Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Duální léčba lithiem a valproátem u ALS.

6. srpna 2020 aktualizováno: Marie Catherine Boll Woehrlen, El Instituto Nacional de Neurologia y Neurocirugia Manuel Velasco Suarez

Randomizovaná klinická studie, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná lithiem a valproátem u amyotrofické laterální sklerózy.

Toto je pilotní studie na 40 subjektech s definitivní ALS k vyhodnocení účinnosti valproátu a uhličitanu lithného. Po náhodném přiřazení duální léčby vs. placebo umožní sledování po dobu 20 měsíců znát klinický a funkční vývoj a také stav biomarkerů při každé léčbě.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je vzácný, ale fatální stav motorického neuronu. Navzdory intenzivnímu terapeutickému výzkumu v posledních letech zůstává riluzol jediným lékem s prokázanou účinností u pacientů s tímto onemocněním. V roce 2008 italská klinicko-základní studie uvedla přínosy uhličitanu lithného jak v experimentálním modelu ALS, tak u malého vzorku pacientů. Ve stejném roce dvě čínské studie prokázaly synergický neuroprotektivní účinek valproátu podávaného s lithiem v neuronových kulturách a na transgenních modelech G93A ALS.

Klinická studie s uhličitanem lithným a valproátem hořečnatým, prováděná v letech 2009 až 2012 u 18 pacientů s diagnostickými kritérii ALS, ve srovnání se vzorkem 31 současných pacientů, kteří lék nedostávali, prokázala funkční stabilitu a zvýšení antioxidační obrany u subjektů do dvojnásobku léčba. Navzdory nízké úrovni důkazů z této otevřené studie nás kombinace klinických a biologických výsledků a také významné zvýšení přežití léčených subjektů vybízí k provedení studie, která přinese drsné výsledky o účinnosti duální léčby.

Pro získání tvrdších dat bude studie zahrnovat 40 subjektů s náhodným přiřazením léčby (aktivní vs. placebo) elektronickými prostředky. Vývoj tablet s placebem budou mít na starosti dvě farmaceutické společnosti. Jejich dodání a nákup bude provádět ošetřovatelský tým, stejný tým, který bude uchovávat a konzervovat ošetření. Příprava a balení tablet na dva měsíce pro 10 pacientů bude probíhat pravidelně ve sterilním prostředí. Dva počítačoví inženýři budou mít na starosti vypracování štítků a numerické vykreslení ošetření. Koordinátor studie si vyžádá ošetření v ošetřovatelském skladu vybaveném regulací vlhkosti a teploty. Další osoba bude proškolena na navazování kontaktů, donášky domů, výměny lahví a počítání tablet. Schůzky budou výzkumníci plánovat každé 2 měsíce, stejně jako zkoušky biologické bezpečnosti a studie magnetické rezonance u každého pacienta v intervalu 20 měsíců.

Tato pilotní studie umožní, aby účinnost léčby vypočítala velikost vzorku požadovanou pro národní a mezinárodní multicentrickou klinickou studii, pokud je to relevantní, aby byla propagována na Mexické akademii neurologie. Umožní také studium chování krevních a MRI biomarkerů (aktivita SOD, DTI v kortikospinálním traktu a morfometrické indexy).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
43

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Mexiko
    • Distrito Federal
      • Mexico City, Distrito Federal, Mexiko, 14269
        • Instituto Nacional de Neurologia Y Neurocirugia Mvs

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

40 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • pacientů ve věku 40 až 70 let
  • obou pohlaví
  • pacientky, které jsou buď v postmenopauzálním období alespoň 24 měsíců nebo které jsou schopny používat 2 metody antikoncepce.
  • Klinická diagnóza definitivní ALS podpořená neurofyziologickými studiemi podle kritérií revidovaných El Escorialem a kritérií Awaji.
  • Sporadická ALS, a priori.
  • Nástup slabosti po dobu 1 roku ± 6 měsíců
  • Vitální kapacita alespoň 60 % předpokládané hodnoty
  • Jiná léčba (s riluzolem nebo bez něj) ve fixní dávce 2 měsíce před a během celé klinické studie.
  • Pacienti, kteří jsou ochotni dát informovaný souhlas
  • Bez gastrostomie
  • Bez jejunostomie
  • Bez traqueostomie

Kritéria vyloučení:

  • Věk méně než 25 let**
  • Pacienti s nekontrolovaným diabetem
  • Pacient se srdečním selháním
  • Pacient s respirační vitální kapacitou < 60 %
  • Jaterní selhání
  • Dystyreóza
  • Nedávejte ani nepodepisujte informovaný souhlas
  • Ženy v laktaci, těhotenství nebo možnost otěhotnění
  • Pacienti s významnými senzorickými abnormalitami a nekompenzovanými zdravotními onemocněními
  • Laboratorní abnormality odpovídající klinicky významným kardiovaskulárním, respiračním, hematologickým, metabolickým, jaterním a ledvinovým onemocněním.
  • Pacienti s gastrostomií
  • S jejunostomií
  • S nazogastrickou sondou
  • Tracheotomie a invazivní ventilace

  • Léčba hodnoceným lékem do 3 měsíců před screeningem

    • Pacienti ve věku 26 až 39 let mohou být zahrnuti podle uvážení lékařských výzkumníků.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Aktivní léčba duální terapií
Tato skupina se skládá z 20 subjektů s ALS pod 600 mg valproátu a 600 mg uhličitanu lithného denně po dobu 21 měsíců. Tablety se podávají perorálně s jídlem.
Kombinovaný produkt: Aktivní léčba duální terapií
Modré pilulky (200 mg hořečnatého valproátu) a bílé pilulky (300 mg uhličitanu lithného) se podávají perorálně s jídlem.
Komparátor placeba: placebo
Tato skupina se skládá z 20 subjektů s ALS pod placebem. Modré tablety (placebo VPA) a bílé tablety (placebo Li) se podávají za stejných podmínek.
Lék: Placebo
Podává se ústně za stejných podmínek

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v ALSFRS-R
Časové okno: Každé 2 měsíce po dobu 20 měsíců
Vyhodnotit účinek VPA+Li na progresi ALS měřením funkčních změn od výchozí hodnoty v ALSFRS-R.
Každé 2 měsíce po dobu 20 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny ve skóre v ALSAQ-5
Časové okno: Výchozí stav, 10. měsíc, 20. měsíc
Změny oproti výchozímu stavu v ALSAQ-5, stručné vlastní stupnici kvality života.
Výchozí stav, 10. měsíc, 20. měsíc
Změny od výchozí hodnoty ve FA (frakční anizotropie)
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 18
Biomarkery DTI v kortikospinálním traktu jsou měřeny v 6 oblastech bilaterálně
Výchozí stav a měsíc 18

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
El Instituto Nacional de Neurologia y Neurocirugia Manuel Velasco Suarez

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: MARIE CATHERINE BOLL, MD,PhD., 525556063822

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2016

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. srpna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. června 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. června 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. července 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. srpna 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CONACYT234154

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení