Rozszerzony dostęp w przypadku dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE)

Zatwierdzenie dostępu następuje wyłącznie według uznania CSL Behring i aby firma CSL Behring mogła rozważyć dostęp do produktu eksperymentalnego lub nielicencjonowanego, muszą spełnić następujące kryteria:

• Pacjent ma niezaspokojoną potrzebę medyczną, która zagraża życiu, jest przewlekła lub powoduje poważną niepełnosprawność, w rozumieniu lokalnych przepisów i mających zastosowanie do konkretnego pacjenta. Lekarz powinien zbadać i wyczerpać wszystkie dostępne dla pacjenta możliwości leczenia, łącznie z udziałem w badaniach klinicznych.
• Należy poinformować pacjenta i jego opiekuna o potencjalnym ryzyku i korzyściach wynikających z terapii eksperymentalnej. Ogólna potencjalna korzyść powinna przewyższać łączne potencjalne ryzyko związane z medycyną eksperymentalną i skutkiem choroby lub samej choroby. Po zatwierdzeniu firma CSL Behring przekaże lekarzom prowadzącym leczenie treść informacji o ryzyku do umieszczenia w formularzu świadomej zgody lekarza, która wskaże ryzyko związane ze stosowaniem leku eksperymentalnego. Lekarze prowadzący leczenie muszą udostępniać te informacje pacjentowi w procesie świadomej zgody. Lekarze prowadzący leczenie muszą także wyrazić zgodę na uczestnictwo w wymaganiach CSL Behring dotyczących monitorowania i raportowania bezpieczeństwa oraz przestrzegać przepisów FDA dotyczących raportowania bezpieczeństwa.
• O wcześniejszym dostępie będą brane pod uwagę wyłącznie leki będące w fazie aktywnego rozwoju klinicznego w USA przez CSL Behring. Muszą istnieć wystarczające dane z badań klinicznych dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa, wskazujące na potencjalną korzyść większą niż ryzyko w przypadku zamierzonego zastosowania i dawki.
• Przyznanie wcześniejszego dostępu nie powinno mieć negatywnego wpływu ani nie opóźniać trwającego programu rozwoju medycyny eksperymentalnej w celu wsparcia zatwierdzenia przez FDA i inne organy regulacyjne.
• Musi istnieć wystarczająca podaż leku eksperymentalnego, aby wesprzeć zarówno trwające badania kliniczne, jak i zatwierdzony rozszerzony dostęp do czasu, aż produkt stanie się dostępny na rynku i jeśli tak się stanie.

Rozpatrywane będą wyłącznie wnioski otrzymane w imieniu pacjenta od uprawnionego lekarza. CSL Behring dokona oceny wniosku pod kątem powyższych kryteriów. Jeśli te kryteria zostaną spełnione, a IRB/Komisja Etyki i FDA zatwierdzą dostęp do terapii eksperymentalnej, można przyznać wcześniejszy dostęp. Należy również spełnić wymagania dotyczące importu leków z USA. Lekarz pacjenta jest odpowiedzialny za ciągłą opiekę nad pacjentem oraz za przestrzeganie wszelkich odpowiednich przepisów federalnych i stanowych Stanów Zjednoczonych w okresie, w którym pacjent otrzymuje lek eksperymentalny w ramach wczesnego dostępu. W przypadku zatwierdzenia pacjent/opiekun musi wyrazić świadomą zgodę, a lekarz prowadzący musi przestrzegać wymogów bezpieczeństwa i monitorowania określonych przez CSL Behring.

Firma CSL Behring nie może zagwarantować, że każdy lek eksperymentalny będzie miał rozszerzony dostęp. Nawet jeśli taki program zostanie zaoferowany, firma CSL Behring nie może zagwarantować, że lek eksperymentalny będzie dostępny dla konkretnego pacjenta. Wczesny dostęp zostanie wstrzymany, jeśli badania kliniczne lub ocena regulacyjna wykażą, że produkt nie wykazuje dodatniego ryzyka dla pacjentów. Po zatwierdzeniu leku eksperymentalnego i udostępnieniu go na rynku w USA wcześniejszy dostęp nie będzie już możliwy.