Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Akutní účinky inhalovaného treprostinilu u pacientů s Fontanem

13. července 2020 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Randomizovaná, placebem kontrolovaná pilotní studie ke stanovení akutních účinků inhalovaného treprostinilu na cvičení, vaskulární funkci a cvičením indukovanou ztuhlost jater u pacientů s Fontanem

V této pilotní studii výzkumníci navrhují prozkoumat účinky lokálně podávaného inhalačního plicního vazodilatátoru (inhalačního treprostinilu) na výkon při cvičení, průtok krve v plicích, odezvu žilního tlaku a vaskulární funkci u stabilních pacientů s Fontanem. Vyšetřovatelé také posoudí účinky klidového a akutního nárůstu systémového žilního tlaku vyvolaného cvičením na ztuhlost jater a také posoudí, zda treprostinil zmírní akutní nárůst tuhosti, který výzkumníci očekávají. Půjde o prospektivní, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou zkříženou studii. Po náboru a informovaném souhlasu každý účastník podstoupí tři studijní návštěvy, včetně základního testování (návštěva 1), následované dvěma sadami zátěžových a vaskulárních funkčních testů (návštěva 2 a návštěva 3) v CCHMC. Do této studie bude zařazeno 26 pacientů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
15

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti ve věku 18 let a starší
  2. Stav pacientů s jednou komorou po Fontanově postupu

Kritéria vyloučení:

  1. Klinicky nestabilní: jedná se o pacienty, u kterých se objevují nové kardiovaskulární symptomy, jako je zhoršující se dušnost, nově vzniklá arytmie, nekontrolované srdeční selhání nebo prokázaná klinicky významná cirhóza nebo selhání ledvin.
  2. Důkaz Fontanovy dráhy nebo intrakardiální obstrukce, jak byly identifikovány v předchozích klinicky indikovaných zobrazovacích studiích (echokardiografie a MRI);
  3. Důkazy o systémové systolické dysfunkci levé nebo pravé komory s ejekční frakcí < 40 % na echokardiogramu nebo MRI z dříve dokumentovaných klinických údajů;
  4. Přítomnost nekontrolovaných arytmií;
  5. Z jakéhokoli důvodu nelze provést cvičební testování nebo pokud se hlavní výzkumník nebo pověřená osoba domnívá, že by cvičební testování nebylo v nejlepším zájmu účastníka
  6. V současné době těhotná a/nebo kojící
  7. Pacient není schopen poskytnout informovaný souhlas
  8. BMI > 30 mg/m2

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: SUPPORTIVE_CARE
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: CROSSOVER
  • Maskování: TROJNÁSOBNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Treprostinil
Dávka 18 mcg (3 vdechy) bude podána pomocí inhalačního systému Tyvaso® (treprostinil). Inhalační roztok Tyvaso® (treprostinil) se dodává v 2,9 ml čirých ampulích balených jako čtyři ampulky ve fóliovém sáčku. Frekvence a doba trvání - 3krát během 1 studijní návštěvy.
Lék: Treprostinil
Dávka 18 mcg (3 vdechy) bude podána 3krát: na začátku, 1,5 hodiny. po základní linii a poté znovu o 2 hodiny později po testování maximální zátěže.
Ostatní jména:
  • Tyvaso
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Dávka 3 vdechů placeba bude podána pomocí inhalačního systému Tyvaso® (treprostinil). Placebo bude dodáváno v ampulích odpovídajících treprostinilu. Objem bude odpovídat objemu treprostinilu. Frekvence a doba trvání - 3krát během 1 studijní návštěvy.
Lék: Placebo
3 vdechy placeba (prostřednictvím inhalačních zařízení) budou podávány 3krát: na začátku, 1,5 hodiny. po základní linii a poté znovu o 2 hodiny později po testování maximální zátěže.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snížení tuhosti jater měřením ultrazvukové elastografie smykových vln (m/s)
Časové okno: V klidu a po dávce 2
V klidu a poté po maximální zátěži se provede ultrazvuková elastografie smykových vln, aby se vyhodnotilo, zda studijní medikace vykazuje zlepšení ztuhlosti jater (snížení počtu m/s) po maximální zátěži oproti klidu.
V klidu a po dávce 2

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Venózní tlak (mmHg) v klidu a při vrcholném cvičení
Časové okno: V klidu a ve špičce postupné cvičení
Venózní tlak byl měřen jak v klidu, tak během zátěžového testu s postupnou rampou. Bylo provedeno srovnání, aby se vyhodnotilo, zda studovaná medikace treprostinilu měla jiný účinek na měření žilního tlaku během maximální zátěže oproti placebu.
V klidu a ve špičce postupné cvičení
Doba vytrvalosti při cvičení (v minutách)
Časové okno: Bezprostředně po dávce 3
K určení vytrvalosti při cvičení bude proveden zátěžový test konstantní pracovní frekvence
Bezprostředně po dávce 3
Maximální objem spotřeby kyslíku (VO2) (ml/kg/min)
Časové okno: Maximální zátěžový test (5-10 minut)
Měření rozdílu v maximální/maximální VO2 během inkrementálního zátěžového testování, aby se posoudilo, zda se odpověď během maximální zátěže liší při použití treprostinilu oproti placebu.
Maximální zátěžový test (5-10 minut)
Minutový objem a sklon objemu oxidu uhličitého (VE/VCO2) během přírůstkového cvičení
Časové okno: Maximální zátěžový test (5-10 minut)
Měření rozdílu v maximálním/maximálním VE/VCO2 během přírůstkového zátěžového testování, aby se posoudilo, zda se odpověď během vrcholné zátěže liší při použití treprostinilu oproti placebu. Sklon VE/VCO2 se používá k zobrazení vztahu mezi minutovou ventilací a produkcí oxidu uhličitého.
Maximální zátěžový test (5-10 minut)
VO2 (ml/kg/min) při anaerobním prahu
Časové okno: Maximální zátěžový test (5-10 minut)
Měření rozdílu ve VO2 na anaerobním prahu inkrementálního zátěžového testu k posouzení rozptylu v odpovědi na treprostinil oproti placebu
Maximální zátěžový test (5-10 minut)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Gruschen Veldtman, MBChB, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
21. února 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
21. září 2018

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
21. září 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. května 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. května 2016

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. května 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. července 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. července 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2015-1491

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení