysen zustimmen
  • Familien müssen der Aufnahmebewertung zustimmen, gefolgt von 10 Folgebewertungen, die im Alter von 1, 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 und 36 Monaten stattfinden.

Ausschlusskriterien:

  • Fächer mit nicht englischsprachigen Eltern
  • Patienten mit Ichthyosis vulgaris in der Familienanamnese
  • Patienten mit X-chromosomaler Ichthyose

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Ichthyose
Sonstiges: Überwachung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gewicht
Zeitfenster: 36 Monate
Zur Beurteilung des Wachstums werden das Geburtsgewicht und alle Gewichte (in Pfund), die während des Krankenhausaufenthalts und der Klinikbesuche ermittelt wurden, aufgezeichnet. Das primäre Ergebnis der Studie wird die Bestimmung von Inzidenz, Zeitpunkt und Schweregrad von „Wachstumsstörungen“ bei Neugeborenen mit Ichthyose in Bezug auf den Genotyp beim pädiatrischen Besuch nach 3 Jahren sein. Das Gewicht des Kindes wird hauptsächlich verwendet, um diese Bestimmung vorzunehmen.
36 Monate
Länge Höhe)
Zeitfenster: 36 Monate
Zur Beurteilung des Wachstums werden die Geburtslänge und alle nachfolgenden Messungen (in Zoll) während des Krankenhausaufenthalts und der Klinikbesuche aufgezeichnet. Das primäre Ergebnis der Studie wird die Bestimmung von Inzidenz, Zeitpunkt und Schweregrad von „Wachstumsstörungen“ bei Neugeborenen mit Ichthyose in Bezug auf den Genotyp beim pädiatrischen Besuch nach 3 Jahren sein. Die Länge des Kindes wird hauptsächlich verwendet, um diese Bestimmung vorzunehmen.
36 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gewicht
Zeitfenster: Geburt (Baseline), 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate, 18 Monate, 24 Monate, 30 Monate
Zur Beurteilung des Wachstums werden das Geburtsgewicht und alle Gewichte (in Pfund), die während des Krankenhausaufenthalts und der Klinikbesuche ermittelt wurden, aufgezeichnet. Das Gewicht des Kindes wird verwendet, um das Wachstum im Laufe der 3-jährigen Nachbeobachtungszeit zu charakterisieren.
Geburt (Baseline), 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate, 18 Monate, 24 Monate, 30 Monate
Länge Höhe)
Zeitfenster: Geburt (Baseline), 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate, 18 Monate, 24 Monate, 30 Monate
Zur Beurteilung des Wachstums werden die Geburtslänge und alle nachfolgenden Messungen (in Zoll) während des Krankenhausaufenthalts und der Klinikbesuche aufgezeichnet. Die Länge des Kindes wird verwendet, um das Wachstum im Laufe der 3-jährigen Nachbeobachtungszeit zu charakterisieren.
Geburt (Baseline), 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate, 18 Monate, 24 Monate, 30 Monate
Elektrolytstörung
Zeitfenster: Geburt (Basislinie), 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 12 Monate, 24 Monate, 36 Monate
Messungen von Elektrolyten, einschließlich Calcium-, Phosphat-, Magnesium-, BUN- und Kreatininwerten, werden verwendet, um das Auftreten, den Zeitpunkt und die Schwere von Elektrolytstörungen und das Management dieser Störungen in der Neugeborenenperiode in Bezug auf die phänotypische Gruppe und den Genotyp zu bewerten. Dieses Ergebnis wird als „Ja/Nein“ für einen oder alle der oben genannten Punkte erfasst.
Geburt (Basislinie), 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 12 Monate, 24 Monate, 36 Monate
Systemische Infektionen
Zeitfenster: Geburt (Baseline), 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate, 18 Monate, 24 Monate, 30 Monate, 36 Monate
Die Inzidenz, der Schweregrad, der Zeitpunkt und die verursachenden Organismen systemischer Infektionen während des Krankenhausaufenthalts von Neugeborenen werden in Bezug auf das Management überprüft, einschließlich Hautpflegepraktiken und Pflegeverfahren (z. B. offenes Bett vs. befeuchtete Isolierstation).
Geburt (Baseline), 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate, 18 Monate, 24 Monate, 30 Monate, 36 Monate
Komplikationen der angeborenen Ichthyose
Zeitfenster: Geburt (Baseline), 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate, 18 Monate, 24 Monate, 30 Monate, 36 Monate
Der klinische Schweregrad wird mit einem standardisierten Instrument bewertet. Die Entwicklung des Hautphänotyps wird mittels serieller standardisierter Fotografie dokumentiert. Der transepidermale Wasserverlust (TEWL) wird an einigen Stellen gemessen.
Geburt (Baseline), 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate, 18 Monate, 24 Monate, 30 Monate, 36 Monate
Entwicklungsverzögerungen
Zeitfenster: Geburt (Baseline), 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate, 18 Monate, 24 Monate, 30 Monate, 36 Monate
Um die Häufigkeit und Schwere von Entwicklungsverzögerungen in Bezug auf den Genotyp zu bestimmen, wird bei jeder Nachuntersuchung eine Entwicklungsgeschichte erhoben, einschließlich Informationen zu relevanten Interventionen wie Physio- oder Ergotherapie. Die körperliche Untersuchung bei jedem Besuch wird den Bewegungsbereich der Finger- und großen Gliedmaßengelenke beurteilen. Dieses Ergebnis wird als „Ja/Nein“ für einen oder alle der oben genannten Punkte erfasst.
Geburt (Baseline), 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate, 18 Monate, 24 Monate, 30 Monate, 36 Monate

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ohren- und Augenerkrankungen
Zeitfenster: Geburt (Baseline), 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate, 18 Monate, 24 Monate, 30 Monate, 36 Monate
Um die Häufigkeit und den Schweregrad von Ohr- und Augenproblemen in der frühen Kindheit in Bezug auf den Genotyp zu bestimmen, werden die Betreuungspersonen zur Ansammlung von Ohrtrümmern und zum Lidschluss während des Schlafs befragt. Bei körperlichen Untersuchungen werden die Durchgängigkeit des Gehörgangs, der Lidschluss und Anzeichen einer Bindehautreizung beurteilt. Wenn die Teilnehmer von der Augenheilkunde und HNO-Heilkunde untersucht und/oder behandelt werden, werden diese Aufzeichnungen eingeholt. Dieses Ergebnis wird als „Ja/Nein“ für einen oder alle der oben genannten Punkte erfasst.
Geburt (Baseline), 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate, 18 Monate, 24 Monate, 30 Monate, 36 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Yale University

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Foundation for Ichthyosis & Related Skin Types (FIRST)

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Brittany Criaglow, MD, Yale University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Juni 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
5. Juni 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
5. Juni 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
16. November 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. Januar 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
14. Januar 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
7. Juli 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. Juli 2020

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 1504015620

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten