Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vyhodnocení jednoduchého farmakokinetického nástroje (myPKFiT™) k vedení personalizovaného dávkování faktoru VIII u pacientů s hemofilií

13. května 2020 aktualizováno: Victor Blanchette
Jedná se o výzkumem iniciovanou, průmyslem financovanou, multicentrickou mezinárodní studii, která bude prospektivně provedena v centrech pro léčbu hemofilie v Kanadě, České republice a Austrálii s koordinačním místem SickKids. Studie bude využívat centrální laboratoř, která není přímo spojena s žádným ze zúčastněných míst. Cílem je 50 účastníků, dospělých i dětí s těžkou hemofilií A, kteří dostávají Advate, z nichž každý dokončí 2bodový a 6bodový farmakokinetický (PK) odběr. Hlavním cílem je porovnat výsledky PK ze 2 vzorků pomocí klinicky praktických časových bodů a myPKFiT™ (webový bayesovský nástroj pro populační PK) s PK 6 vzorků populace, aby se určilo, zda jsou získané výsledky v dobré shodě.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
39

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s těžkou hemofilií A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza hemofilie A;
  • Závažné onemocnění (FVIII <2 %);
  • Příjem ADVATE pro prevenci krvácení (profylaxe) nebo příjem ADVATE na vyžádání a kandidát na profylaxi;
  • Tělesná hmotnost ≤ 120 kg; a >12 kg;

Kritéria vyloučení:

  • Pozitivní inhibitor FVIII (hladina ≥0,6 jednotek Bethesda [BU] na ml s použitím modifikace Nijmegen testu Bethesda). Stav inhibitoru musí být zdokumentován jako negativní před zařazením do studie podle dvou posledních po sobě jdoucích zaznamenaných testů inhibitorů. Pokud mají pacienti < 50 dnů expozice, bude test dokončen centrálně v rozumném časovém rámci (doporučeno přibližně 8 týdnů), aby se zajistilo, že jsou negativní.
  • Tělesná hmotnost >120 kg nebo <12kg;
  • pozitivita viru lidské imunodeficience (HIV) s počtem shluků diferenciace 4 (CD4) < 200 / mikrolitr;
  • Významná jaterní dysfunkce, alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) >5násobek horní hranice normy
  • Anamnéza nedávných příhod, které by mohly ovlivnit poločas FVIII (např. infekce, chirurgický zákrok nebo invazivní zákrok) do 2 týdnů od odběru krve.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
2-bodový a 6-bodový odběr PK

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Terminální poločas (t1/2)
Časové okno: 2 roky
2-bodový protokol PK vzorkování proti 6-bodovému protokolu PK vzorkování
2 roky
plocha pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas (AUC)
Časové okno: 2 roky
2-bodový protokol PK vzorkování proti 6-bodovému protokolu PK vzorkování
2 roky
Oblast pod momentovou křivkou (AUMC)
Časové okno: 2 roky
2-bodový protokol PK vzorkování proti 6-bodovému protokolu PK vzorkování
2 roky
Obnova in vivo (IVR)
Časové okno: 2 roky
2-bodový protokol PK vzorkování proti 6-bodovému protokolu PK vzorkování
2 roky
Maximální koncentrace (Cmax)
Časové okno: 2 roky
2-bodový protokol PK vzorkování proti 6-bodovému protokolu PK vzorkování
2 roky
Světlost (Cl)
Časové okno: 2 roky
2-bodový protokol PK vzorkování proti 6-bodovému protokolu PK vzorkování
2 roky
Distribuční objem v ustáleném stavu (Vss)
Časové okno: 2 roky
2-bodový protokol PK vzorkování proti 6-bodovému protokolu PK vzorkování
2 roky
Průměrná doba zdržení (MRT)
Časové okno: 2 roky
2-bodový protokol PK vzorkování proti 6-bodovému protokolu PK vzorkování
2 roky
Čas do koncentrace faktoru VIII o 1 % nad výchozí hodnotu
Časové okno: 2 roky
2-bodový protokol PK vzorkování proti 6-bodovému protokolu PK vzorkování
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Victor Blanchette

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Queen's University
Sydney Children's Hospitals Network
Royal Children's Hospital
Royal Prince Alfred Hospital, Sydney, Australia
Montreal Children's Hospital of the MUHC
University Hospital, Motol
St. Paul's Hospital
The University Hospital Brno

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Victor S Blanchette, MD, The Hospital for Sick Children

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2016

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. ledna 2019

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
7. dubna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. dubna 2016

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. dubna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
15. května 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. května 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • myPKFiT™ Study

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení