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Prova di precisione del neuroblastoma

19 marzo 2026 aggiornato da: New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium

N2015-01: Prova di precisione del neuroblastoma

Questa proposta stabilisce la piattaforma per una sperimentazione clinica di medicina di precisione attraverso il consorzio New Approaches to Neuroblastoma Therapy (NANT). Il piano è quello di utilizzare l'infrastruttura multiistituzionale consolidata di NANT e la piattaforma di sequenziamento GEM del Translational Genomics Research Institute per l'acquisizione e il sequenziamento del pannello genico di campioni biologici recidivati ​​nel neuroblastoma recidivato/refrattario (rNB), compresi quelli ottenuti dall'osso, dal midollo osseo o dal tessuto molle. Il nostro obiettivo principale è identificare sottogruppi di pazienti con rNB che hanno biomarcatori genetici (ALK, via MAPK, geni correlati al metabolismo) e/o immunologici (infiltrazione di macrofagi associati al tumore e/o espressione del ligando della morte programmata [PD-L1]) potenzialmente bersagliabili nell'rNB. Ulteriori potenziali nuovi biomarcatori saranno valutati e segnalati anche in questa coorte di pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Il neuroblastoma (NB) è il tumore solido extracranico più comune dell'infanzia. La NB ad alto rischio è altamente letale e responsabile di oltre il 15% dei decessi correlati al cancro infantile. La maggior parte dei pazienti con NB metastatico risponde alla chemioterapia citotossica iniziale, tuttavia i pazienti che muoiono per malattia ricorrente lo fanno a causa della resistenza acquisita dal tumore al trattamento. Pertanto, la comprensione del repertorio delle alterazioni genomiche specifiche del tumore che portano alla progressione del tumore e alla resistenza alla terapia è fondamentale per ideare nuove opzioni terapeutiche mirate per i pazienti con (r) NB ricorrente o refrattario. Esistono dati limitati per quanto riguarda i biomarcatori predittivi genetici e immunologici in rNB, che possono essere utilizzati per dirigere terapie mirate. Un altro ostacolo all'implementazione clinica dei test genetici su campioni tumorali di bambini con rNB è l'ottenimento di un numero sufficiente di cellule tumorali da campioni di midollo osseo (BM), il sito di recidiva più facilmente accessibile e comune. Questa proposta stabilisce la piattaforma per una sperimentazione clinica di medicina di precisione attraverso il consorzio New Approaches to Neuroblastoma Therapy (NANT). Il piano è quello di utilizzare l'infrastruttura multiistituzionale consolidata di NANT e la piattaforma di sequenziamento GEMTM del Translational Genomics Research Institute (TGen) per l'acquisizione e il sequenziamento del pannello genico di campioni biologici recidivati ​​in rNB, compresi quelli ottenuti dall'osso, dal midollo osseo o dai tessuti molli. Il nostro obiettivo principale è identificare sottogruppi di pazienti con rNB che hanno biomarcatori genetici potenzialmente bersagliabili (ALK, via MAPK, geni correlati al metabolismo) e/o immunologici (infiltrazione di macrofagi associati al tumore e/o espressione di PD-L1) in rNB. Ulteriori potenziali nuovi biomarcatori saranno valutati e segnalati anche in questa coorte di pazienti. Questo obiettivo ha un impatto immediato sulla vita dei bambini con rNB in ​​quanto fornisce un rapporto clinico ai pazienti e ai loro medici che dettaglia le mutazioni osservate e i sottogruppi di rNB e le informazioni sugli studi clinici che meglio si adattano a loro. Il nostro secondo obiettivo valuterà un nuovo metodo per arricchire le cellule tumorali da aspirati di midollo osseo contenenti meno del 30% di coinvolgimento tumorale in modo da poter eseguire il sequenziamento di nuova generazione. Il nostro protocollo di arricchimento del midollo osseo (BM) ha un significato sia metodologico che per il paziente; 1) L'arricchimento della BM consentirà a un gruppo molto più ampio di pazienti con rNB di accedere a futuri studi di medicina personalizzata e 2) La conferma riuscita che l'arricchimento della BM può produrre DNA di qualità per l'analisi genetica serve come prova principale che questo metodo può essere utilizzato per i test genetici della BM con evidenza di metastasi in altri tumori solidi adulti o pediatrici. In sintesi, la nostra proposta definirà il panorama genetico e immunologico dell'rNB e contribuirà alla nostra comprensione e capacità di indirizzare terapeuticamente le alterazioni dinamiche nella biologia tumorale dei bambini con rNB.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
93

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027-0700
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Children's Memorial Hospital - Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Childrens Hospital Boston, Dana-Farber Cancer Institute.
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • C.S Mott Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Healthcare System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 30 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Neuroblastoma ad alto rischio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti devono avere un'età ≥ 1 anno e ≤ 30 anni al momento della registrazione allo studio
  • I pazienti devono aver avuto una diagnosi di neuroblastoma mediante verifica istologica del neuroblastoma e/o dimostrazione di cellule tumorali nel midollo osseo con aumento delle catecolamine urinarie.
  • I pazienti devono avere una storia di neuroblastoma ad alto rischio secondo
  • Classificazione del rischio COG al momento della registrazione dello studio. I pazienti devono avere almeno uno dei seguenti: malattia ricorrente/progressiva, malattia refrattaria, malattia persistente
  • Il paziente deve essere disposto a sottoporsi a una biopsia clinicamente indicata e soddisfare almeno uno dei seguenti requisiti: biopsia ossea, biopsia dei tessuti molli, biopsia del midollo osseo e aspirato
  • I pazienti non devono ricevere altri agenti antitumorali o radioterapia durante l'intervallo

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con malattia di qualsiasi sistema di organi principali che comprometterebbe la loro capacità di resistere a procedure di biopsia di tessuti molli, ossa e/o midollo osseo.
  • I pazienti che si arruolano e ricevono con successo un NANT Precision Report potrebbero non iscriversi nuovamente in futuro.
  • Il paziente rifiuta la partecipazione al NANT 2004-05, il NANT Biology Study.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Neuroblastoma recidivante/refrattario Pts
Storia di neuroblastoma ad alto rischio (NBL) secondo la classificazione del rischio Childrens Oncology Group (COG) con neuroblastoma recidivante/progressivo, refrattario o persistente. Campioni tumorali archiviati o sottoposti a biopsia vengono forniti per il sequenziamento del pannello genico a soggetti con biomarcatori genetici e/o immunologici potenzialmente mirabili. Verrà fornito un rapporto clinico ai soggetti/medico soggetto che dettaglia le mutazioni osservate e i sottogruppi NBL identificati e le informazioni sugli studi clinici che meglio li corrispondono. I soggetti saranno seguiti e i dati raccolti sui trattamenti somministrati per un anno dopo aver ricevuto questo rapporto clinico.
Altro: Sequenziamento del pannello genico di campioni tumorali
I campioni tumorali archiviati o sottoposti a biopsia saranno sottoposti a sequenziamento del pannello genico per identificare sottogruppi con biomarcatori genetici mirabili (ALK, via MAPK, geni correlati al metabolismo) e / o immunologici (infiltrazione di macrofagi associati al tumore, espressione di PD-L1) nel neuroblastoma. Verrà fornito un rapporto clinico ai soggetti/medico soggetto che dettaglia le mutazioni osservate e i sottogruppi NBL identificati e le informazioni sugli studi clinici che meglio li corrispondono. I soggetti saranno seguiti e i dati raccolti sui trattamenti somministrati per un anno dopo il ricevimento del rapporto clinico.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Identificare le alterazioni genomiche, se sono presenti alterazioni mirabili e all'interno di 4 sottogruppi NBL definiti o al di fuori di questi 4 sottogruppi NBL definiti. Identificare la presenza/assenza di biomarcatori immunologici comuni a NBL.
Lasso di tempo: 6 settimane
I campioni tumorali archiviati o sottoposti a biopsia vengono sottoposti a sequenziamento del pannello genico e/o immunoistochimica e viene identificato un elenco di tutte le alterazioni genetiche/immunologiche. È stata identificata un'alterazione genetica attivabile e una qualsiasi di queste alterazioni era all'interno di 4 sottogruppi specifici NBL (ALK, MAPK, metabolica, immunoreattiva) o al di fuori dei 4 sottogruppi specifici NBL.
6 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Quanti soggetti vengono sottoposti a biopsia o forniscono un tumore disponibile che risulta essere adeguato per il sequenziamento del pannello genico e produce un referto clinico
Lasso di tempo: 6 settimane
Identificare il numero di soggetti che forniscono con successo il tumore da una procedura o da fonti di archivio e se questo tumore è adeguato per l'analisi (>= 30% tumore presente/campione) come determinato a livello locale e centrale. Di questi campioni che risultano idonei e inviati al centro di sequenziamento genico, quanti danno luogo all'emissione di referto clinico.
6 settimane
Quanti pazienti con aspirati midollari eseguiti che contengono < 30% di cellule tumorali possono essere arricchiti e le alterazioni genetiche identificate
Lasso di tempo: 1 anno
Identificare il numero di soggetti che forniscono con successo il tumore da un'aspirazione del midollo osseo o da fonti di archivio e < 30% di tumore presente. È stato tentato l'arricchimento del tumore e il numero di pazienti in cui l'arricchimento è stato tentato e ha avuto successo per consentire il sequenziamento genico e l'identificazione di alterazioni genetiche/immunologiche. È stata identificata un'alterazione genetica attivabile e una qualsiasi di queste alterazioni era all'interno di 4 sottogruppi specifici NBL (ALK, MAPK, metabolica, immunoreattiva) o al di fuori dei 4 sottogruppi specifici NBL.
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Children's Hospital Los Angeles
St. Baldrick's Foundation
The Evan Foundation
Rising Tide Foundation
Press On Fund

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Cattedra di studio: Shahab Asgharzadeh, MD, Children's Hospital Los Angeles

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
22 agosto 2016

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
3 giugno 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 agosto 2016

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 agosto 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
23 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 marzo 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • N2015-01 (Altro identificatore: NANT Consortium)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati dei singoli partecipanti saranno condivisi con lo sperimentatore curante e il partecipante allo studio.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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