Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tysk observationel multicenterundersøgelse af patienter med Fabrys sygdom under chaperonterapi med Migalastat-HCl.

4. januar 2021 opdateret af: University Hospital Muenster
Formålet med undersøgelsen er at dokumentere langsigtede data om behandling med Migalastat under "virkelige forhold". Udvælgelsen af ​​patienter er baseret på SmPC/Fachinformation. Studievarigheden/patienten vil være 2 år.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

Fase 3-data bør bekræftes i denne undersøgelse med langtidsdata.

  • LVMI forventes at forblive stabilt eller at blive forbedret over en gennemsnitlig behandlingsvarighed på 24 måneder. LVMI-reduktionen observeret hos patienter fulgt op til 24 måneder forventes at blive signifikant reduceret med en gennemsnitlig ændring på -6,6 g/m2 (-11,0, -2,1, 95 % CI).
  • eGFR [CKD-EPI] forventes at forblive stabil over en gennemsnitlig behandlingsvarighed på 24 måneder. Langtidseffekten af ​​Migalastat på eGFR forventes at være sammenlignelig med faldet over tid hos raske voksne. Den årlige ændringshastighed over denne periode forventes at være ≤1 ml/min/1,73 m2 hos kvinder og ≤3 mL/min/1,73 m2 hos mænd.
  • Signifikant reduktion i plasma lyso-Gb3-koncentrationen forventes i måned 6, måned 12 og måned 24 efter behandling med Migalastat.
  • ERT-naive patienter behandlet med Migalastat forventes at vise en forbedring af GI-symptomer (diarré) over 24 måneder.
  • Der forventes ingen progression af hvide stoflæsioner (WML) under behandlingens varighed.
  • Der forventes ingen højere frekvens af slagtilfælde/forbigående cerebral iskæmi under behandlingsvarigheden.
  • Sværhedsgraden af ​​neuropatiske smerter forventes at forblive stabile eller forbedres under behandlingens varighed.
  • Dosering/mængde af symptomatisk medicin af neuropatiske symptomer forventes at falde under behandlingens varighed.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
75

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universtiy Hospital Münster

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

16 år til 74 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Ved behandlingsstart vil voksne mandlige og kvindelige patienter med FD blive identificeret, hvis GLA-mutationer er modtagelige for stimulering med Migalastat-HCl, og vil blive behandlet med Migalastat-HCl i den anbefalede dosis kontinuerligt i 24 måneder i henhold til producentens instruktioner ( SmPC).

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd og kvinder, 16 til 74 år, diagnosticeret med Fabrys sygdom.
  • Medtagelig GLA-mutation.
  • Behandling med Migalastat (initiering af behandling i henhold til anbefalinger for påbegyndelse og ophør af enzymerstatningsterapi hos patienter med Fabrys sygdom: European Fabry Working Groups konsensusdokument. Biegstraaten et al., Orphanet J Rare Dis. 2015;10:36. AWMF-Leitlinien Morbus Fabry, Diagnose und Therapie, Registernummer 030-134).

Følgende inklusionskriterier henviser til tidspunktet for Migalastat-initiering (T0):

  • ERT-naive (patienter med tegn på organinvolvering (nyre-, hjerte- og/eller CNS-tegn) skal overvejes for ERT i henhold til de europæiske konsensusretningslinjer om ERT (Biegstraaten et al 2015) eller patienter med neuropatiske smerter, der ikke kontrolleres med smertestillende medicin eller patienter med GI-symptomer lindres ikke med standardmedicin eller ERT-skiftepatienter (under ERT i ≥12 måneder).
  • Estimeret GFR (eGFR, CKD-EPI formel) ved screening ≥30 ml/min/1,73 m2
  • Personer, der ikke tager ACE-hæmmere, ARB'er eller reninhæmmere eller er på en stabil dosis i mindst 4 uger før screening.
  • Personer, der ikke tager analgetika/antidepressiva eller er på en stabil dosis i mindst 4 uger før screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten har en ikke-modtagelig GLA-mutation eller mutationen A143T eller D313Y (for verifikation af modtagelige mutationer henvises til: www.GalafoldAmenablityTable.com eller til "Fachinformation").
  • Patienten er uvillig til at give informeret samtykke.
  • Patienten er ikke i stand til at overholde den kliniske protokol.
  • Patienter i samtidig medicinering: Galafold plus enzymerstatningsterapi (ERT)
  • Gravide eller ammende kvinder.

Følgende ekskluderingskriterier refererer til tidspunktet for Migalastat-initiering (T0):

  • Patienter i dialyse
  • Patienten har en klinisk signifikant organsygdom (f. kræft i de seneste 5 år), som efter investigators opfattelse ville udelukke deltagelse i forsøget.
  • Patienter med en historie med organtransplantation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Migalastat
Migalastat administreret i henhold til SmPC

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
LVMI
Tidsramme: to år
Det primære endepunkt for observationsstudiet er ændringen i venstre ventrikulær masseindeks (LVMI) over to år.
to år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
GFR
Tidsramme: 24 måneder
Ændring i GFR over 24 måneder
24 måneder
Cerebral iskæmi eller slagtilfælde.
Tidsramme: 24 måneder
Forekomst af forbigående/manifest cerebral iskæmi eller slagtilfælde over 24 måneder.
24 måneder
Neuropatisk smerte (GCPS)
Tidsramme: 24 måneder
Ændring i sværhedsgraden af ​​neuropatisk smerte målt ved Graded Chronic Pain Scale (GCPS)
24 måneder
Neuropatisk smerte (NPSI)
Tidsramme: 24 måneder
Ændring i sværhedsgraden af ​​neuropatisk smerte målt med Neuropathic Pain Symptom Inventory (NPSI) Score (punkterne er kvantificeret på en (0-10) numerisk skala).
24 måneder
Fabry Disease Severity (MSSI)
Tidsramme: 24 måneder
Ændring i sygdommens sværhedsgrad målt ved Mainz Severity Score Index (MSSI)
24 måneder
Fabrys sygdomsgrad (DS3)
Tidsramme: 24 måneder
Ændring i sygdommens sværhedsgrad målt ved Sygdomssværhedsscoresystemet (DS3)
24 måneder
Lyso-Gb3
Tidsramme: 24 måneder
Ændring i Lyso-Gb3
24 måneder
Hvidstof læsionsbelastning
Tidsramme: 24 måneder
Ændring af belastningen af ​​hvid stoflæsion (kvantificeret ved WML volumetri [ml]).
24 måneder
Cerebrale mikroblødninger/hæmoragiske læsioner.
Tidsramme: 24 måneder
Stabilisering af cerebrale mikroblødninger/hæmoragiske læsioner.
24 måneder
Gastrointestinale symptomer
Tidsramme: 24 måneder
Ændring i gastrointestinale symptomer (gastrointestinale symptomer vurderingsskala, GSRS).
24 måneder
Livskvalitet (SF-36)
Tidsramme: 24 måneder
Ændring i livskvalitet (Short Form (SF-36) Sundhedsundersøgelse: 36 punkter, patientrapporteret undersøgelse af patientens helbred).
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University Hospital Muenster

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Amicus Therapeutics

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Eva Brand, Prof., University Hospital Muenster

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
8. juni 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. juni 2020

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. juni 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. april 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. april 2017

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
1. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. januar 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Fabry_Migalastat

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger