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Valutazione di uno strumento farmacocinetico semplice (myPKFiT™) per guidare il dosaggio personalizzato del fattore VIII nei pazienti con emofilia

13 maggio 2020 aggiornato da: Victor Blanchette
Si tratta di uno studio internazionale, multicentrico, finanziato dall'industria e avviato dai ricercatori, che sarà condotto in modo prospettico presso i centri di trattamento dell'emofilia in Canada, Repubblica Ceca e Australia con SickKids come sito di coordinamento. Lo studio utilizzerà un laboratorio centrale non direttamente affiliato con nessuno dei siti partecipanti. L'obiettivo di arruolamento è di 50 partecipanti, sia adulti che pediatrici con emofilia A grave che ricevono Advate, che completeranno ciascuno un campionamento farmacocinetico (PK) a 2 e 6 punti. Lo scopo principale è confrontare i risultati di una PK di 2 campioni utilizzando punti temporali clinicamente pratici e myPKFiT™ (uno strumento bayesiano PK di popolazione basato sul web) con una PK di popolazione di 6 campioni per determinare se i risultati ottenuti sono in buon accordo.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Sconosciuto

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
39

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • ADULTO
  • ANZIANO_ADULTO
  • BAMBINO

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con grave emofilia A

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di emofilia A;
  • Malattia grave (FVIII <2%);
  • Ricevere ADVATE per la prevenzione del sanguinamento (profilassi) o ricevere ADVATE su richiesta e un candidato per la profilassi;
  • Peso corporeo ≤120 kg; e ≥12 kg;

Criteri di esclusione:

  • Inibitore del FVIII positivo (livello di ≥0,6 Unità Bethesda [BU] per mL utilizzando la modifica di Nijmegen del dosaggio Bethesda). Lo stato dell'inibitore deve essere documentato come negativo prima dell'arruolamento nello studio in base ai due test di inibitore consecutivi più recenti registrati. Se i pazienti hanno < 50 giorni di esposizione, verrà completato un test a livello centrale entro un periodo di tempo ragionevole (circa 8 settimane suggerite) per assicurarsi che siano negativi.
  • Peso corporeo >120 kg o <12 kg;
  • Positività al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) con cluster di differenziazione 4 (CD4) conta < 200 / microlitro;
  • Disfunzione epatica significativa, alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) >5 volte il limite superiore della norma
  • Storia di eventi recenti che potrebbero influenzare l'emivita del FVIII (ad es. Infezione, intervento chirurgico o procedura invasiva) entro 2 settimane dal prelievo di sangue.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Campionamento PK a 2 e 6 punti

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Emivita terminale (t1/2)
Lasso di tempo: 2 anni
Protocollo di campionamento PK a 2 punti contro protocollo di campionamento PK a 6 punti
2 anni
area sotto la curva della concentrazione plasmatica in funzione del tempo (AUC)
Lasso di tempo: 2 anni
Protocollo di campionamento PK a 2 punti contro protocollo di campionamento PK a 6 punti
2 anni
Area sotto la curva del momento (AUMC)
Lasso di tempo: 2 anni
Protocollo di campionamento PK a 2 punti contro protocollo di campionamento PK a 6 punti
2 anni
Recupero in vivo (IVR)
Lasso di tempo: 2 anni
Protocollo di campionamento PK a 2 punti contro protocollo di campionamento PK a 6 punti
2 anni
Concentrazione massima (Cmax)
Lasso di tempo: 2 anni
Protocollo di campionamento PK a 2 punti contro protocollo di campionamento PK a 6 punti
2 anni
Gioco (Cl)
Lasso di tempo: 2 anni
Protocollo di campionamento PK a 2 punti contro protocollo di campionamento PK a 6 punti
2 anni
Volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss)
Lasso di tempo: 2 anni
Protocollo di campionamento PK a 2 punti contro protocollo di campionamento PK a 6 punti
2 anni
Tempo medio di residenza (MRT)
Lasso di tempo: 2 anni
Protocollo di campionamento PK a 2 punti contro protocollo di campionamento PK a 6 punti
2 anni
Tempo per raggiungere una concentrazione di fattore VIII dell'1% rispetto al basale
Lasso di tempo: 2 anni
Protocollo di campionamento PK a 2 punti contro protocollo di campionamento PK a 6 punti
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Victor Blanchette

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Queen's University
Sydney Children's Hospitals Network
Royal Children's Hospital
Royal Prince Alfred Hospital, Sydney, Australia
Montreal Children's Hospital of the MUHC
University Hospital, Motol
St. Paul's Hospital
The University Hospital Brno

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Victor S Blanchette, MD, The Hospital for Sick Children

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 aprile 2016

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 gennaio 2019

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
7 aprile 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 aprile 2016

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
25 aprile 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
15 maggio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 maggio 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • myPKFiT™ Study

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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