Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Protokol rozšířeného přístupu: Infuze pupečníkové krve pro děti s poraněním mozku

22. ledna 2026 aktualizováno: Joanne Kurtzberg, MD
Účelem tohoto protokolu je umožnit přístup k nitrožilním infuzím autologní (osobní vlastní) nebo sourozenecké pupečníkové krve (CB) pro děti s různými mozkovými poruchami. Jedná se o rozšířený přístupový protokol určený pro pacienty, kteří se nemohou zúčastnit klinické studie zahrnující pupečníkovou krev vlastní nebo jejich sourozenců. Děti s dětskou mozkovou obrnou, vrozeným hydrocefalem, apraxií, mrtvicí, hypoxickým poraněním mozku a souvisejícími stavy budou způsobilé, pokud mají normální imunitní funkci a nesplňují podmínky pro klinickou studii s aktivní buněčnou terapií, již se jí účastnily nebo se jí nemohou zúčastnit. v Duke Medicine. Pro účely tohoto protokolu termín děti označuje pacienty mladší 26 let. Pupečníková krev se rozmrazí a poté se podá jako intravenózní infuze. Příjemci nedostávají chemoterapii ani imunosupresi. Mechanismus účinku spočívá v parakrinní signalizaci monocytů pupečníkové krve, která indukuje endogenní buňky k opravě existujícího poškození.

Přehled studie

Postavení

Dostupný

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tento protokol je navržen tak, aby umožnil přístup k nitrožilním infuzím autologní (osobní vlastní) nebo sourozenecké pupečníkové krve (CB) pro děti s různými mozkovými poruchami. Děti s dětskou mozkovou obrnou, vrozeným hydrocefalem, apraxií, mrtvicí, hypoxickým poraněním mozku a souvisejícími stavy budou způsobilé, pokud mají normální imunitní funkci a nesplňují podmínky pro klinickou studii s aktivní buněčnou terapií, již se jí účastnily nebo se jí nemohou zúčastnit. v Duke Medicine. Pro účely tohoto protokolu termín děti označuje pacienty mladší 26 let. Pupečníková krev se podává jako buněčná infuze bez předchozí léčby chemoterapií nebo imunosupresí. Použití CB tímto způsobem je založeno na údajích o bezpečnosti a účinnosti z předchozích a probíhajících klinických studií v Duke University Medical Center u více než 700 pacientů za poslední desetiletí. Mechanismus účinku spočívá v parakrinní signalizaci monocytů pupečníkové krve, která indukuje endogenní buňky k opravě existujícího poškození. Za zmínku stojí, že CB se rozmrazí, promyje a podá infuzí periferní IV bez předchozí nebo po infuzi imunosuprese.

Zpočátku bude účastník zapsán do screeningového protokolu „Výzkumná databáze a screeningový protokol pro děti s poraněním mozku, které potenciálně podstupují buněčnou terapii nebo jiné klinické zkoušky“, Pro00063563. Informace o zdraví a způsobilosti účastníka budou získány podle tohoto protokolu a mohou zahrnovat záznamy, jako jsou diagnostické informace, genetické testování, videa, obrázky dítěte a zpráva z pupečníkové krve. Studijní tým tyto záznamy přezkoumá, aby určil, zda jsou dítě a jednotka pupečníkové krve způsobilé. Pro všechny infuze pupečníkové krve musí jednotka splňovat určitá kritéria počtu buněk, sterility a životaschopnosti. U infuzí sourozenecké pupečníkové krve musí být zamýšlený příjemce a jejich sourozenec alespoň poloviční HLA.

V případě způsobilosti se účastník dostaví do Duke s rodičem nebo zákonným zástupcem na klinické hodnocení a infuzi jednotky pupečníkové krve. Typicky se lékařská hodnocení provádějí první den návštěvy a infuze se podává druhý den. Rodiče se budou muset účastnit telefonických hovorů na dálku a budou ochotni vyplnit dotazníky pro bezpečnostní opatření. Bezpečnostní dotazníky budou zaslány e-mailem jeden a dva roky po infuzi.

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Dostupný
        • Rutgers Cancer Institutute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Dostupný
        • Duke University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 22 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Vhodné budou pacienti s dokumentovanou dětskou mozkovou obrnou, hypoxickým poraněním mozku, cévní mozkovou příhodou, hydrocefalem, apraxií nebo jiným poraněním mozku. Kromě toho jsou způsobilí pacienti, kteří se účastnili předchozí studie Dukeovy buněčné terapie (CP-AC, Duke ACT, CPSib, ACCeNT-CP, TACT, IMPACT) a kteří mají způsobilou/kvalifikovanou autologní nebo sourozeneckou jednotku pupečníkové krve. Aby byli pacienti způsobilí, musí:

Kritéria pro zařazení:

  1. Mít způsobilého sourozence nebo autologní jednotku pupečníkové krve
  2. Být v době udělení souhlasu < 26 let.
  3. Poskytněte písemný informovaný souhlas v souladu s pokyny FDA (nebo souhlas rodiče/zákonného zástupce podle potřeby).
  4. Mít základní krevní obraz a základní chemické složení v rámci normálního věku.
  5. Mít normální absolutní počet lymfocytů (ALC) vzhledem k věku na výchozí krevní obraz a diferenciál.

Kritéria vyloučení:

  1. Zdokumentovaný HIV nebo hepatitida nebo jiné onemocnění přenosné krví.
  2. Jednotka pupečníkové krve, která nesplňuje specifikace
  3. Odmítnutí souhlasu
  4. Nekontrolovaná záchvatová porucha
  5. Nekontrolovaná infekce
  6. Diagnostikována genetická nebo metabolická porucha související s neurologickým stavem
  7. Historie imunitní nedostatečnosti
  8. Anamnéza léčby chemo nebo imunosupresivní terapií
  9. Historie předchozí alogenní buněčné terapie mimo účast na Dukeově klinické studii
  10. Potřeba mechanické ventilace nebo chronická podpora O2
  11. Nestabilní dýchací cesty
  12. Způsobilý pro aktivní klinickou studii buněčné terapie ve společnosti Duke. Pokud byl subjekt dříve zařazen do jiného protokolu pro Dukeovu buněčnou terapii, může být stále zvažováno zařazení do této studie po dokončení období sledování klinického hodnocení.
  13. Těhotné nebo kojící

Kritéria pupečníkové krve

Registrace pacientů závisí na dostupnosti bankovní jednotky autologního nebo plně nebo částečně (alespoň z poloviny) shodného alogenního sourozeneckého CB, který byl uložen v soukromé nebo veřejné bance a splňuje následující kritéria:

Předkryokonzervace:

  1. TNCC ≥2x107/kg
  2. Provedené a negativní kultivace sterility
  3. Životaschopnost ≥70 %
  4. Alespoň haploidentická shoda HLA pro sourozenecké jednotky
  5. Provedeny screeningové testy dárců a negativní

Testovací vzorek CBU

  1. K dispozici je segmentová nebo testovací lahvička
  2. Identita potvrzená pomocí HLA typizace testovaného vzorku a dárce
  3. Testování životaschopnosti doporučeno, ale není vyžadováno

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Joanne Kurtzberg, MD

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Joanne Kurtzberg, Duke University
  • Vrchní vyšetřovatel: Jessica Sun, Duke University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. října 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. října 2017

První zveřejněno (Aktuální)

31. října 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pro00083888

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dětská mozková obrna

Klinické studie na Infuze pupečníkové krve

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Switzerland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit