Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af et simpelt farmakokinetisk værktøj (myPKFiT™) til at vejlede personlig faktor VIII-dosering hos patienter med hæmofili

13. maj 2020 opdateret af: Victor Blanchette
Dette er en investigator-initieret, industrifinansieret, multicenter, international undersøgelse, der vil blive udført prospektivt på hæmofilibehandlingscentre i Canada, Tjekkiet og Australien med SickKids som det koordinerende sted. Undersøgelsen vil bruge et centralt laboratorium, der ikke er direkte tilknyttet nogen af ​​de deltagende steder. Tilmeldingsmålet er 50 deltagere, både voksne og pædiatriske med svær hæmofili A, der modtager Advate, som hver vil gennemføre en 2-punkts og 6-punkts farmakokinetisk (PK) prøveudtagning. Hovedformålet er at sammenligne resultaterne af en PK med 2 prøver ved hjælp af klinisk praktiske tidspunkter og myPKFiT™ (et webbaseret, population PK Bayesiansk værktøj) med en PK med 6 prøver for at bestemme, om de opnåede resultater stemmer overens.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ukendt

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
39

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med svær hæmofili A

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose hæmofili A;
  • Alvorlig sygdom (FVIII <2%);
  • Modtagelse af ADVATE til forebyggelse af blødning (profylakse) eller modtagelse af ADVATE efter behov og en kandidat til profylakse;
  • Kropsvægt ≤120 kg; og ≥12 kg;

Ekskluderingskriterier:

  • FVIII-hæmmer positiv (niveau på ≥0,6 Bethesda-enheder [BU] pr. ml ved anvendelse af Nijmegen-modifikationen af ​​Bethesda-analysen). Inhibitorstatus skal dokumenteres som negativ før undersøgelsesindskrivning i henhold til de to seneste, på hinanden følgende hæmmerassays, der er registreret. Hvis patienter har < 50 eksponeringsdage, vil en analyse blive afsluttet centralt inden for en rimelig tidsramme (ca. 8 uger foreslået) for at sikre, at de er negative.
  • Kropsvægt >120 kg eller <12 kg;
  • Human immundefekt virus (HIV) positivitet med cluster of differentiation 4 (CD4) antal < 200 / mikroliter;
  • Betydelig leverdysfunktion, alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) >5 gange øvre normalgrænse
  • Anamnese med nylige hændelser, der kan påvirke FVIII-halveringstiden (f.eks. infektion, kirurgi eller en invasiv procedure) inden for 2 uger efter blodprøvetagning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
2-punkts og 6-punkts PK prøveudtagning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Terminal halveringstid (t1/2)
Tidsramme: 2 år
2-punkts PK prøveudtagningsprotokol mod 6-punkts PK prøveudtagningsprotokol
2 år
areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven (AUC)
Tidsramme: 2 år
2-punkts PK prøveudtagningsprotokol mod 6-punkts PK prøveudtagningsprotokol
2 år
Areal under momentkurven (AUMC)
Tidsramme: 2 år
2-punkts PK prøveudtagningsprotokol mod 6-punkts PK prøveudtagningsprotokol
2 år
In vivo recovery (IVR)
Tidsramme: 2 år
2-punkts PK prøveudtagningsprotokol mod 6-punkts PK prøveudtagningsprotokol
2 år
Maksimal koncentration (Cmax)
Tidsramme: 2 år
2-punkts PK prøveudtagningsprotokol mod 6-punkts PK prøveudtagningsprotokol
2 år
Clearance (Cl)
Tidsramme: 2 år
2-punkts PK prøveudtagningsprotokol mod 6-punkts PK prøveudtagningsprotokol
2 år
Fordelingsvolumen ved steady state (Vss)
Tidsramme: 2 år
2-punkts PK prøveudtagningsprotokol mod 6-punkts PK prøveudtagningsprotokol
2 år
Gennemsnitlig opholdstid (MRT)
Tidsramme: 2 år
2-punkts PK prøveudtagningsprotokol mod 6-punkts PK prøveudtagningsprotokol
2 år
Tid til faktor VIII-koncentration på 1 % over baseline
Tidsramme: 2 år
2-punkts PK prøveudtagningsprotokol mod 6-punkts PK prøveudtagningsprotokol
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Victor Blanchette

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Queen's University
Sydney Children's Hospitals Network
Royal Children's Hospital
Royal Prince Alfred Hospital, Sydney, Australia
Montreal Children's Hospital of the MUHC
University Hospital, Motol
St. Paul's Hospital
The University Hospital Brno

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Victor S Blanchette, MD, The Hospital for Sick Children

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2016

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2019

Studieafslutning (FORVENTET)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. april 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. april 2016

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. april 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. maj 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. maj 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • myPKFiT™ Study

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger