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Fattore di utilizzo del prodotto e risultati sanitari nei pazienti con emofilia

26 aprile 2021 aggiornato da: Shannon Jackson, University of British Columbia

Fattore di utilizzo del prodotto e risultati sanitari nei pazienti con emofilia A e B in Canada: uno studio osservazionale sui risultati del mondo reale

Il fattore VIII Fc ricombinante (rFVIIIFc) e il fattore IX Fc ricombinante (rFIXFc) sono fattori della coagulazione a emivita estesa approvati da Health Canada nel 2014 rispettivamente per il trattamento dell'emofilia grave A e B. Gli obiettivi di questo studio osservazionale sono descrivere la variazione del consumo annuale di fattori, gli esiti clinici e riportati dai pazienti per i pazienti che passano dal fattore VIII ricombinante (rFVIII) e dal fattore IX ricombinante (rFIX) a rFVIIIFc/rFIXFc in Canada, e di esplorare ragioni dei medici e dei pazienti per cambiare o non cambiare.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
61

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2G2
        • BC Hemophilia Adult Program

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Questo studio sarà condotto su pazienti di sesso maschile di età ≥12 anni con emofilia A o emofilia B grave e moderata (livello di fattore basale

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschi di età ≥12 anni con emofilia congenita A o B grave e moderata (attività del fattore basale
  2. Capacità di comprendere lo scopo e i rischi dello studio e fornire il consenso informato firmato e datato o il consenso e l'autorizzazione all'uso di informazioni sanitarie protette (PHI) in conformità con le normative sulla privacy nazionali e locali.

Criteri di esclusione:

  1. Incapace o non disposto a fornire il consenso informato
  2. Pazienti con un disturbo emorragico preesistente diverso dall'emofilia A o B
  3. Storia di ipersensibilità o gravi reazioni allergiche ai prodotti del fattore
  4. Pazienti che attualmente partecipano a uno studio di fase 1-3 con un altro prodotto sostitutivo del fattore
  5. Incapace di aderire ai requisiti dello studio in base al giudizio del medico prescrittore (ad es. impossibilità di inserire registrazioni accurate e tempestive di infusioni e sanguinamenti)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Pazienti con emofilia A trattati con rFVIIIFc
Pazienti con emofilia A che passano dal trattamento al bisogno o profilattico con rFVIII a rFVIIIFc
Pazienti con emofilia A trattati con rFVIII
Pazienti con emofilia A che rimangono in trattamento on-demand o profilattico con rFVIII
Pazienti con emofilia B trattati con rFIXFc
Pazienti con emofilia B che passano dal trattamento al bisogno o profilattico con rFIX a rFIXFc
Pazienti con emofilia A trattati con rFIX
Pazienti con emofilia B che rimangono in trattamento on-demand o profilattico con rFIX

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione del consumo totale annualizzato dei fattori (in unità/chilogrammo/anno)
Lasso di tempo: Dal basale al periodo di 24 mesi con rFVIIIFc o rFIXFc
Dal basale al periodo di 24 mesi con rFVIIIFc o rFIXFc

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nella qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) SF-36
Lasso di tempo: Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
L'HRQoL sarà misurato utilizzando Short Form 36 (SF-36) in tutti i pazienti
Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Cambiamento della qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) Haem-A-Qol
Lasso di tempo: Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Haem-A-QoL in pazienti di età superiore ai 18 anni
Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Variazione della qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) CHO-KLAT
Lasso di tempo: Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
The Canadian Hemophilia Outcomes- Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) in pazienti di età compresa tra 13 e 18 anni
Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Modifica del punteggio del questionario sulla produttività e l'impairment del lavoro (WPAI+CIQ: HS).
Lasso di tempo: Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Variazione del dolore cronico Scala di valutazione numerica (0-10)
Lasso di tempo: Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Variazione del dolore cronico Sottoscala "Dolore corporeo" di SF-36
Lasso di tempo: Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Variazione dell'attività fisica (IPAQ)
Lasso di tempo: Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
L'attività fisica sarà misurata utilizzando il questionario internazionale sull'attività fisica (IPAQ)
Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Variazione dell'attività fisica Sottoscala "Funzionamento fisico" di SF-36.
Lasso di tempo: Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Cambiamento nella soddisfazione del trattamento Dominio "Trattamento" di Haem-A-QoL
Lasso di tempo: Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM-9) abbreviato a 9 voci sulla variazione della soddisfazione del trattamento.
Lasso di tempo: Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Questionario abbreviato di 9 voci sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM-9).
Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Cambiamento di umore Sottoscala "Salute mentale" di SF-36
Lasso di tempo: Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
valutazione soggettiva del partner o del caregiver dell'umore del soggetto dal basale a 3 mesi.
Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Variazione dell'umore Valutazione soggettiva del partner/caregiver Scala di valutazione numerica (0-10)
Lasso di tempo: Solo dal basale a 3 mesi
Valutazione soggettiva del partner o del caregiver dell'umore del soggetto dal basale a 3 mesi.
Solo dal basale a 3 mesi
Ragioni dei medici e dei pazienti per il passaggio a rFVIIIFc
Lasso di tempo: Basale fino al completamento dello studio, una media di 2 anni
Scelta nell'elenco dei motivi comuni per cambiare prodotto
Basale fino al completamento dello studio, una media di 2 anni
Ragioni dei medici e dei pazienti per il passaggio a rFIXFc
Lasso di tempo: Basale fino al completamento dello studio, una media di 2 anni
Scelta nell'elenco dei motivi comuni per cambiare prodotto
Basale fino al completamento dello studio, una media di 2 anni
Prodotto utilizzato per il trattamento di emorragie da rottura e procedure chirurgiche
Lasso di tempo: Basale fino al completamento dello studio, una media di 2 anni
Scelta nell'elenco dei prodotti
Basale fino al completamento dello studio, una media di 2 anni
Numero totale annualizzato di infusioni di fattori
Lasso di tempo: Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)
Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)
Tasso di sanguinamento annualizzato
Lasso di tempo: Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)
Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)
Rapporto tra consumo annuo di fattori e prescrizione annua di fattori
Lasso di tempo: Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)
Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)
Numero di infusioni necessarie per trattare un'emorragia da rottura
Lasso di tempo: Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)
Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)
Utilizzo del fattore incrementale per sanguinamento articolare evitato
Lasso di tempo: Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)
Differenza nell'utilizzo del fattore annualizzato tra Fc e profilassi regolare non Fc, divisa per la differenza nel tasso di sanguinamento articolare annualizzato tra i due gruppi.
Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)
Eventi avversi che hanno portato all'interruzione permanente di rFVIIIFc o rFIXFc
Lasso di tempo: Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)
Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)
Eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)
Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of British Columbia

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Biogen

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Shannon Jackson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
  • Cattedra di studio: Robert Klaassen, MD, Division of Hematology/Oncology, Department of Pediatrics, University of Ottawa
  • Cattedra di studio: Man-Chiu Poon, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of Calgary
  • Cattedra di studio: Sue Robinson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, Dalhousie University
  • Cattedra di studio: John Wu, MD, BC Children's hospital, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
  • Cattedra di studio: Alfonso Iorio, MD, Hemophilia Program, Hamilton Health Services Program, McMaster University
  • Cattedra di studio: Michelle Sholzberg, MD, Hemophilia Program, St. Michael's Hospital, University of Toronto

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 aprile 2016

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
26 aprile 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
26 aprile 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
26 maggio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 giugno 2016

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
10 giugno 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 aprile 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 aprile 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CAN-FAB-15-10911

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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