Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Niemieckie wieloośrodkowe badanie obserwacyjne pacjentów z chorobą Fabry'ego poddawanych terapii opiekuńczej migalastatem-HCl.

4 stycznia 2021 zaktualizowane przez: University Hospital Muenster
Celem badania jest udokumentowanie długoterminowych danych dotyczących leczenia Migalastatem w „rzeczywistych” warunkach. Wybór pacjentów opiera się na informacji ChPL/Fach. Czas trwania badania/pacjent wyniesie 2 lata.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Szczegółowy opis

Dane fazy 3 powinny zostać potwierdzone w tym badaniu danymi długoterminowymi.

  • Oczekuje się, że LVMI pozostanie stabilny lub ulegnie poprawie przez średnio 24 miesiące leczenia. Oczekuje się, że zmniejszenie LVMI obserwowane u pacjentów obserwowanych przez okres do 24 miesięcy będzie znacznie zmniejszone ze średnią zmianą o -6,6 g/m2 (-11,0; -2,1, 95% CI).
  • Oczekuje się, że eGFR [CKD-EPI] pozostanie stabilny przez średnio 24 miesiące leczenia. Oczekuje się, że długoterminowy wpływ Migalastatu na eGFR będzie porównywalny ze spadkiem w czasie u zdrowych osób dorosłych. Oczekuje się, że roczne tempo zmian w tym okresie wyniesie ≤1 ml/min/1,73 m2 u kobiet i ≤3 ml/min/1,73 m2 u mężczyzn.
  • Oczekuje się znacznego zmniejszenia stężenia lizo-Gb3 w osoczu w 6, 12 i 24 miesiącu po leczeniu migalastatem.
  • Oczekuje się, że pacjenci nieleczeni wcześniej ERT leczeni migalastatem wykażą poprawę objawów ze strony przewodu pokarmowego (biegunka) w ciągu 24 miesięcy.
  • Nie oczekuje się progresji zmian w istocie białej (WML) w czasie trwania leczenia.
  • Nie oczekuje się większej częstości udarów/przejściowego niedokrwienia mózgu w trakcie leczenia.
  • Oczekuje się, że nasilenie bólu neuropatycznego pozostanie stabilne lub ulegnie poprawie w trakcie leczenia.
  • Oczekuje się, że dawkowanie/ilość leków objawowych stosowanych w leczeniu objawów neuropatycznych będzie zmniejszać się w trakcie leczenia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
75

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Universtiy Hospital Münster

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 74 lata (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Na początku terapii zostaną zidentyfikowani dorośli pacjenci płci męskiej i żeńskiej z FD, u których mutacje GLA są podatne na stymulację Migalastatem-HCl i będą leczeni Migalastatem-HCl w zalecanej dawce nieprzerwanie przez 24 miesiące zgodnie z instrukcjami producenta ( ChPL).

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety, w wieku od 16 do 74 lat, ze zdiagnozowaną chorobą Fabry'ego.
  • Podatna mutacja GLA.
  • Leczenie Migalastatem (rozpoczęcie terapii zgodnie z zaleceniami rozpoczynania i kończenia enzymatycznej terapii zastępczej u pacjentów z chorobą Fabry'ego: dokument konsensusu Europejskiej Grupy Roboczej Fabry'ego. Biegstraaten i wsp., Orphanet J Rare Dis. 2015;10:36. AWMF-Leitlinien Morbus Fabry, Diagnose und Therapie, Registernummer 030-134).

Następujące kryteria włączenia odnoszą się do czasu rozpoczęcia migalastatu (T0):

  • nieleczeni ERT (pacjenci z objawami zajęcia narządów (nerki, serce i/lub OUN), u których należy rozważyć ERT zgodnie z Konsensusem europejskim w sprawie ERT (Biegstraaten i wsp. 2015) lub pacjenci z bólem neuropatycznym niekontrolowanym za pomocą leków przeciwbólowych lub pacjenci z Objawy żołądkowo-jelitowe nie złagodziły standardowe leki lub pacjenci, u których nastąpiła zmiana na ERT (podczas ERT przez ≥12 miesięcy).
  • Szacowany GFR (eGFR, wzór CKD-EPI) w badaniu przesiewowym ≥30 ml/min/1,73 m2
  • Osoby nieprzyjmujące inhibitorów ACE, ARB lub inhibitorów reniny lub przyjmujące stabilną dawkę przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym.
  • Osoby nie przyjmujące leków przeciwbólowych/przeciwdepresyjnych lub przyjmujące stabilną dawkę przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent ma niewrażliwą mutację GLA lub mutację A143T lub D313Y (w celu weryfikacji mutacji wrażliwych patrz: www.GalafoldAmenablityTable.com lub „Fachinformation”).
  • Pacjent nie chce wyrazić świadomej zgody.
  • Pacjent nie jest w stanie zastosować się do protokołu klinicznego.
  • Pacjenci otrzymujący jednocześnie leki: Galafold plus enzymatyczna terapia zastępcza (ERT)
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.

Następujące kryteria wykluczenia odnoszą się do czasu rozpoczęcia migalastatu (T0):

  • Pacjenci dializowani
  • U pacjenta występuje klinicznie istotna choroba narządu (np. raka w ciągu ostatnich 5 lat), które zdaniem badacza wykluczałyby udział w badaniu.
  • Pacjenci z historią przeszczepu narządu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Migalastat
Migalastat podawany zgodnie z ChPL

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
LVMI
Ramy czasowe: dwa lata
Pierwszorzędowym punktem końcowym badania obserwacyjnego jest zmiana wskaźnika masy lewej komory (LVMI) w ciągu dwóch lat.
dwa lata

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
GFR
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmiana GFR w ciągu 24 miesięcy
24 miesiące
Niedokrwienie mózgu lub udar mózgu.
Ramy czasowe: 24 miesiące
Występowanie przejściowego/jawnego niedokrwienia mózgu lub udaru w ciągu 24 miesięcy.
24 miesiące
Ból neuropatyczny (GCPS)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmiana nasilenia bólu neuropatycznego mierzona za pomocą Graded Chronic Pain Scale (GCPS)
24 miesiące
Ból neuropatyczny (NPSI)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmiana nasilenia bólu neuropatycznego mierzona za pomocą Inwentarza Objawów Bólu Neuropatycznego (NPSI) (pozycje są określane ilościowo w skali numerycznej (0-10).
24 miesiące
Nasilenie choroby Fabry'ego (MSSI)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmiana ciężkości choroby mierzona za pomocą Mainz Severity Score Index (MSSI)
24 miesiące
Nasilenie choroby Fabry'ego (DS3)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmiana ciężkości choroby mierzona za pomocą systemu oceny ciężkości choroby (DS3)
24 miesiące
Lizo-Gb3
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmiana w Lyso-Gb3
24 miesiące
Obciążenie uszkodzenia istoty białej
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmiana obciążenia zmian w istocie białej (określona ilościowo za pomocą wolumetrii WML [ml]).
24 miesiące
Mikrokrwawienia/zmiany krwotoczne w mózgu.
Ramy czasowe: 24 miesiące
Stabilizacja mikrokrwawień/zmian krwotocznych mózgu.
24 miesiące
Objawy żołądkowo-jelitowe
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmiana objawów żołądkowo-jelitowych (skala oceny objawów żołądkowo-jelitowych, GSRS).
24 miesiące
Jakość życia (SF-36)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmiana jakości życia (Krótka ankieta (SF-36) dotycząca zdrowia: 36-itemowa ankieta dotycząca stanu zdrowia pacjentów).
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University Hospital Muenster

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Amicus Therapeutics

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Eva Brand, Prof., University Hospital Muenster

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
8 czerwca 2017

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 czerwca 2020

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 czerwca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
20 kwietnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 kwietnia 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
1 maja 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
5 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 stycznia 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • Fabry_Migalastat

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami