Rozšířený přístup pro hereditární angioedém (HAE)

Schválení přístupu je výhradně na uvážení společnosti CSL Behring a aby společnost CSL Behring mohla zvážit přístup k experimentálnímu nebo nelicencovanému produktu, musí být splněna následující kritéria:

• Pacient má nenaplněnou lékařskou potřebu, která je život ohrožující, chronická nebo vážně invalidizující, jak je definováno místními předpisy a platí pro konkrétního pacienta. Lékař by měl prozkoumat a vyčerpat všechny možnosti léčby, které má pacient k dispozici, včetně účasti v klinických studiích.
• Pacient a pečovatel musí být informováni o možných rizicích a přínosech experimentální terapie. Celkový potenciální přínos by měl převážit kombinovaná potenciální rizika experimentálního léku a výsledek nemoci nebo nemoci samotné. V případě schválení poskytne CSL Behring ošetřujícím lékařům znění s informacemi o rizicích, které budou zahrnuty do formuláře informovaného souhlasu lékaře, ve kterém budou uvedena rizika experimentálního léku. Ošetřující lékaři musí tyto informace sdílet s pacientem prostřednictvím procesu informovaného souhlasu. Ošetřující lékaři musí také souhlasit s účastí na bezpečnostních požadavcích CSL Behring na monitorování a hlášení a dodržovat předpisy FDA pro hlášení bezpečnosti.
• Pro včasný přístup budou zvažovány pouze léky, které jsou v aktivním klinickém vývoji v USA společností CSL Behring. Musí existovat dostatek údajů z klinických studií o účinnosti a bezpečnosti, které ukazují potenciální přínos převyšující rizika pro zamýšlené použití a dávku.
• Poskytnutí včasného přístupu by nemělo negativně ovlivnit nebo zpozdit probíhající vývojový program s experimentálním lékem na podporu schválení FDA a dalších regulačních orgánů.
• Musí existovat adekvátní nabídka experimentálního léčiva na podporu jak probíhajících klinických studií, tak schváleného rozšířeného přístupu, dokud a pokud nebude produkt komerčně dostupný.

Budou brány v úvahu pouze žádosti obdržené od licencovaného lékaře jménem pacienta. CSL Behring posoudí žádost podle výše uvedených kritérií. Pokud jsou tato kritéria splněna a IRB/Etická komise a FDA schválí přístup k experimentální terapii, může být udělen včasný přístup. Rovněž musí být splněny požadavky na dovoz léků z USA. Pacientův lékař je odpovědný za pokračující péči o pacienta, jakož i za všechny příslušné federální a státní zákony USA, zatímco pacient dostává experimentální lék prostřednictvím včasného přístupu. V případě schválení musí pacient/pečovatel poskytnout informovaný souhlas a ošetřující lékař musí dodržovat požadavky na bezpečnost a monitorování, jak je definuje CSL Behring.

CSL Behring nemůže zaručit, že rozšířený přístup bude dostupný pro každý experimentální lék. I když je takový program nabízen, CSL Behring nemůže zaručit, že experimentální lék bude pro konkrétního pacienta dostupný. Včasný přístup bude ukončen, pokud klinické studie nebo regulační hodnocení určí, že produkt nevykazuje pozitivní rizikový přínos pro pacienty. Jakmile bude experimentální léčivo schváleno a bude komerčně dostupné v USA, včasný přístup již nebude k dispozici.