Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Využití produktu faktoru a zdravotní výsledky u pacientů s hemofilií

26. dubna 2021 aktualizováno: Shannon Jackson, University of British Columbia

Využití produktu faktoru a zdravotní výsledky u pacientů s hemofilií A a B v Kanadě: Observační studie reálných výsledků

Rekombinantní faktor VIII Fc (rFVIIIFc) a rekombinantní faktor IX Fc (rFIXFc) jsou koagulační faktory s prodlouženým poločasem rozpadu schválené organizací Health Canada v roce 2014 pro léčbu těžké hemofilie A a B. Cílem této observační studie je popsat změnu v roční spotřebě faktoru, klinické a pacienty hlášené výsledky u pacientů, kteří přešli z rekombinantního faktoru VIII (rFVIII) a rekombinantního faktoru IX (rFIX) na rFVIIIFc/rFIXFc v Kanadě, a prozkoumat důvody lékařů a pacientů pro změnu nebo nepřevedení.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
61

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2G2
        • BC Hemophilia Adult Program

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Tato studie bude provedena u pacientů mužského pohlaví ve věku ≥ 12 let s těžkou a středně těžkou hemofilií A nebo hemofilií B (základní hladina faktoru

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži ve věku ≥ 12 let s těžkou a středně těžkou vrozenou hemofilií A nebo B (aktivita základního faktoru
  2. Schopnost porozumět účelu a rizikům studie a poskytnout podepsaný a datovaný informovaný souhlas nebo souhlas a oprávnění používat chráněné zdravotní informace (PHI) v souladu s národními a místními předpisy na ochranu soukromí.

Kritéria vyloučení:

  1. Neschopnost nebo ochotu poskytnout informovaný souhlas
  2. Pacienti s existující poruchou krvácivosti jinou než hemofilie A nebo B
  3. Anamnéza přecitlivělosti nebo závažných alergických reakcí na produktové faktory
  4. Pacienti, kteří se v současné době účastní studie fáze 1-3 s jiným produktem nahrazujícím faktor
  5. Neschopnost dodržet požadavky studie na základě úsudku předepisujícího lékaře (např. nelze zadat přesné a včasné záznamy o infuzi a krvácení)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Pacienti s hemofilií A na rFVIIIFc
Pacienti s hemofilií A, kteří přecházejí z on-demand nebo profylaktické léčby rFVIII na rFVIIIFc
Pacienti s hemofilií A na rFVIII
Pacienti s hemofilií A, kteří zůstávají na on-demand nebo profylaktické léčbě rFVIII
Pacienti s hemofilií B na rFIXFc
Pacienti s hemofilií B, kteří přecházejí z on-demand nebo profylaktické léčby pomocí rFIX na rFIXFc
Pacienti s hemofilií A na rFIX
Pacienti s hemofilií B, kteří zůstávají na on-demand nebo profylaktické léčbě pomocí rFIX

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Změna celkové anualizované spotřeby faktorů (v jednotkách/kilogram/rok)
Časové okno: Od výchozího stavu do 24měsíčního období na rFVIIIFc nebo rFIXFc
Od výchozího stavu do 24měsíčního období na rFVIIIFc nebo rFIXFc

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna kvality života související se zdravím (HRQoL) SF-36
Časové okno: Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
HRQoL bude měřena pomocí Short Form 36 (SF-36) u všech pacientů
Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Změna kvality života související se zdravím (HRQoL) Haem-A-Qol
Časové okno: Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Haem-A-QoL u pacientů starších 18 let
Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Změna kvality života související se zdravím (HRQoL) CHO-KLAT
Časové okno: Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
The Canadian Hemophilia Outcomes- Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) u pacientů ve věku 13-18 let
Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Změna skóre v dotazníku pracovní produktivity a zhoršení (WPAI+CIQ: HS).
Časové okno: Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Změna chronické bolesti Numerická hodnotící stupnice (0-10)
Časové okno: Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Změna v subškále chronické bolesti "Bodily Pain" SF-36
Časové okno: Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Změna fyzické aktivity (IPAQ)
Časové okno: Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Fyzická aktivita bude měřena pomocí Mezinárodního dotazníku fyzické aktivity (IPAQ)
Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Změna fyzické aktivity subškály "Physical Functioning" SF-36.
Časové okno: Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Změna ve spokojenosti s léčbou "Léčba" domény Haem-A-QoL
Časové okno: Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Změna spokojenosti s léčbou zkrácený 9položkový dotazník Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9).
Časové okno: Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Zkrácený dotazník o 9 položkách Dotazník spokojenosti s léčbou pro medikaci (TSQM-9).
Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Změna nálady podškála "Mental Health" SF-36
Časové okno: Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
partner nebo pečovatel subjektivní hodnocení nálady subjektu od výchozího stavu do 3 měsíců.
Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Změna nálady partner/pečovatel subjektivní hodnocení číselná stupnice hodnocení (0–10)
Časové okno: Pouze od výchozího stavu do 3 měsíců
Subjektivní hodnocení nálady subjektu od výchozího stavu do 3 měsíců ze strany partnera nebo pečovatele.
Pouze od výchozího stavu do 3 měsíců
Důvody lékařů a pacientů pro přechod na rFVIIIFc
Časové okno: Výchozí stav po dokončení studia, v průměru 2 roky
Výběr ze seznamu běžných důvodů pro změnu produktu
Výchozí stav po dokončení studia, v průměru 2 roky
Důvody lékařů a pacientů pro přechod na rFIXFc
Časové okno: Výchozí stav po dokončení studia, v průměru 2 roky
Výběr ze seznamu běžných důvodů pro změnu produktu
Výchozí stav po dokončení studia, v průměru 2 roky
Produkt používaný k léčbě krvácení z průniku a chirurgických zákroků
Časové okno: Výchozí stav po dokončení studia, v průměru 2 roky
Výběr ze seznamu produktů
Výchozí stav po dokončení studia, v průměru 2 roky
Celkový roční počet infuzí faktoru
Časové okno: Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)
Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)
Anualizovaná míra krvácení
Časové okno: Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)
Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)
Poměr roční spotřeby faktoru k ročnímu předpisu faktoru
Časové okno: Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)
Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)
Počet infuzí potřebných k léčbě průlomového krvácení
Časové okno: Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)
Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)
Zabránilo se využití přírůstkového faktoru na kloub
Časové okno: Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)
Rozdíl v anualizovaném využití faktoru mezi Fc a pravidelnou non-Fc profylaxií dělený rozdílem v anualizované míře krvácení do kloubů mezi těmito dvěma skupinami.
Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)
Nežádoucí účinky vedoucí k trvalému vysazení rFVIIIFc nebo rFIXFc
Časové okno: Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)
Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)
Závažné nežádoucí příhody
Časové okno: Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)
Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of British Columbia

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Biogen

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Shannon Jackson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
  • Studijní židle: Robert Klaassen, MD, Division of Hematology/Oncology, Department of Pediatrics, University of Ottawa
  • Studijní židle: Man-Chiu Poon, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of Calgary
  • Studijní židle: Sue Robinson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, Dalhousie University
  • Studijní židle: John Wu, MD, BC Children's hospital, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
  • Studijní židle: Alfonso Iorio, MD, Hemophilia Program, Hamilton Health Services Program, McMaster University
  • Studijní židle: Michelle Sholzberg, MD, Hemophilia Program, St. Michael's Hospital, University of Toronto

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2016

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
26. dubna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
26. dubna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. května 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. června 2016

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
10. června 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. dubna 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CAN-FAB-15-10911

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení