유전성 혈관부종(HAE)에 대한 접근성 확대

액세스 승인은 전적으로 CSL Behring의 재량에 달려 있으며 CSL Behring이 실험적이거나 라이선스가 없는 제품에 대한 액세스를 고려하려면 다음 기준을 충족해야 합니다.

• 환자는 현지 규정에 정의되고 특정 환자에게 적용되는 생명을 위협하거나, 만성적이거나, 심각한 장애를 초래하는 충족되지 않은 의학적 요구가 있습니다. 임상 시험 참여를 포함하여 환자가 이용할 수 있는 모든 치료 옵션은 의사가 탐색하고 다 써 보아야 합니다.
• 환자와 간병인은 실험적 치료를 받을 때 발생할 수 있는 잠재적인 위험과 이점에 대해 알려야 합니다. 전반적인 잠재적 이익은 실험 의약품의 잠재적 위험과 질병 또는 질병 자체의 결과를 합친 것보다 커야 합니다. 승인되면 CSL Behring은 치료 의사에게 실험 의약품의 위험성을 설명하는 의사의 동의서 양식에 포함할 위험 정보 문구를 제공할 것입니다. 치료 의사는 사전 동의 과정을 통해 이 정보를 환자와 공유해야 합니다. 또한 치료 의사는 CSL Behring의 안전 모니터링 및 보고 요구 사항에 참여하고 FDA 안전 보고 규정을 따르는 데 동의해야 합니다.
• CSL Behring이 미국에서 활발히 임상 개발 중인 의약품만이 조기 접근 대상으로 간주됩니다. 의도된 용도 및 용량에 대한 위험보다 더 큰 잠재적 이익을 나타내는 유효성 및 안전성에 대한 충분한 임상시험 데이터가 있어야 합니다.
• 조기 접근 허가는 FDA 및 기타 규제 당국의 승인을 지원하기 위한 실험 의약품의 진행 중인 개발 프로그램에 부정적인 영향을 미치거나 지연되어서는 안 됩니다.
• 제품이 상업적으로 이용 가능해질 때까지 진행 중인 임상 시험과 승인된 접근 확대를 모두 지원하려면 실험 의약품의 적절한 공급이 존재해야 합니다.

환자를 대신하여 면허가 있는 의사로부터 받은 요청만 고려됩니다. CSL Behring은 위의 기준에 따라 요청을 평가합니다. 이러한 기준이 충족되고 IRB/윤리위원회 및 FDA가 실험적 치료법에 대한 접근을 승인하면 조기 접근이 허용될 수 있습니다. 미국 의약품 수입 요건도 충족해야 합니다. 환자의 의사는 환자가 조기 접근을 통해 실험적 약품을 받는 동안 환자의 지속적인 치료뿐만 아니라 모든 관련 미국 연방 및 주 법률에 대한 책임이 있습니다. 승인된 경우 환자/간병인은 사전 동의를 제공해야 하며 치료 의사는 CSL Behring이 정의한 안전 및 모니터링 요구 사항을 따라야 합니다.

CSL 베링은 모든 실험 의약품에 대한 접근성 확대를 보장할 수 없습니다. 그러한 프로그램이 제공되더라도 CSL Behring은 특정 환자에게 실험적 의약품이 제공될 것이라고 보장할 수 없습니다. 임상 시험 또는 규제 평가에서 제품이 환자에게 긍정적인 위험 이점을 입증하지 못한다고 판단하는 경우 조기 액세스가 중단됩니다. 실험 의약품이 미국에서 승인되고 상업적으로 이용 가능해지면 더 이상 조기 접근이 불가능합니다.