Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Faktor produktudnyttelse og sundhedsmæssige resultater hos patienter med hæmofili

26. april 2021 opdateret af: Shannon Jackson, University of British Columbia

Faktorproduktudnyttelse og sundhedsresultater hos patienter med hæmofili A og B i Canada: En observationsundersøgelse af resultater i den virkelige verden

Rekombinant faktor VIII Fc (rFVIIIFc) og rekombinant faktor IX Fc (rFIXFc) er koagulationsfaktorer med forlænget halveringstid godkendt af Health Canada i 2014 til behandling af henholdsvis svær hæmofili A og B. Formålet med dette observationsstudie er at beskrive ændringen i det årlige faktorforbrug, kliniske og patientrapporterede resultater for patienter, der skifter fra rekombinant faktor VIII (rFVIII) og rekombinant faktor IX (rFIX) til rFVIIIFc/rFIXFc i Canada, og at udforske klinikeres og patienters årsager til at skifte eller ikke skifte.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
61

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2G2
        • BC Hemophilia Adult Program

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Denne undersøgelse vil blive udført på mandlige patienter ≥12 år med svær og moderat hæmofili A eller hæmofili B (basislinjefaktorniveau

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mænd ≥12 år med svær og moderat medfødt hæmofili A eller B (baseline faktoraktivitet
  2. Evne til at forstå formålet med og risiciene ved undersøgelsen og give underskrevet og dateret informeret samtykke eller samtykke og tilladelse til at bruge beskyttede sundhedsoplysninger (PHI) i overensstemmelse med nationale og lokale regler om privatliv.

Ekskluderingskriterier:

  1. Ude af stand eller villig til at give informeret samtykke
  2. Patienter med en eksisterende blødningssygdom bortset fra hæmofili A eller B
  3. Anamnese med overfølsomhed eller alvorlige allergiske reaktioner over for faktorprodukter
  4. Patienter, der i øjeblikket deltager i et fase 1-3-studie med et andet faktorerstatningsprodukt
  5. Ude af stand til at overholde undersøgelseskravene baseret på den ordinerende læges vurdering (f.eks. ude af stand til at indtaste nøjagtige og rettidige infusions- og blødningsjournaler)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Hæmofili A-patienter på rFVIIIFc
Patienter med hæmofili A, der skifter fra on-demand eller profylaktisk behandling med rFVIII til rFVIIIFc
Hæmofili A-patienter på rFVIII
Patienter med hæmofili A, som forbliver on-demand eller profylaktisk behandling med rFVIII
Hæmofili B-patienter på rFIXFc
Patienter med hæmofili B, der skifter fra on-demand eller profylaktisk behandling med rFIX til rFIXFc
Hæmofili A-patienter på rFIX
Patienter med hæmofili B, som forbliver on-demand eller profylaktisk behandling med rFIX

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring i det samlede annualiserede faktorforbrug (i enheder/kilogram/år)
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneders periode på rFVIIIFc eller rFIXFc
Fra baseline til 24 måneders periode på rFVIIIFc eller rFIXFc

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) SF-36
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
HRQoL vil blive målt ved hjælp af Short Form 36 (SF-36) hos alle patienter
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
Ændring i sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) Haem-A-Qol
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
Haem-A-QoL hos patienter over 18 år
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
Ændring i sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) CHO-KLAT
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
The Canadian Hemophilia Outcomes- Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) hos patienter i alderen 13-18 år
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
Ændring i arbejdsproduktivitet og svækkelsesspørgeskemaet (WPAI+CIQ: HS) score
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
Ændring i kronisk smerte Numerisk vurderingsskala (0-10)
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
Ændring i kronisk smerte "Kropslig smerte" underskala af SF-36
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
Ændring i fysisk aktivitet (IPAQ)
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
Fysisk aktivitet vil blive målt ved hjælp af International Physical Activity Questionnaire (IPAQ)
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
Ændring i fysisk aktivitet "Physical Functioning" underskala af SF-36.
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
Ændring i behandlingstilfredshed "Behandling" domæne af Haem-A-QoL
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
Ændring i behandlingstilfredshed forkortet 9-item Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine (TSQM-9) spørgeskema.
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
Forkortet 9-item Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine (TSQM-9) spørgeskema.
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
Ændring i humør "Mental Health" underskala af SF-36
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
partner eller omsorgspersons subjektive vurdering af forsøgspersonens humør fra baseline til 3 måneder.
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
Ændring i humør partner/plejer subjektiv vurdering numerisk vurderingsskala (0-10)
Tidsramme: Kun fra baseline til 3 måneder
Partners eller pårørendes subjektive vurdering af forsøgspersonens humør fra baseline til 3 måneder.
Kun fra baseline til 3 måneder
Klinikeres og patienters årsag til at skifte til rFVIIIFc
Tidsramme: Baseline gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
Valg blandt listen over almindelige årsager til at skifte produkt
Baseline gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
Klinikeres og patienters grund til at skifte til rFIXFc
Tidsramme: Baseline gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
Valg blandt listen over almindelige årsager til at skifte produkt
Baseline gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
Produkt brugt til behandling af gennembrudsblødninger og kirurgiske indgreb
Tidsramme: Baseline gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
Valg blandt produktlisten
Baseline gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
Samlet annualiseret antal faktorinfusioner
Tidsramme: Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
Årlig blødningshastighed
Tidsramme: Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
Forholdet mellem årlig faktorforbrug og årlig faktorordination
Tidsramme: Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
Antal infusioner, der kræves for at behandle en gennembrudsblødning
Tidsramme: Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
Inkrementel faktorudnyttelse pr. ledblødning undgås
Tidsramme: Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
Forskel i annualiseret faktorudnyttelse mellem Fc og almindelig non-Fc profylakse, divideret med forskellen i annualiseret ledblødningsrate mellem de to grupper.
Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
Bivirkninger, der fører til permanent seponering af rFVIIIFc eller rFIXFc
Tidsramme: Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
Alvorlige uønskede hændelser
Tidsramme: Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of British Columbia

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Biogen

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Shannon Jackson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
  • Studiestol: Robert Klaassen, MD, Division of Hematology/Oncology, Department of Pediatrics, University of Ottawa
  • Studiestol: Man-Chiu Poon, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of Calgary
  • Studiestol: Sue Robinson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, Dalhousie University
  • Studiestol: John Wu, MD, BC Children's hospital, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
  • Studiestol: Alfonso Iorio, MD, Hemophilia Program, Hamilton Health Services Program, McMaster University
  • Studiestol: Michelle Sholzberg, MD, Hemophilia Program, St. Michael's Hospital, University of Toronto

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
26. april 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
26. april 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
26. maj 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. juni 2016

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
10. juni 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. april 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. april 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CAN-FAB-15-10911

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger