Udvidet adgang til arveligt angioødem (HAE)

Godkendelse af adgang er udelukkende efter CSL Behrings skøn, og følgende kriterier skal være opfyldt, for at CSL Behring kan overveje adgang til eksperimentelt eller ikke-licenseret produkt:

• Patienten har et udækket medicinsk behov, der er livstruende, kronisk eller alvorligt invaliderende, som defineret af lokale regler og gældende for den pågældende patient. Alle behandlingsmuligheder, der er tilgængelige for patienten, bør være blevet undersøgt og udtømt af lægen, herunder deltagelse i kliniske forsøg.
• Patienten og plejepersonalet skal informeres om potentielle risici og fordele ved at modtage den eksperimentelle terapi. Den samlede potentielle fordel bør opveje de kombinerede potentielle risici ved den eksperimentelle medicin og resultatet af selve sygdommen eller sygdommen. Hvis det godkendes, vil CSL Behring give behandlende læger en risikoinformationsformulering til medtagelse i lægens informerede samtykkeerklæring, som vil skitsere risiciene ved den eksperimentelle medicin. Behandlende læger skal dele disse oplysninger med patienten gennem processen med informeret samtykke. Behandlende læger skal også acceptere at deltage i CSL Behrings sikkerhedsovervågnings- og rapporteringskrav og følge FDAs sikkerhedsrapporteringsregler.
• Kun lægemidler under aktiv klinisk udvikling i USA af CSL Behring vil blive overvejet for tidlig adgang. Der skal være tilstrækkelige data fra kliniske forsøg om effektivitet og sikkerhed, der indikerer en potentiel fordel, der er større end risici for den tilsigtede anvendelse og dosis.
• Tildeling af tidlig adgang bør ikke have en negativ indvirkning på eller forsinke det igangværende udviklingsprogram med den eksperimentelle medicin for at understøtte godkendelse fra FDA og andre regulerende myndigheder.
• Tilstrækkelig forsyning af den eksperimentelle medicin skal være til stede for at understøtte både igangværende kliniske forsøg og godkendt udvidet adgang, indtil og hvis produktet bliver kommercielt tilgængeligt.

Kun anmodninger modtaget fra den autoriserede læge på vegne af patienten vil blive taget i betragtning. CSL Behring vil vurdere anmodningen i forhold til ovenstående kriterier. Hvis disse kriterier er opfyldt, og IRB/Etisk Komité og FDA godkender adgang til den eksperimentelle terapi, kan der gives tidlig adgang. Amerikanske krav til import af medicin skal også være opfyldt. Patientens læge er ansvarlig for patientens løbende pleje samt al relevant amerikansk føderal og statslig lovgivning, mens patienten modtager den eksperimentelle medicin gennem tidlig adgang. Hvis det er godkendt, skal patienten/plejeren give informeret samtykke, og den behandlende læge skal følge sikkerheds- og overvågningskravene som defineret af CSL Behring.

CSL Behring kan ikke give en garanti for, at udvidet adgang vil være tilgængelig for enhver eksperimentel medicin. Selv hvis et sådant program tilbydes, kan CSL Behring ikke garantere, at et eksperimentelt lægemiddel vil være tilgængeligt for en bestemt patient. Den tidlige adgang vil ophøre, hvis kliniske forsøg eller regulatorisk vurdering fastslår, at produktet ikke viser en positiv risikofordel for patienterne. Når den eksperimentelle medicin er godkendt og kommercielt tilgængelig i USA, vil tidlig adgang ikke længere være tilgængelig.