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Studio multicentrico osservazionale tedesco su pazienti con malattia di Fabry sottoposti a terapia con chaperone con Migalastat-HCl.

4 gennaio 2021 aggiornato da: University Hospital Muenster
L'obiettivo dello studio è documentare i dati a lungo termine sul trattamento con Migalastat in condizioni "reali". La selezione dei pazienti si basa sull'RCP/Fachinformation. La durata dello studio/paziente sarà di 2 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

I dati di fase 3 dovrebbero essere confermati in questo studio con dati a lungo termine.

  • Si prevede che LVMI rimanga stabile o migliori in una durata media del trattamento di 24 mesi. La riduzione del LVMI osservata nei pazienti seguiti fino a 24 mesi dovrebbe essere significativamente ridotta con una variazione media di -6,6 g/m2 (-11,0, -2,1, IC 95%).
  • eGFR [CKD-EPI] dovrebbe rimanere stabile per una durata media del trattamento di 24 mesi. Si prevede che l'effetto a lungo termine di Migalastat sull'eGFR sia paragonabile al declino nel tempo negli adulti sani. Il tasso di variazione annualizzato in questo periodo dovrebbe essere ≤1 mL/min/1,73 m2 nelle femmine e ≤3 ml/min/1,73 m2 nei maschi.
  • È prevista una riduzione significativa della concentrazione plasmatica di liso-Gb3 al mese 6, al mese 12 e al mese 24 dopo il trattamento con Migalastat.
  • Si prevede che i pazienti naïve alla ERT trattati con Migalastat mostrino un miglioramento dei sintomi gastrointestinali (diarrea) nell'arco di 24 mesi.
  • Non è prevista alcuna progressione delle lesioni della sostanza bianca (WML) durante la durata del trattamento.
  • Non è prevista una maggiore frequenza di ictus/ischemia cerebrale transitoria durante la durata del trattamento.
  • Si prevede che la gravità del dolore neuropatico rimanga stabile o migliori durante la durata del trattamento.
  • Si prevede che il dosaggio/la quantità di farmaci sintomatici dei sintomi neuropatici diminuiscano durante la durata del trattamento.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
75

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Münster, Germania, 48149
        • Universtiy Hospital Münster

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 74 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

All'inizio della terapia verranno identificati pazienti adulti maschi e femmine con FD, le cui mutazioni GLA sono suscettibili di stimolazione con Migalastat-HCl, e saranno trattati con Migalastat-HCl alla dose raccomandata ininterrottamente per 24 mesi secondo le istruzioni del produttore ( RCP).

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi e femmine, da 16 a 74 anni, con diagnosi di malattia di Fabry.
  • Mutazione suscettibile di GLA.
  • Trattamento con Migalastat (inizio della terapia secondo le raccomandazioni per l'inizio e la cessazione della terapia enzimatica sostitutiva nei pazienti con malattia di Fabry: il documento di consenso dell'European Fabry Working Group. Biegstraaten et al, Orphanet J Rare Dis. 2015;10:36. AWMF-Leitlinien Morbus Fabry, Diagnose und Therapie, Registernummer 030-134).

I seguenti criteri di inclusione si riferiscono al momento dell'avvio di Migalastat (T0):

  • ERT naïve (pazienti con segni di coinvolgimento d'organo (reni, cuore e/o segni del sistema nervoso centrale) da prendere in considerazione per la ERT seguendo le linee guida europee di consenso sulla ERT (Biegstraaten et al 2015) o pazienti con dolore neuropatico non controllato con farmaci antidolorifici o pazienti con Sintomi gastrointestinali non alleviati con farmaci standard o pazienti che cambiano ERT (sotto ERT per ≥12 mesi).
  • GFR stimato (eGFR, formula CKD-EPI) allo screening ≥30 ml/min/1,73 m2
  • Soggetti che non assumono ACE-inibitori, sartani o inibitori della renina o assumono una dose stabile per almeno 4 settimane prima dello screening.
  • Soggetti che non assumono analgesici/antidepressivi o assumono una dose stabile per almeno 4 settimane prima dello screening.

Criteri di esclusione:

  • Il paziente ha una mutazione GLA non suscettibile o la mutazione A143T o D313Y (per la verifica delle mutazioni suscettibili fare riferimento a: www.GalafoldAmenablityTable.com o al "Fachinformation").
  • Il paziente non è disposto a dare il consenso informato.
  • Il paziente non è in grado di rispettare il protocollo clinico.
  • Pazienti in co-terapia: Galafold più terapia enzimatica sostitutiva (ERT)
  • Donne incinte o che allattano.

I seguenti criteri di esclusione si riferiscono al momento dell'avvio di Migalastat (T0):

  • Pazienti in dialisi
  • Il paziente ha una malattia d'organo clinicamente significativa (ad es. cancro negli ultimi 5 anni) che a parere dello sperimentatore precluderebbe la partecipazione allo studio.
  • Pazienti con una storia di trapianto di organi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Migalastat
Migalastat somministrato secondo RCP

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
LVM
Lasso di tempo: due anni
L'endpoint primario dello studio osservazionale è la variazione dell'indice di massa ventricolare sinistra (LVMI) nell'arco di due anni.
due anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
GFR
Lasso di tempo: 24 mesi
Variazione della velocità di filtrazione glomerulare nell'arco di 24 mesi
24 mesi
Ischemia cerebrale o ictus.
Lasso di tempo: 24 mesi
Incidenza di ischemia cerebrale transitoria/manifesta o ictus nell'arco di 24 mesi.
24 mesi
Dolore neuropatico (GCPS)
Lasso di tempo: 24 mesi
Variazione della gravità del dolore neuropatico misurata dalla scala del dolore cronico graduato (GCPS)
24 mesi
Dolore neuropatico (NPSI)
Lasso di tempo: 24 mesi
Variazione della gravità del dolore neuropatico misurata dal punteggio NPSI (Neuropathic Pain Symptom Inventory) (gli item sono quantificati su una scala numerica (0-10).
24 mesi
Gravità della malattia di Fabry (MSSI)
Lasso di tempo: 24 mesi
Variazione della gravità della malattia misurata dal Mainz Severity Score Index (MSSI)
24 mesi
Gravità della malattia di Fabry (DS3)
Lasso di tempo: 24 mesi
Variazione della gravità della malattia misurata dal Disease Severity Scoring System (DS3)
24 mesi
Liso-Gb3
Lasso di tempo: 24 mesi
Modifica in Lyso-Gb3
24 mesi
Carico lesionale di materia bianca
Lasso di tempo: 24 mesi
Variazione del carico della lesione della sostanza bianca (quantificata dalla volumetria WML [ml]).
24 mesi
Microsanguinamenti cerebrali/lesioni emorragiche.
Lasso di tempo: 24 mesi
Stabilizzazione di microsanguinamenti cerebrali/lesioni emorragiche.
24 mesi
Sintomi gastrointestinali
Lasso di tempo: 24 mesi
Variazione dei sintomi gastrointestinali (scala di valutazione dei sintomi gastrointestinali, GSRS).
24 mesi
Qualità della vita (SF-36)
Lasso di tempo: 24 mesi
Cambiamento nella qualità della vita (Short Form (SF-36) Health Survey: 36-item, sondaggio riferito dal paziente sulla salute del paziente).
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University Hospital Muenster

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Amicus Therapeutics

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Eva Brand, Prof., University Hospital Muenster

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
8 giugno 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 giugno 2020

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 giugno 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
20 aprile 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 aprile 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
1 maggio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
5 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 gennaio 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • Fabry_Migalastat

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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