Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Neuroblastoma Precision Trial

19. března 2026 aktualizováno: New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium

N2015-01: Neuroblastoma Precision Trial

Tento návrh představuje platformu pro klinickou studii přesné medicíny prostřednictvím konsorcia New Approaches to Neuroblastoma Therapy (NANT). Plánem je využít zavedenou multiinstitucionální infrastrukturu NANT a sekvenační platformu GEM Výzkumného ústavu translační genomiky pro získávání a sekvenování genového panelu relabovaných biologických vzorků u relabujícího/refrakterního neuroblastomu (rNB), včetně těch získaných z kosti, kostní dřeně nebo měkké tkáně. Naším primárním cílem je identifikovat podskupiny pacientů s rNB, kteří mají potenciálně cílené genetické (ALK, MAPK dráha, metabolické geny) a/nebo imunologické (infiltrace makrofágů související s nádorem a/nebo exprese ligandu programované smrti [PD-L1]) biomarkery v rNB. V této kohortě pacientů budou také hodnoceny a hlášeny další potenciální nové biomarkery.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Neuroblastom (NB) je nejčastější extrakraniální solidní nádor dětského věku. Vysoce riziková NB je vysoce smrtelná a je zodpovědná za více než 15 % dětských úmrtí souvisejících s rakovinou. Většina pacientů s metastazujícím NB odpovídá na úvodní cytotoxickou chemoterapii, ale pacienti, kteří umírají na recidivující onemocnění, tak činí z nádorové rezistence k léčbě. Pochopení repertoáru nádorově specifických genomových změn vedoucích k progresi nádoru a rezistenci na terapii je tedy zásadní pro navržení nových možností cílené terapie pro pacienty s recidivující nebo refrakterní (r)NB. Existují omezené údaje týkající se genetických a imunologických prediktivních biomarkerů v rNB, které lze použít k přímé cílené terapii. Další překážkou klinické implementace genetického testování vzorků nádorů od dětí s rNB je získání dostatečného počtu nádorových buněk ze vzorků kostní dřeně (KK), nejsnáze dostupného a běžného místa relapsu. Tento návrh představuje platformu pro klinickou studii přesné medicíny prostřednictvím konsorcia New Approaches to Neuroblastoma Therapy (NANT). Plánem je využít zavedenou multiinstitucionální infrastrukturu NANT a sekvenační platformu GEMTM Translačního výzkumného institutu genomiky (TGen) pro získávání a sekvenování genového panelu relabovaných biologických vzorků v rNB, včetně těch získaných z kosti, kostní dřeně nebo měkkých tkání. Naším primárním cílem je identifikovat podskupiny pacientů s rNB, kteří mají potenciálně cílené genetické (ALK, MAPK dráha, metabolické geny) a/nebo imunologické (nádorově asociovaná infiltrace makrofágy a/nebo exprese PD-L1) biomarkery v rNB. V této kohortě pacientů budou také hodnoceny a hlášeny další potenciální nové biomarkery. Tento cíl má bezprostřední dopad na životy dětí s rNB, protože poskytuje klinickou zprávu pacientům a jejich lékařům s podrobnostmi o pozorovaných mutacích a podskupinách rNB a informace o klinických studiích, které jim nejlépe odpovídají. Naším druhým cílem bude posoudit nový způsob obohacení nádorových buněk z aspirátů kostní dřeně obsahujících méně než 30 % nádorového postižení tak, aby bylo možné provést sekvenování nové generace. Náš protokol o obohacení kostní dřeně (BM) má jak metodologický, tak i pacientský význam; 1) Obohacení BM umožní mnohem větší skupině pacientů s rNB přístup k budoucím personalizovaným zkouškám medicíny a 2) Úspěšné potvrzení, že obohacení BM může produkovat kvalitní DNA pro genetickou analýzu, slouží jako zásadní důkaz, že tuto metodu lze použít pro genetické testování BM s průkazem metastáz v jiných dospělých nebo dětských solidních nádorech. Stručně řečeno, náš návrh bude definovat genetickou a imunologickou krajinu rNB a přispěje k našemu porozumění a schopnosti terapeuticky zacílit dynamické změny v biologii nádorů u dětí s rNB.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
93

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027-0700
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Children's Memorial Hospital - Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Childrens Hospital Boston, Dana-Farber Cancer Institute.
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • C.S Mott Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Healthcare System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 30 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Vysoce rizikový neuroblastom

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Při registraci do studie musí být pacientům ≥ 1 rok a ≤ 30 let
  • Pacienti museli mít diagnózu neuroblastomu buď histologickou verifikací neuroblastomu a/nebo průkazem nádorových buněk v kostní dřeni se zvýšenými katecholaminy v moči.
  • Pacienti musí mít v anamnéze vysoce rizikový neuroblastom podle
  • Klasifikace rizika COG v době registrace studie. Pacienti musí mít alespoň jeden z následujících stavů: Recidivující/progresivní onemocnění, Refrakterní onemocnění, Perzistující onemocnění
  • Pacient musí být ochoten podstoupit klinicky indikovanou biopsii a splňovat alespoň jeden z následujících požadavků: Kostní biopsie, Biopsie měkkých tkání, Biopsie kostní dřeně a aspirát
  • Pacienti nesmí během intervalu dostávat žádná jiná protirakovinná léčiva nebo radioterapii

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s onemocněním jakéhokoli hlavního orgánového systému, které by ohrozilo jejich schopnost vydržet bioptické procedury měkké tkáně, kosti a/nebo kostní dřeně.
  • Pacienti, kteří se zaregistrují a úspěšně obdrží zprávu o přesnosti NANT, se v budoucnu nemusí znovu zaregistrovat.
  • Pacient odmítá účast v NANT 2004-05, NANT Biology Study.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Recidivující/refrakterní neuroblastom Pts
Anamnéza vysoce rizikového neuroblastomu (NBL) podle klasifikace rizika Childrens Oncology Group (COG) s relabujícím/progresivním, refrakterním nebo perzistentním neuroblastomem. Pro sekvenování genového panelu subjektům s potenciálně cílitelnými genetickými a/nebo imunologickými biomarkery jsou poskytnuty archivní nebo bioptické nádorové vzorky. Klinická zpráva bude poskytnuta subjektům/subjektovému lékaři podrobně popisující pozorované mutace a identifikované NBL podskupiny a informace o klinických studiích, které jim nejlépe odpovídají. Subjekty budou sledovány a shromážděny údaje o léčbě podávané po dobu jednoho roku po obdržení této klinické zprávy.
Jiný: Sekvenování genového panelu vzorků nádorů
Archivní nebo bioptické vzorky nádorů budou podrobeny sekvenování genového panelu, aby se identifikovaly podskupiny s cílitelnými genetickými (ALK, MAPK dráha, geny související s metabolismem) a/nebo imunologickými (infiltrace makrofágy související s nádorem, exprese PD-L1) biomarkery v neuroblastomu. Klinická zpráva bude poskytnuta subjektům/subjektovému lékaři podrobně popisující pozorované mutace a identifikované NBL podskupiny a informace o klinických studiích, které jim nejlépe odpovídají. Subjekty budou sledovány a shromážděny údaje o léčbě podávané po dobu jednoho roku po obdržení klinické zprávy.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Identifikujte genomové změny, zda jsou přítomny cílené změny a v rámci 4 definovaných podskupin NBL nebo mimo tyto 4 definované podskupiny NBL. Identifikujte přítomnost/nepřítomnost imunologických biomarkerů společných pro NBL.
Časové okno: 6 týdnů
Archivní nebo bioptické vzorky nádorů procházejí sekvenováním genového panelu a/nebo imunohistochemií a je identifikován seznam všech genetických/imunologických změn. Byla identifikována účinná genetická změna a byla některá z těchto změn ve 4 specifických podskupinách NBL (ALK, MAPK, metabolická, imunitní reaktivní) nebo mimo 4 specifické podskupiny NBL.
6 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kolik subjektů bylo podrobeno biopsii nebo poskytlo dostupný nádor, u kterého bylo zjištěno, že je adekvátní pro sekvenování genového panelu, a vypracuje klinickou zprávu
Časové okno: 6 týdnů
Identifikujte počet subjektů, které úspěšně poskytly nádor buď z postupu, nebo z archivních zdrojů, a zda je tento nádor vhodný pro analýzu (>= 30 % přítomného nádoru/vzorek), jak je určeno lokálně a centrálně. Kolik z těchto vzorků, které jsou shledány jako adekvátní a odeslány do centra pro sekvenování genů, vede k vydání klinické zprávy.
6 týdnů
Kolik pacientů s provedenými aspiráty kostní dřeně, které obsahují < 30 % nádorových buněk, lze obohatit a identifikovat genetické změny
Časové okno: 1 rok
Identifikujte počet subjektů, které úspěšně poskytly nádor buď z aspirace kostní dřeně nebo z archivních zdrojů a je přítomno < 30 % nádoru. Byl pokus o obohacení nádoru a # pacientů, kde byl pokus o obohacení úspěšný, aby bylo možné sekvenovat geny a identifikovat genetické/imunologické změny. Byla identifikována účinná genetická změna a byla některá z těchto změn ve 4 specifických podskupinách NBL (ALK, MAPK, metabolická, imunitní reaktivní) nebo mimo 4 specifické podskupiny NBL.
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Children's Hospital Los Angeles
St. Baldrick's Foundation
The Evan Foundation
Rising Tide Foundation
Press On Fund

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Shahab Asgharzadeh, MD, Children's Hospital Los Angeles

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
22. srpna 2016

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
3. června 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. srpna 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. srpna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • N2015-01 (Jiný identifikátor: NANT Consortium)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje jednotlivých účastníků budou sdíleny s ošetřujícím zkoušejícím a účastníkem studie.

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení