Erweiterter Zugang für hereditäres Angioödem (HAE)

Die Genehmigung des Zugriffs liegt ausschließlich im Ermessen von CSL Behring. Die folgenden Kriterien müssen erfüllt sein, damit CSL Behring den Zugriff auf experimentelle oder nicht lizenzierte Produkte in Betracht ziehen kann:

• Der Patient hat einen ungedeckten medizinischen Bedarf, der lebensbedrohlich, chronisch oder ernsthaft behindernd ist, wie in den örtlichen Vorschriften definiert und für den jeweiligen Patienten anwendbar. Alle dem Patienten zur Verfügung stehenden Behandlungsmöglichkeiten sollten vom Arzt untersucht und ausgeschöpft worden sein, einschließlich der Teilnahme an klinischen Studien.
• Der Patient und das Pflegepersonal müssen über mögliche Risiken und Vorteile der experimentellen Therapie informiert werden. Der potenzielle Gesamtnutzen sollte die kombinierten potenziellen Risiken des experimentellen Arzneimittels und den Ausgang der Krankheit oder Krankheit selbst überwiegen. Im Falle einer Genehmigung stellt CSL Behring den behandelnden Ärzten Risikoinformationen zur Verfügung, die sie in die Einverständniserklärung des Arztes aufnehmen können, in der die Risiken des experimentellen Arzneimittels dargelegt werden. Behandelnde Ärzte müssen diese Informationen im Rahmen des Einwilligungsverfahrens mit dem Patienten teilen. Behandelnde Ärzte müssen außerdem zustimmen, an den Sicherheitsüberwachungs- und Berichtsanforderungen von CSL Behring teilzunehmen und die Sicherheitsberichtsvorschriften der FDA zu befolgen.
• Nur Medikamente, die sich in den USA in der aktiven klinischen Entwicklung von CSL Behring befinden, werden für den frühen Zugang in Betracht gezogen. Es müssen ausreichende klinische Studiendaten zur Wirksamkeit und Sicherheit vorliegen, die darauf hinweisen, dass der potenzielle Nutzen bei der beabsichtigten Verwendung und Dosis größer ist als die Risiken.
• Die Gewährung eines frühen Zugangs sollte sich nicht negativ auf das laufende Entwicklungsprogramm mit dem experimentellen Arzneimittel auswirken oder es verzögern, um die Zulassung durch die FDA und andere Aufsichtsbehörden zu unterstützen.
• Es muss eine ausreichende Versorgung mit dem experimentellen Arzneimittel vorhanden sein, um sowohl laufende klinische Studien als auch den genehmigten erweiterten Zugang zu unterstützen, bis und falls das Produkt kommerziell verfügbar wird.

Es werden nur Anfragen berücksichtigt, die im Namen des Patienten vom zugelassenen Arzt eingehen. CSL Behring wird die Anfrage anhand der oben genannten Kriterien prüfen. Wenn diese Kriterien erfüllt sind und das IRB/Ethikkomitee und die FDA den Zugang zur experimentellen Therapie genehmigen, kann ein früher Zugang gewährt werden. Auch die Einfuhrbestimmungen für US-Arzneimittel müssen erfüllt sein. Der Arzt des Patienten ist für die laufende Versorgung des Patienten sowie für alle relevanten US-amerikanischen Bundes- und Landesgesetze verantwortlich, während der Patient das experimentelle Arzneimittel im Rahmen des Early Access erhält. Bei Genehmigung muss der Patient/Betreuer eine Einverständniserklärung abgeben und der behandelnde Arzt muss die von CSL Behring festgelegten Sicherheits- und Überwachungsanforderungen befolgen.

CSL Behring kann nicht garantieren, dass für jedes experimentelle Arzneimittel ein erweiterter Zugang verfügbar ist. Auch wenn ein solches Programm angeboten wird, kann CSL Behring nicht garantieren, dass einem bestimmten Patienten ein experimentelles Medikament zur Verfügung steht. Der frühe Zugang endet, wenn klinische Studien oder behördliche Bewertungen ergeben, dass das Produkt keinen positiven Risiko-Nutzen-Effekt für Patienten aufweist. Sobald das experimentelle Medikament in den USA zugelassen und kommerziell erhältlich ist, ist der Early Access nicht mehr möglich.