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Effetti acuti del treprostinil inalato nei pazienti Fontan

13 luglio 2020 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Uno studio pilota randomizzato, controllato con placebo per determinare gli effetti acuti del treprostinil inalato sull'esercizio, sulla funzione vascolare e sulla rigidità epatica indotta dall'esercizio nei pazienti Fontan

In questo studio pilota i ricercatori propongono di esplorare gli effetti di un vasodilatatore polmonare inalato somministrato localmente (treprostinil inalato) sulla prestazione fisica, sul flusso sanguigno polmonare, sulla risposta alla pressione venosa e sulla funzione vascolare nei pazienti Fontan stabili. Gli investigatori valuteranno anche gli effetti del riposo e degli aumenti acuti della pressione venosa sistemica indotta dall'esercizio sulla rigidità epatica e valuteranno anche se il treprostinil attenuerà l'aumento acuto della rigidità che gli investigatori si aspettano di vedere. Questo sarà uno studio incrociato prospettico, randomizzato, in doppio cieco controllato con placebo. Dopo il reclutamento e il consenso informato, ogni partecipante sarà sottoposto a tre visite di studio, compreso il test di base (visita 1), seguito da due serie di test di funzionalità vascolare e di esercizio (visita 2 e visita 3) presso il CCHMC. Ventisei pazienti saranno arruolati in questo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
15

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di età pari o superiore a 18 anni
  2. Stato dei pazienti con ventricolo singolo dopo la procedura di Fontan

Criteri di esclusione:

  1. Clinicamente instabili: si tratta di pazienti che manifestano nuovi sintomi cardiovascolari come il peggioramento della mancanza di respiro, l'aritmia di nuova insorgenza, l'insufficienza cardiaca incontrollata o evidenza di cirrosi clinicamente significativa o insufficienza renale.
  2. Evidenza di via di Fontan o ostruzione intracardiaca come identificata in precedenti studi di imaging clinicamente indicati (ecocardiografia e risonanza magnetica);
  3. Evidenza di disfunzione sistolica ventricolare sistemica sinistra o destra con una frazione di eiezione <40% su ecocardiogramma o risonanza magnetica da dati clinici precedentemente documentati;
  4. Presenza di aritmie incontrollate;
  5. Impossibile eseguire il test da sforzo per qualsiasi motivo o se ritenuto dal PI o designato che il test da sforzo non sarebbe nel migliore interesse del partecipante
  6. Attualmente in stato di gravidanza e/o allattamento
  7. Paziente incapace di fornire il consenso informato
  8. IMC > 30 mg/m2

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TERAPIA DI SUPPORTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: INCROCIO
  • Mascheramento: TRIPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Treprostinil
Verrà somministrata una dose di 18 mcg (3 respiri) utilizzando il sistema di inalazione Tyvaso® (treprostinil). La soluzione per inalazione di Tyvaso® (treprostinil) viene fornita in fiale trasparenti da 2,9 ml confezionate come quattro fiale in un sacchetto di alluminio. Frequenza e durata: 3 volte in 1 visita di studio.
Droga: Treprostinil
Verrà somministrata una dose di 18 mcg (3 respiri) 3 volte: al basale, 1,5 ore. post basale e poi di nuovo 2 ore dopo dopo il test da sforzo massimale.
Altri nomi:
  • Tivaso
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Verrà somministrata una dose di 3 respiri di placebo utilizzando il sistema di inalazione Tyvaso® (treprostinil). Il placebo sarà fornito in fiale corrispondenti al treprostinil. Il volume corrisponderà a quello del treprostinil. Frequenza e durata: 3 volte in 1 visita di studio.
Droga: Placebo
Verranno somministrati 3 respiri di placebo (tramite dispositivi di inalazione) 3 volte: al basale, 1,5 ore. post basale e poi di nuovo 2 ore dopo dopo il test da sforzo massimale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione della rigidità epatica attraverso la misurazione dell'elastografia ecografica delle onde di taglio (m/s)
Lasso di tempo: A riposo e dopo la dose 2
A riposo e quindi dopo l'esercizio massimale, verrà eseguita l'elastografia ecografica ad onde di taglio per valutare se il farmaco in studio mostra un miglioramento della rigidità epatica (riduzione del numero di m / s) dopo l'esercizio massimale rispetto a riposo.
A riposo e dopo la dose 2

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Pressione venosa (mmHg) a riposo e picco di esercizio
Lasso di tempo: A riposo e al massimo esercizio incrementale
La pressione venosa è stata misurata sia a riposo che durante un test da sforzo con rampa incrementale. È stato effettuato un confronto per valutare se il farmaco dello studio treprostinil avesse un effetto diverso nelle misurazioni della pressione venosa durante il picco di esercizio rispetto al placebo.
A riposo e al massimo esercizio incrementale
Tempo di resistenza all'esercizio (in minuti)
Lasso di tempo: Immediatamente dopo la dose 3
Verrà eseguito un test di esercizio a ritmo di lavoro costante per determinare la resistenza all'esercizio
Immediatamente dopo la dose 3
Volume di picco del consumo di ossigeno (VO2) (ml/kg/min)
Lasso di tempo: Test da sforzo massimale (5-10 minuti)
Misurare la differenza nel picco/massimo VO2 durante il test di esercizio incrementale per valutare se la risposta durante l'esercizio di picco è diversa quando si utilizza treprostinil rispetto a un placebo.
Test da sforzo massimale (5-10 minuti)
Volume minuto e pendenza del volume di anidride carbonica (VE/VCO2) durante l'esercizio incrementale
Lasso di tempo: Test da sforzo massimale (5-10 minuti)
Misurazione della differenza di VE/VCO2 di picco/massima durante il test di esercizio incrementale per valutare se la risposta durante l'esercizio di picco è diversa quando si utilizza treprostinil rispetto a un placebo. La pendenza VE/VCO2 viene utilizzata per mostrare la relazione tra ventilazione minuto e produzione di anidride carbonica.
Test da sforzo massimale (5-10 minuti)
VO2 (ml/kg/min) alla soglia anaerobica
Lasso di tempo: Test da sforzo massimale (5-10 minuti)
Misurazione della differenza di VO2 alla soglia anaerobica di un test da sforzo incrementale per valutare la varianza nella risposta con treprostinil rispetto al placebo
Test da sforzo massimale (5-10 minuti)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Gruschen Veldtman, MBChB, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
21 febbraio 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
21 settembre 2018

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
21 settembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
10 maggio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 maggio 2016

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
11 maggio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
29 luglio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 luglio 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2015-1491

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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