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Deutsche multizentrische Beobachtungsstudie an Patienten mit Morbus Fabry unter Chaperon-Therapie mit Migalastat-HCl.

4. Januar 2021 aktualisiert von: University Hospital Muenster
Ziel der Studie ist es, Langzeitdaten zur Behandlung mit Migalastat unter "realen" Bedingungen zu dokumentieren. Die Auswahl der Patienten basiert auf der SmPC/Fachinformation. Die Studiendauer/Patient beträgt 2 Jahre.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Detaillierte Beschreibung

Phase-3-Daten sollten in dieser Studie mit Langzeitdaten bestätigt werden.

  • Es wird erwartet, dass der LVMI über eine Behandlungsdauer von durchschnittlich 24 Monaten stabil bleibt oder sich verbessert. Es wird erwartet, dass die LVMI-Reduktion, die bei Patienten beobachtet wurde, die bis zu 24 Monate nachbeobachtet wurden, mit einer mittleren Veränderung von -6,6 g/m2 (-11,0, -2,1, 95 % KI).
  • Es wird erwartet, dass die eGFR [CKD-EPI] über eine Behandlungsdauer von durchschnittlich 24 Monaten stabil bleibt. Es wird erwartet, dass die Langzeitwirkung von Migalastat auf die eGFR mit der Abnahme im Laufe der Zeit bei gesunden Erwachsenen vergleichbar ist. Die annualisierte Änderungsrate über diesen Zeitraum wird voraussichtlich ≤1 ml/min/1,73 betragen m2 bei Frauen und ≤3 ml/min/1,73 m2 bei Männern.
  • In Monat 6, Monat 12 und Monat 24 nach der Behandlung mit Migalastat wird eine signifikante Verringerung der Plasma-Lyso-Gb3-Konzentration erwartet.
  • Bei ERT-naiven Patienten, die mit Migalastat behandelt werden, ist eine Verbesserung der GI-Symptome (Durchfall) über 24 Monate zu erwarten.
  • Es ist kein Fortschreiten der Läsionen der weißen Substanz (WML) während der Behandlungsdauer zu erwarten.
  • Es wird keine höhere Häufigkeit von Schlaganfällen/transienter zerebraler Ischämie während der Behandlungsdauer erwartet.
  • Es wird erwartet, dass die Schwere der neuropathischen Schmerzen während der Behandlungsdauer stabil bleibt oder sich verbessert.
  • Es wird erwartet, dass die Dosierung/Menge der symptomatischen Medikamente bei neuropathischen Symptomen während der Behandlungsdauer abnimmt.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
75

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Münster, Deutschland, 48149
        • Universtiy Hospital Münster

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 74 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Zu Beginn der Therapie werden erwachsene männliche und weibliche Patienten mit FD identifiziert, deren GLA-Mutationen für eine Stimulation mit Migalastat-HCl zugänglich sind, und sie werden mit Migalastat-HCl in der empfohlenen Dosis kontinuierlich für 24 Monate gemäß den Anweisungen des Herstellers behandelt ( SmPC).

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen im Alter von 16 bis 74 Jahren, bei denen Morbus Fabry diagnostiziert wurde.
  • Zugängliche GLA-Mutation.
  • Behandlung mit Migalastat (Therapiebeginn gemäß den Empfehlungen zur Einleitung und Beendigung einer Enzymersatztherapie bei Patienten mit Morbus Fabry: Konsensdokument der European Fabry Working Group. Biegstraaten et al., Orphanet J. Rare Dis. 2015;10:36. AWMF-Leitlinien Morbus Fabry, Diagnose und Therapie, Registernummer 030-134).

Die folgenden Einschlusskriterien beziehen sich auf den Zeitpunkt der Einleitung von Migalastat (T0):

  • ERT-naive Patienten (Patienten mit Anzeichen einer Organbeteiligung (Nieren-, Herz- und/oder ZNS-Symptome), die gemäß den europäischen Konsensus-Leitlinien zur ERT (Biegstraaten et al. 2015) für eine ERT in Betracht gezogen werden sollten, oder Patienten mit neuropathischen Schmerzen, die nicht mit Schmerzmitteln kontrolliert werden, oder Patienten mit GI-Symptome, die durch Standardmedikation oder ERT-Switch-Patienten (unter ERT für ≥ 12 Monate) nicht gelindert werden.
  • Geschätzte GFR (eGFR, CKD-EPI-Formel) beim Screening ≥30 ml/min/1,73 m2
  • Probanden, die keine ACE-Hemmer, ARBs oder Renin-Hemmer einnehmen oder mindestens 4 Wochen vor dem Screening eine stabile Dosis einnehmen.
  • Probanden, die vor dem Screening mindestens 4 Wochen lang keine Analgetika/Antidepressiva einnehmen oder eine stabile Dosis einnehmen.

Ausschlusskriterien:

  • Patient hat eine nicht zugängliche GLA-Mutation oder die Mutation A143T oder D313Y (zur Verifizierung zugänglicher Mutationen siehe: www.GalafoldAmenablityTable.com oder in der Fachinformation).
  • Der Patient ist nicht bereit, eine Einverständniserklärung abzugeben.
  • Der Patient ist nicht in der Lage, das klinische Protokoll einzuhalten.
  • Patienten unter Komedikation: Galafold plus Enzymersatztherapie (ERT)
  • Schwangere oder stillende Frauen.

Die folgenden Ausschlusskriterien beziehen sich auf den Zeitpunkt der Einleitung von Migalastat (T0):

  • Dialysepatienten
  • Der Patient hat eine klinisch signifikante Organerkrankung (z. Krebs in den letzten 5 Jahren), die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen würden.
  • Patienten mit einer Vorgeschichte von Organtransplantationen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Migalastat
Migalastat wird gemäß SmPC verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
LVMI
Zeitfenster: 2 Jahre
Primärer Endpunkt der Beobachtungsstudie ist die Veränderung des linksventrikulären Massenindex (LVMI) über zwei Jahre.
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
GFR
Zeitfenster: 24 Monate
Veränderung der GFR über 24 Monate
24 Monate
Zerebrale Ischämie oder Schlaganfall.
Zeitfenster: 24 Monate
Auftreten von transienter/manifester zerebraler Ischämie oder Schlaganfall über 24 Monate.
24 Monate
Neuropathischer Schmerz (GCPS)
Zeitfenster: 24 Monate
Veränderung der Schwere neuropathischer Schmerzen, gemessen anhand der Graded Chronic Pain Scale (GCPS)
24 Monate
Neuropathischer Schmerz (NPSI)
Zeitfenster: 24 Monate
Änderung der Schwere neuropathischer Schmerzen, gemessen anhand des Neuropathic Pain Symptom Inventory (NPSI) Score (Elemente werden auf einer numerischen Skala (0–10) quantifiziert).
24 Monate
Schweregrad der Fabry-Krankheit (MSSI)
Zeitfenster: 24 Monate
Veränderung der Schwere der Erkrankung gemessen am Mainz Severity Score Index (MSSI)
24 Monate
Schweregrad der Fabry-Krankheit (DS3)
Zeitfenster: 24 Monate
Änderung der Schwere der Erkrankung, gemessen mit dem Disease Severity Scoring System (DS3)
24 Monate
Lyso-Gb3
Zeitfenster: 24 Monate
Änderung in Lyso-Gb3
24 Monate
Last der Läsion der weißen Substanz
Zeitfenster: 24 Monate
Änderung der Last der Läsion der weißen Substanz (quantifiziert durch WML-Volumetrie [ml]).
24 Monate
Zerebrale Mikroblutungen/hämorrhagische Läsionen.
Zeitfenster: 24 Monate
Stabilisierung von zerebralen Mikroblutungen/hämorrhagischen Läsionen.
24 Monate
Magen-Darm-Symptome
Zeitfenster: 24 Monate
Veränderung der gastrointestinalen Symptome (gastrointestinale Symptome Bewertungsskala, GSRS).
24 Monate
Lebensqualität (SF-36)
Zeitfenster: 24 Monate
Veränderung der Lebensqualität (Short Form (SF-36) Health Survey: 36 Items, patientenberichtete Befragung zur Patientengesundheit).
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
University Hospital Muenster

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Amicus Therapeutics

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Eva Brand, Prof., University Hospital Muenster

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
8. Juni 2017

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. Juni 2020

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. Juni 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
20. April 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. April 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. Mai 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
5. Januar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
4. Januar 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • Fabry_Migalastat

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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