Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Německá observační multicentrická studie pacientů s Fabryho chorobou pod chaperonovou terapií migalastatem-HCl.

4. ledna 2021 aktualizováno: University Hospital Muenster
Cílem studie je dokumentovat dlouhodobá data o léčbě migalastatem v podmínkách „reálného světa“. Výběr pacientů je založen na SmPC/Fachinformation. Délka studia/pacient bude 2 roky.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Údaje z fáze 3 by měly být v této studii potvrzeny dlouhodobými údaji.

  • Očekává se, že LVMI zůstane stabilní nebo se zlepší v průměru po dobu 24 měsíců léčby. Očekává se, že snížení LVMI pozorované u pacientů sledovaných do 24 měsíců bude významně sníženo s průměrnou změnou -6,6 g/m2 (-11,0, -2,1, 95 % CI).
  • Očekává se, že eGFR [CKD-EPI] zůstane stabilní v průměru po dobu 24 měsíců léčby. Očekává se, že dlouhodobý účinek migalastatu na eGFR bude srovnatelný s poklesem v čase u zdravých dospělých. Očekává se, že roční míra změny za toto období bude ≤1 ml/min/1,73 m2 u žen a ≤3 ml/min/1,73 m2 u mužů.
  • Významné snížení plazmatické koncentrace lyso-Gb3 se očekává v 6. měsíci, 12. měsíci a 24. měsíci po léčbě Migalastatem.
  • U pacientů dosud neléčených ERT léčených migalastatem se očekává zlepšení GI symptomů (průjem) během 24 měsíců.
  • Neočekává se žádná progrese lézí bílé hmoty (WML) během trvání léčby.
  • Neočekává se vyšší frekvence cévní mozkové příhody/přechodné cerebrální ischemie během trvání léčby.
  • Očekává se, že závažnost neuropatické bolesti zůstane během léčby stabilní nebo se zlepší.
  • Očekává se, že dávkování/množství symptomatické medikace neuropatických symptomů se během trvání léčby sníží.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
75

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Münster, Německo, 48149
        • Universtiy Hospital Münster

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 74 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Při zahájení terapie budou identifikováni dospělí pacienti mužského a ženského pohlaví s FD, jejichž GLA mutace jsou přístupné pro stimulaci migalastatem-HCl, a budou léčeni migalastatem-HCl v doporučené dávce nepřetržitě po dobu 24 měsíců podle pokynů výrobce ( SmPC).

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy, 16 až 74 let, s diagnózou Fabryho choroba.
  • Přístupná mutace GLA.
  • Léčba migalastatem (zahájení léčby podle doporučení pro zahájení a ukončení enzymatické substituční terapie u pacientů s Fabryho chorobou: dokument Evropské Fabryho pracovní skupiny. Biegstraaten a kol., Orphanet J. Rare Dis. 2015;10:36. AWMF-Leitlinien Morbus Fabry, Diagnose und Therapie, Registernummer 030-134).

Následující kritéria zařazení se vztahují k době zahájení migalastatu (T0):

  • ERT dosud neléčení (pacienti se známkami orgánového postižení (ledviny, srdce a/nebo příznaky CNS), u kterých je třeba zvážit ERT podle pokynů Evropského konsenzu o ERT (Biegstraaten et al 2015) nebo pacienti s neuropatickou bolestí nekontrolovanou léky proti bolesti nebo pacienti s GI symptomy se nezmírnily standardní medikací nebo u pacientů se změnou ERT (pod ERT po dobu ≥ 12 měsíců).
  • Odhadovaná GFR (eGFR, vzorec CKD-EPI) při screeningu ≥30 ml/min/1,73 m2
  • Subjekty, které neužívají žádné inhibitory ACE, ARB nebo inhibitory reninu nebo jsou na stabilní dávce po dobu alespoň 4 týdnů před screeningem.
  • Subjekty, které neužívají žádná analgetika/antidepresiva nebo jsou na stabilní dávce alespoň 4 týdny před screeningem.

Kritéria vyloučení:

  • Pacient má nepřístupnou mutaci GLA nebo mutaci A143T nebo D313Y (pro ověření vhodných mutací viz: www.GalafoldAmenablityTable.com nebo "Fachinformation").
  • Pacient není ochoten dát informovaný souhlas.
  • Pacient není schopen dodržovat klinický protokol.
  • Pacienti na souběžné léčbě: Galafold plus enzymatická substituční terapie (ERT)
  • Těhotné nebo kojící ženy.

Následující kritéria vyloučení se vztahují k době zahájení Migalastatu (T0):

  • Pacienti na dialýze
  • Pacient má klinicky významné orgánové onemocnění (např. rakoviny v posledních 5 letech), což by podle názoru zkoušejícího znemožnilo účast ve studii.
  • Pacienti s transplantací orgánů v anamnéze.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Migalastat
Migalastat podávaný podle SmPC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
LVMI
Časové okno: dva roky
Primárním cílovým parametrem observační studie je změna indexu hmotnosti levé komory (LVMI) během dvou let.
dva roky

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
GFR
Časové okno: 24 měsíců
Změna GFR za 24 měsíců
24 měsíců
Mozková ischemie nebo mrtvice.
Časové okno: 24 měsíců
Výskyt přechodné/manifestní mozkové ischemie nebo cévní mozkové příhody během 24 měsíců.
24 měsíců
Neuropatická bolest (GCPS)
Časové okno: 24 měsíců
Změna závažnosti neuropatické bolesti měřená stupnicí chronické bolesti (GCPS)
24 měsíců
Neuropatická bolest (NPSI)
Časové okno: 24 měsíců
Změna závažnosti neuropatické bolesti měřená skórem inventáře symptomů neuropatické bolesti (NPSI) (položky jsou kvantifikovány na číselné škále (0-10).
24 měsíců
Závažnost Fabryho choroby (MSSI)
Časové okno: 24 měsíců
Změna závažnosti onemocnění měřená pomocí Mainz Severity Score Index (MSSI)
24 měsíců
Závažnost Fabryho choroby (DS3)
Časové okno: 24 měsíců
Změna závažnosti onemocnění měřená systémem skórování závažnosti onemocnění (DS3)
24 měsíců
Lyso-Gb3
Časové okno: 24 měsíců
Změna v Lyso-Gb3
24 měsíců
Zatížení lézí bílé hmoty
Časové okno: 24 měsíců
Změna zatížení lézí White Matter (kvantifikováno pomocí WML volumetrie [ml]).
24 měsíců
Mozkové mikrokrvácení/hemoragické léze.
Časové okno: 24 měsíců
Stabilizace cerebrálních mikrokrvácení/hemoragických lézí.
24 měsíců
Gastrointestinální příznaky
Časové okno: 24 měsíců
Změna gastrointestinálních symptomů (hodnotící stupnice gastrointestinálních symptomů, GSRS).
24 měsíců
Kvalita života (SF-36)
Časové okno: 24 měsíců
Změna kvality života (krátký formulář (SF-36) Health Survey: 36-položkový, pacientem hlášený průzkum zdraví pacientů).
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University Hospital Muenster

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Amicus Therapeutics

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Eva Brand, Prof., University Hospital Muenster

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
8. června 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. června 2020

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. června 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. dubna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. dubna 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
5. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. ledna 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Fabry_Migalastat

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení