Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Neuroblastom præcisionsforsøg

19. marts 2026 opdateret af: New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium

N2015-01: Neuroblastom præcisionsforsøg

Dette forslag opstiller platformen for et præcisionsmedicinsk klinisk forsøg gennem konsortiet New Approaches to Neuroblastoma Therapy (NANT). Planen er at udnytte NANTs etablerede multi-institutionelle infrastruktur og Translational Genomics Research Institute GEM-sekventeringsplatform til erhvervelse og genpanelsekventering af recidiverende biologiske prøver i recidiverende/refraktær neuroblastom (rNB), inklusive dem, der opnås fra knogler, knoglemarv eller blødt væv. Vores primære mål er at identificere undergrupper af rNB-patienter, som har potentielt målrettede genetiske (ALK, MAPK pathway, metaboliske relaterede gener) og/eller immunologiske (tumorassocieret makrofaginfiltration og/eller programmeret dødsligand [PD-L1] ekspression) biomarkører i rNB. Yderligere potentielle nye biomarkører vil også blive evalueret og rapporteret i denne kohorte af patienter.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Neuroblastom (NB) er den mest almindelige ekstrakranielle solide tumor i barndommen. Højrisiko NB er yderst dødelig og ansvarlig for over 15 % af børnekræftrelaterede dødsfald. Størstedelen af ​​patienter med metastatisk NB reagerer på forudgående cytotoksisk kemoterapi, men patienter, der dør af tilbagevendende sygdom, gør det på grund af tumorerhvervet resistens over for behandling. Forståelse af repertoiret af tumorspecifikke genomiske ændringer, der fører til tumorprogression og terapiresistens, er således afgørende for at udtænke nye målrettede terapimuligheder for patienter med tilbagevendende eller refraktær (r)NB. Der findes begrænsede data vedrørende de genetiske og immunologiske prædiktive biomarkører i rNB, som kan bruges til at styre målrettede terapier. En anden barriere for klinisk implementering af genetisk testning af tumorprøver fra børn med rNB er at opnå et tilstrækkeligt antal tumorceller fra knoglemarvsprøver (BM), det lettest tilgængelige og mest almindelige sted for tilbagefald. Dette forslag opstiller platformen for et præcisionsmedicinsk klinisk forsøg gennem konsortiet New Approaches to Neuroblastoma Therapy (NANT). Planen er at udnytte NANTs etablerede multi-institutionelle infrastruktur og Translational Genomics Research Institute (TGen) GEMTM sekventeringsplatform til erhvervelse og genpanelsekventering af recidiverende biologiske prøver i rNB, inklusive dem, der er opnået fra knogle, knoglemarv eller blødt væv. Vores primære mål er at identificere undergrupper af rNB-patienter, der har potentielt målrettede genetiske (ALK, MAPK-pathway, metaboliske-relaterede gener) og/eller immunologiske (tumorassocieret makrofaginfiltration og/eller PD-L1-ekspression) biomarkører i rNB. Yderligere potentielle nye biomarkører vil også blive evalueret og rapporteret i denne kohorte af patienter. Dette mål har øjeblikkelig indflydelse på livet for børn med rNB, da det giver en klinisk rapport til patienter og deres læger med detaljerede oplysninger om observerede mutationer og rNB-undergrupper og information om kliniske forsøg, der bedst matcher dem. Vores andet mål vil vurdere en ny metode til berigelse af tumorceller fra knoglemarvsaspirater, der indeholder mindre end 30% tumorinvolvering, så næste generations sekventering kan udføres. Vores knoglemarvsberigelsesprotokol har både metodologisk og patientmæssig betydning; 1) BM-berigelse vil give en meget større gruppe af rNB-patienter adgang til fremtidige personaliserede medicinforsøg og 2) Vellykket bekræftelse af, at BM-berigelse kan producere kvalitets-DNA til genetisk analyse, tjener som principbevis på, at denne metode kan bruges til genetisk testning af BM med tegn på metastase i andre voksne eller pædiatriske solide tumorer. Sammenfattende vil vores forslag definere det genetiske og immunologiske landskab af rNB og bidrage til vores forståelse og evne til terapeutisk at målrette de dynamiske ændringer i tumorbiologi hos børn med rNB.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
93

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027-0700
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital - Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Childrens Hospital Boston, Dana-Farber Cancer Institute.
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • C.S Mott Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Healthcare System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 30 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Højrisiko neuroblastom

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter skal være ≥ 1 år og ≤ 30 år ved undersøgelsesregistrering
  • Patienterne skal have haft diagnosen neuroblastom enten ved histologisk verifikation af neuroblastom og/eller påvisning af tumorceller i knoglemarven med øget urin katekolamin.
  • Patienter skal have en anamnese med højrisiko neuroblastom iflg
  • COG risikoklassificering på tidspunktet for studieregistrering. Patienter skal have mindst én af følgende: Tilbagevendende/progressiv sygdom, Refraktær sygdom, Vedvarende sygdom
  • Patienten skal være villig til at gennemgå en klinisk indiceret biopsi og opfylde mindst et af følgende krav: Knoglebiopsi, bløddelsbiopsi, knoglemarvsbiopsi og aspirat
  • Patienter må ikke modtage andre anticancermidler eller strålebehandling i intervallet

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med sygdom i et større organsystem, som ville kompromittere deres evne til at modstå biopsiprocedurer af blødt væv, knogle og/eller knoglemarv.
  • Patienter, der tilmelder sig og modtager en NANT-præcisionsrapport, kan muligvis ikke gentilmeldes på et fremtidigt tidspunkt.
  • Patient afslår deltagelse i NANT 2004-05, NANT Biology Study.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Recidiverende/refraktær neuroblastom Pts
Anamnese med højrisikoneuroblastom (NBL) ifølge Childrens Oncology Group (COG) risikoklassificering med recidiverende/progressivt, refraktært eller vedvarende neuroblastom. Arkiverede eller biopsierede tumorprøver leveres til genpanelsekventering til forsøgspersoner med potentielt målrettede genetiske og/eller immunologiske biomarkører. En klinisk rapport vil blive givet til forsøgspersoner/læge med detaljer om observerede mutationer og identificerede NBL-undergrupper og information om kliniske forsøg, der bedst matcher dem. Forsøgspersoner vil blive fulgt og data indsamlet om behandlinger administreret i et år efter modtagelse af denne kliniske rapport.
Andet: Genpanelsekventering af tumorprøver
Arkiverede eller biopsierede tumorprøver vil gennemgå genpanelsekventering for at identificere undergrupper med målrettede genetiske (ALK, MAPK pathway, metaboliske-relaterede gener) og/eller immunologiske (tumorassocieret makrofaginfiltration, PD-L1-ekspression) biomarkører i neuroblastom. En klinisk rapport vil blive givet til forsøgspersoner/læge med detaljer om observerede mutationer og identificerede NBL-undergrupper og information om kliniske forsøg, der bedst matcher dem. Forsøgspersoner vil blive fulgt og data indsamlet om behandlinger administreret i et år efter modtagelse af klinisk rapport.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Identificer genomiske ændringer, uanset om målrettede ændringer er til stede og inden for 4 definerede NBL-undergrupper eller uden for disse 4 definerede NBL-undergrupper. Identificer tilstedeværelse/fravær af immunologiske biomarkører, der er fælles for NBL.
Tidsramme: 6 uger
Arkiverede eller biopsierede tumorprøver gennemgår genpanelsekventering og/eller immunhistokemi, og en liste over alle genetiske/immunologiske ændringer identificeres. Var der identificeret en handlingsbar genetisk ændring, og var nogen af ​​disse ændringer inden for 4 NBL-specifikke undergrupper (ALK, MAPK, Metabolic, Immunreactive) eller uden for de 4 NBL-specifikke undergrupper.
6 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hvor mange forsøgspersoner bliver biopsieret eller giver en tilgængelig tumor, der er fundet tilstrækkelig til genpanelsekventering og producerer en klinisk rapport
Tidsramme: 6 uger
Identificer antallet af forsøgspersoner, der med succes giver tumor fra enten en procedure eller arkivkilder, og om denne tumor er tilstrækkelig til analyse (>= 30 % tumor til stede/prøve) som bestemt lokalt og centralt. Hvor mange af disse prøver, der er fundet tilstrækkelige og sendt til gensekventeringscenteret, resulterer i, at der udstedes en klinisk rapport.
6 uger
Hvor mange patienter med udført knoglemarvsaspirater, der indeholder < 30 % tumorceller, er i stand til at blive beriget og genetiske ændringer identificeret
Tidsramme: 1 år
Identificer antallet af forsøgspersoner, der med succes giver tumor fra enten en knoglemarvsaspiration eller arkivkilder og < 30 % tumor til stede. Var tumorberigelse forsøgt og antal patienter, hvor berigelse blev forsøgt og vellykket for at tillade gensekventering og identifikation af genetiske/immunologiske ændringer. Var der identificeret en handlingsbar genetisk ændring, og var nogen af ​​disse ændringer inden for 4 NBL-specifikke undergrupper (ALK, MAPK, Metabolic, Immunreactive) eller uden for de 4 NBL-specifikke undergrupper.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Children's Hospital Los Angeles
St. Baldrick's Foundation
The Evan Foundation
Rising Tide Foundation
Press On Fund

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Shahab Asgharzadeh, MD, Children's Hospital Los Angeles

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
22. august 2016

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
3. juni 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. august 2016

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. august 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. marts 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • N2015-01 (Anden identifikator: NANT Consortium)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltagerdata vil blive delt med den behandlende investigator og undersøgelsesdeltageren.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger