Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Bewertung eines einfachen pharmakokinetischen Tools (myPKFiT™) zur Steuerung der personalisierten Faktor-VIII-Dosierung bei Patienten mit Hämophilie

13. Mai 2020 aktualisiert von: Victor Blanchette
Dies ist eine von Forschern initiierte, von der Industrie finanzierte, multizentrische, internationale Studie, die prospektiv in Hämophilie-Behandlungszentren in ganz Kanada, der Tschechischen Republik und Australien mit SickKids als koordinierendem Standort durchgeführt wird. Die Studie wird ein zentrales Labor nutzen, das nicht direkt mit einem der teilnehmenden Standorte verbunden ist. Das Rekrutierungsziel sind 50 Teilnehmer, sowohl Erwachsene als auch Kinder mit schwerer Hämophilie A, die Advate erhalten und jeweils eine 2-Punkte- und 6-Punkte-Pharmakokinetik (PK)-Probenahme durchführen. Das Hauptziel besteht darin, die Ergebnisse einer 2-Proben-PK unter Verwendung klinisch praktischer Zeitpunkte und myPKFiT™ (ein webbasiertes Populations-PK-Bayes'sches Tool) mit einer 6-Proben-Populations-PK zu vergleichen, um festzustellen, ob die erhaltenen Ergebnisse gut übereinstimmen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Unbekannt

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
39

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • ERWACHSENE
  • OLDER_ADULT
  • KIND

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit schwerer Hämophilie A

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose von Hämophilie A;
  • Schwere Erkrankung (FVIII <2%);
  • Erhalt von ADVATE zur Vorbeugung von Blutungen (Prophylaxe) oder Erhalt von ADVATE nach Bedarf und einem Kandidaten für die Prophylaxe;
  • Körpergewicht ≤120 kg; und ≥12kg;

Ausschlusskriterien:

  • FVIII-Inhibitor-positiv (Spiegel von ≥ 0,6 Bethesda-Einheiten [BE] pro ml unter Verwendung der Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays). Der Inhibitorstatus muss vor der Aufnahme in die Studie gemäß den beiden jüngsten, aufeinanderfolgenden Inhibitor-Assays, die aufgezeichnet wurden, als negativ dokumentiert werden. Wenn Patienten < 50 Expositionstage haben, wird innerhalb eines angemessenen Zeitrahmens (ungefähr 8 Wochen empfohlen) ein Assay zentral durchgeführt, um sicherzustellen, dass sie negativ sind.
  • Körpergewicht >120 kg oder <12kg;
  • Positivität des humanen Immundefizienzvirus (HIV) mit Differenzierungscluster 4 (CD4)-Zahl < 200/Mikroliter;
  • Signifikante Leberfunktionsstörung, Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) > 5-fache Obergrenze des Normalwerts
  • Anamnese kürzlich aufgetretener Ereignisse, die die Halbwertszeit von FVIII beeinflussen könnten (z. B. Infektion, Operation oder ein invasiver Eingriff) innerhalb von 2 Wochen nach der Blutentnahme.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
2-Punkt- und 6-Punkt-PK-Probenahme

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Terminale Halbwertszeit (t1/2)
Zeitfenster: 2 Jahre
2-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll gegen 6-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll
2 Jahre
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
Zeitfenster: 2 Jahre
2-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll gegen 6-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll
2 Jahre
Fläche unter der Momentenkurve (AUMC)
Zeitfenster: 2 Jahre
2-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll gegen 6-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll
2 Jahre
In-vivo-Wiederherstellung (IVR)
Zeitfenster: 2 Jahre
2-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll gegen 6-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll
2 Jahre
Maximale Konzentration (Cmax)
Zeitfenster: 2 Jahre
2-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll gegen 6-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll
2 Jahre
Abstand (Cl)
Zeitfenster: 2 Jahre
2-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll gegen 6-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll
2 Jahre
Verteilungsvolumen im Steady State (Vss)
Zeitfenster: 2 Jahre
2-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll gegen 6-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll
2 Jahre
Mittlere Verweildauer (MRT)
Zeitfenster: 2 Jahre
2-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll gegen 6-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll
2 Jahre
Zeit bis zur Faktor-VIII-Konzentration von 1 % über dem Ausgangswert
Zeitfenster: 2 Jahre
2-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll gegen 6-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Victor Blanchette

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Queen's University
Sydney Children's Hospitals Network
Royal Children's Hospital
Royal Prince Alfred Hospital, Sydney, Australia
Montreal Children's Hospital of the MUHC
University Hospital, Motol
St. Paul's Hospital
The University Hospital Brno

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Victor S Blanchette, MD, The Hospital for Sick Children

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. April 2016

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Januar 2019

Studienabschluss (ERWARTET)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. April 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. April 2016

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. April 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
15. Mai 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. Mai 2020

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • myPKFiT™ Study

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten