Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba precyzji nerwiaka niedojrzałego

19 marca 2026 zaktualizowane przez: New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium

N2015-01: Badanie precyzji nerwiaka niedojrzałego

Ta propozycja określa platformę badania klinicznego medycyny precyzyjnej za pośrednictwem konsorcjum New Approaches to Neuroblastoma Therapy (NANT). Planuje się wykorzystanie istniejącej wieloinstytucjonalnej infrastruktury NANT i platformy sekwencjonowania GEM Instytutu Badań nad Genomiką Translacyjną do akwizycji i sekwencjonowania panelu genów próbek biologicznych nawrotów w nawrotowym/opornym nerwiaku niedojrzałym (rNB), w tym uzyskanych z kości, szpiku kostnego lub tkanki miękkiej. Naszym głównym celem jest identyfikacja podgrup pacjentów z rNB, którzy mają potencjalnie możliwe do namierzenia biomarkery genetyczne (ALK, szlak MAPK, geny związane z metabolizmem) i/lub immunologiczne (naciek makrofagów związany z nowotworem i/lub ekspresja zaprogramowanego ligandu śmierci [PD-L1]) w rNB. W tej kohorcie pacjentów zostaną również ocenione i zgłoszone dodatkowe potencjalne nowe biomarkery.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Neuroblastoma (NB) jest najczęstszym pozaczaszkowym guzem litym wieku dziecięcego. NB wysokiego ryzyka jest wysoce śmiertelna i odpowiada za ponad 15% zgonów związanych z rakiem u dzieci. Większość pacjentów z NB z przerzutami reaguje na wstępną chemioterapię cytotoksyczną, jednak pacjenci, którzy umierają z powodu nawrotu choroby, robią to z powodu nabytej oporności guza na leczenie. Dlatego zrozumienie repertuaru zmian genomowych specyficznych dla guza prowadzących do progresji guza i oporności na terapię ma kluczowe znaczenie dla opracowania nowych opcji terapii celowanej dla pacjentów z nawracającymi lub opornymi na leczenie (r)NB. Istnieją ograniczone dane dotyczące genetycznych i immunologicznych predykcyjnych biomarkerów w rNB, które można wykorzystać do ukierunkowania terapii celowanych. Kolejną przeszkodą w realizacji klinicznych badań genetycznych próbek guzów nowotworowych od dzieci z rNB jest uzyskanie wystarczającej liczby komórek nowotworowych z próbek szpiku kostnego (BM), najłatwiej dostępnego i najczęstszego miejsca nawrotu. Ta propozycja określa platformę badania klinicznego medycyny precyzyjnej za pośrednictwem konsorcjum New Approaches to Neuroblastoma Therapy (NANT). Planuje się wykorzystanie istniejącej wieloinstytucjonalnej infrastruktury NANT oraz platformy sekwencjonowania GEMTM Instytutu Badań nad Genomią Translacji (TGen) do pozyskiwania i sekwencjonowania paneli genów próbek biologicznych, które uległy nawrotowi w rNB, w tym próbek uzyskanych z kości, szpiku kostnego lub tkanki miękkiej. Naszym głównym celem jest identyfikacja podgrup pacjentów z rNB, którzy mają potencjalnie docelowe biomarkery genetyczne (ALK, szlak MAPK, geny związane z metabolizmem) i / lub immunologiczne (naciek makrofagów związany z nowotworem i / lub ekspresja PD-L1) w rNB. W tej kohorcie pacjentów zostaną również ocenione i zgłoszone dodatkowe potencjalne nowe biomarkery. Cel ten ma natychmiastowy wpływ na życie dzieci z rNB, ponieważ zapewnia pacjentom i ich lekarzom raport kliniczny szczegółowo opisujący obserwowane mutacje i podgrupy rNB oraz informacje o badaniach klinicznych, które najlepiej do nich pasują. Naszym drugim celem będzie ocena nowej metody wzbogacania komórek nowotworowych z aspiratów szpiku kostnego zawierających mniej niż 30% zajęcia nowotworu, tak aby można było przeprowadzić sekwencjonowanie nowej generacji. Nasz protokół wzbogacania szpiku kostnego (BM) ma znaczenie zarówno metodologiczne, jak i dla pacjenta; 1) Wzbogacenie BM umożliwi znacznie większej grupie pacjentów z rNB dostęp do przyszłych spersonalizowanych badań medycznych oraz 2) Pomyślne potwierdzenie, że wzbogacenie BM może wytworzyć wysokiej jakości DNA do analizy genetycznej, stanowi dowód na to, że ta metoda może być stosowana do badań genetycznych BM z dowodami przerzutów w innych guzach litych dorosłych lub dzieci. Podsumowując, nasza propozycja zdefiniuje genetyczny i immunologiczny krajobraz rNB i przyczyni się do naszego zrozumienia i zdolności do terapeutycznego ukierunkowania dynamicznych zmian w biologii nowotworów u dzieci z rNB.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
93

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027-0700
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Children's Memorial Hospital - Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Childrens Hospital Boston, Dana-Farber Cancer Institute.
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • C.S Mott Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Healthcare System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 30 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Neuroblastoma wysokiego ryzyka

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • W chwili rejestracji do badania pacjenci muszą mieć ≥ 1 rok i ≤ 30 lat
  • Pacjenci musieli mieć rozpoznanie nerwiaka niedojrzałego na podstawie histologicznej weryfikacji nerwiaka niedojrzałego i/lub wykrycia komórek nowotworowych w szpiku kostnym ze zwiększonym stężeniem katecholamin w moczu.
  • Pacjenci muszą mieć w wywiadzie nerwiaka zarodkowego wysokiego ryzyka wg
  • Klasyfikacja ryzyka COG w momencie rejestracji badania. Pacjenci muszą mieć co najmniej jedno z poniższych: choroba nawracająca/postępująca, choroba oporna na leczenie, choroba przewlekła
  • Pacjent musi wyrazić chęć poddania się klinicznie wskazanej biopsji i spełnić co najmniej jedno z poniższych wymagań: biopsja kości, biopsja tkanki miękkiej, biopsja i aspiracja szpiku kostnego
  • Podczas przerwy pacjenci nie mogą otrzymywać żadnych innych leków przeciwnowotworowych ani radioterapii

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z chorobą dowolnego głównego układu narządów, która mogłaby zagrozić ich zdolności do wytrzymania procedur biopsji tkanek miękkich, kości i (lub) szpiku kostnego.
  • Pacjenci, którzy zarejestrują się i pomyślnie otrzymają raport precyzji NANT, nie mogą ponownie zarejestrować się w przyszłości.
  • Pacjent odmawia udziału w NANT 2004-05, badaniu biologicznym NANT.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Nawracający/oporny na leczenie nerwiak niedojrzały Pts
Historia neuroblastoma wysokiego ryzyka (NBL) zgodnie z klasyfikacją ryzyka Children Oncology Group (COG) z nawrotowym/postępującym, opornym na leczenie lub przetrwałym nerwiakiem niedojrzałym. Próbki archiwalne lub pobrane z biopsji guza są dostarczane do sekwencjonowania panelu genów osobom z potencjalnie możliwymi do namierzenia biomarkerami genetycznymi i/lub immunologicznymi. Pacjentom/lekarzowi podmiotu zostanie dostarczony raport kliniczny, wyszczególniający obserwowane mutacje i zidentyfikowane podgrupy NBL oraz informacje o badaniach klinicznych, które najlepiej do nich pasują. Pacjenci będą obserwowani i zbierane będą dane dotyczące stosowanego leczenia przez rok po otrzymaniu tego raportu klinicznego.
Inny: Sekwencjonowanie panelu genów próbek guza
Próbki archiwalne lub pobrane z biopsji guza zostaną poddane sekwencjonowaniu panelu genów w celu zidentyfikowania podgrup z możliwymi do namierzenia biomarkerami genetycznymi (ALK, szlak MAPK, geny związane z metabolizmem) i/lub immunologicznymi (naciek makrofagów związany z guzem, ekspresja PD-L1) w nerwiaku niedojrzałym. Pacjentom/lekarzowi podmiotu zostanie dostarczony raport kliniczny, wyszczególniający obserwowane mutacje i zidentyfikowane podgrupy NBL oraz informacje o badaniach klinicznych, które najlepiej do nich pasują. Pacjenci będą obserwowani i zbierane będą dane dotyczące zastosowanego leczenia przez rok od otrzymania raportu klinicznego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zidentyfikuj zmiany genomowe, niezależnie od tego, czy zmiany, na które można celować, są obecne i mieszczą się w 4 zdefiniowanych podgrupach NBL, czy poza tymi 4 zdefiniowanymi podgrupami NBL. Zidentyfikuj obecność/nieobecność biomarkerów immunologicznych wspólnych dla NBL.
Ramy czasowe: 6 tygodni
Próbki archiwalne lub pobrane z biopsji guza poddawane są sekwencjonowaniu panelu genów i/lub immunohistochemii i identyfikowana jest lista wszystkich zmian genetycznych/immunologicznych. Czy zidentyfikowano dającą się zastosować zmianę genetyczną i czy którakolwiek z tych zmian mieściła się w 4 podgrupach specyficznych dla NBL (ALK, MAPK, metaboliczna, immunoreaktywna) lub poza 4 podgrupami specyficznymi dla NBL.
6 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
U ilu pacjentów wykonano biopsję lub uzyskano dostęp do guza, który okazał się odpowiedni do sekwencjonowania panelu genów i sporządzono raport kliniczny
Ramy czasowe: 6 tygodni
Zidentyfikować liczbę pacjentów, u których z powodzeniem uzyskano guza z procedury lub źródeł archiwalnych oraz czy ten guz jest odpowiedni do analizy (>= 30% obecnego guza/próbkę), jak określono lokalnie i centralnie. Z tych próbek, które zostały uznane za odpowiednie i wysłane do centrum sekwencjonowania genów, ile kończy się wydaniem raportu klinicznego.
6 tygodni
Ilu pacjentów z aspiratami szpiku kostnego zawierającymi < 30% komórek nowotworowych można wzbogacić i zidentyfikować zmiany genetyczne
Ramy czasowe: 1 rok
Zidentyfikować liczbę pacjentów, u których udało się uzyskać guz z aspiracji szpiku kostnego lub źródeł archiwalnych i < 30% obecnych guzów. Czy podjęto próbę wzbogacenia nowotworu i liczbę pacjentów, u której próbowano wzbogacenia i powiodło się, aby umożliwić sekwencjonowanie genów i identyfikację zmian genetycznych/immunologicznych. Czy zidentyfikowano dającą się zastosować zmianę genetyczną i czy którakolwiek z tych zmian mieściła się w 4 podgrupach specyficznych dla NBL (ALK, MAPK, metaboliczna, immunoreaktywna) lub poza 4 podgrupami specyficznymi dla NBL.
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Children's Hospital Los Angeles
St. Baldrick's Foundation
The Evan Foundation
Rising Tide Foundation
Press On Fund

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Krzesło do nauki: Shahab Asgharzadeh, MD, Children's Hospital Los Angeles

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
22 sierpnia 2016

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
3 czerwca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 sierpnia 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
16 sierpnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
23 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • N2015-01 (Inny identyfikator: NANT Consortium)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane poszczególnych uczestników zostaną udostępnione prowadzącemu badanie i uczestnikowi badania.

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami