Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena prostego narzędzia farmakokinetycznego (myPKFiT™) do kierowania spersonalizowanym dawkowaniem czynnika VIII u pacjentów z hemofilią

13 maja 2020 zaktualizowane przez: Victor Blanchette
Jest to zainicjowane przez badaczy, finansowane przez przemysł, wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie, które zostanie przeprowadzone prospektywnie w ośrodkach leczenia hemofilii w Kanadzie, Czechach i Australii z SickKids jako ośrodkiem koordynującym. W badaniu zostanie wykorzystane laboratorium centralne, które nie jest bezpośrednio powiązane z żadnym z uczestniczących ośrodków. Docelowa liczba uczestników to 50 uczestników, zarówno dorosłych, jak i dzieci z ciężką hemofilią A otrzymujących Advate, z których każdy przeprowadzi 2-punktowe i 6-punktowe pobieranie próbek farmakokinetycznych (PK). Głównym celem jest porównanie wyników farmakokinetyki z 2 próbek przy użyciu klinicznie praktycznych punktów czasowych i myPKFiT™ (internetowe, populacyjne narzędzie PK bayesowskie) z 6 próbkami PK z populacji, aby określić, czy uzyskane wyniki są dobrze zgodne.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Nieznany

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
39

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • DOROSŁY
  • STARSZY_DOROŚLI
  • DZIECKO

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z ciężką postacią hemofilii A

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza hemofilii A;
  • ciężka choroba (FVIII <2%);
  • Otrzymywanie ADVATE w celu zapobiegania krwawieniom (profilaktyka) lub otrzymywanie ADVATE na żądanie i kandydata do profilaktyki;
  • Masa ciała ≤120 kg; i ≥12kg;

Kryteria wyłączenia:

  • Dodatni inhibitor FVIII (poziom ≥0,6 jednostek Bethesda [BU] na ml przy użyciu modyfikacji Nijmegen testu Bethesda). Status inhibitora należy udokumentować jako negatywny przed włączeniem do badania, zgodnie z dwoma ostatnimi, kolejnymi zarejestrowanymi testami inhibitora. Jeśli pacjenci mają mniej niż 50 dni narażenia, badanie zostanie przeprowadzone centralnie w rozsądnych ramach czasowych (sugerowanych około 8 tygodni), aby upewnić się, że są ujemne.
  • Masa ciała >120 kg lub <12 kg;
  • Dodatni wynik testu na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) z liczbą klastrów różnicowania 4 (CD4) < 200 / mikrolitr;
  • Znaczące zaburzenia czynności wątroby, aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) >5 razy górna granica normy
  • Historia niedawnych zdarzeń, które mogą mieć wpływ na okres półtrwania FVIII (np. infekcja, zabieg chirurgiczny lub zabieg inwazyjny) w ciągu 2 tygodni od pobrania krwi.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
2-punktowe i 6-punktowe pobieranie próbek PK

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Końcowy okres półtrwania (t1/2)
Ramy czasowe: 2 lata
Protokół 2-punktowego pobierania próbek PK w porównaniu z protokołem 6-punktowego pobierania próbek PK
2 lata
pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC)
Ramy czasowe: 2 lata
Protokół 2-punktowego pobierania próbek PK w porównaniu z protokołem 6-punktowego pobierania próbek PK
2 lata
Pole pod krzywą momentu (AUMC)
Ramy czasowe: 2 lata
Protokół 2-punktowego pobierania próbek PK w porównaniu z protokołem 6-punktowego pobierania próbek PK
2 lata
Odzyskiwanie in vivo (IVR)
Ramy czasowe: 2 lata
Protokół 2-punktowego pobierania próbek PK w porównaniu z protokołem 6-punktowego pobierania próbek PK
2 lata
Maksymalne stężenie (Cmax)
Ramy czasowe: 2 lata
Protokół 2-punktowego pobierania próbek PK w porównaniu z protokołem 6-punktowego pobierania próbek PK
2 lata
Luz (Cl)
Ramy czasowe: 2 lata
Protokół 2-punktowego pobierania próbek PK w porównaniu z protokołem 6-punktowego pobierania próbek PK
2 lata
Objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss)
Ramy czasowe: 2 lata
Protokół 2-punktowego pobierania próbek PK w porównaniu z protokołem 6-punktowego pobierania próbek PK
2 lata
Średni czas pobytu (MRT)
Ramy czasowe: 2 lata
Protokół 2-punktowego pobierania próbek PK w porównaniu z protokołem 6-punktowego pobierania próbek PK
2 lata
Czas do osiągnięcia stężenia czynnika VIII o 1% powyżej wartości wyjściowej
Ramy czasowe: 2 lata
Protokół 2-punktowego pobierania próbek PK w porównaniu z protokołem 6-punktowego pobierania próbek PK
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Victor Blanchette

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Queen's University
Sydney Children's Hospitals Network
Royal Children's Hospital
Royal Prince Alfred Hospital, Sydney, Australia
Montreal Children's Hospital of the MUHC
University Hospital, Motol
St. Paul's Hospital
The University Hospital Brno

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Victor S Blanchette, MD, The Hospital for Sick Children

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 kwietnia 2016

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 stycznia 2019

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
7 kwietnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 kwietnia 2016

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
25 kwietnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
15 maja 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 maja 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • myPKFiT™ Study

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami