Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie přirozené historie progrese choroiderémie (NIGHT)

9. února 2023 aktualizováno: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Cílem této přírodopisné studie je lépe porozumět progresi choroideremie (CHM) a rozšířit znalostní základnu o tomto vzácném onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Tato studie byla dříve zveřejněna společností NightstaRx Ltd. V říjnu 2020 bylo sponzorství studie převedeno na společnost Biogen.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
319

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • São Paulo, Brazílie, 04552-050
        • Research Site
  • Dánsko
      • Glostrup, Dánsko
        • Research Site
  • Finsko
      • Helsinki, Finsko, 00290
        • Research Site
  • Francie
      • Montpellier, Francie, 74103
        • Research Site
  • Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko
        • Research Site
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H3A 0E7
        • Research Site
      • Vancouver, Kanada, V5Z 3N9
        • Research Site
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Research Site
  • Německo
      • Bonn, Německo, 53127
        • Research Site
      • Tübingen, Německo
        • Research Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, EC1V 2PD
        • Research Site
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Research Site
      • Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • Research Site
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Jsou ochotni a schopni poskytnout informovaný souhlas s účastí ve studii.
  • Mít klinický fenotyp a potvrzenou genetickou diagnózu CHM.
  • Mít aktivní onemocnění klinicky viditelné v makulární oblasti.
  • Jsou ochotni a schopni podstoupit oční vyšetření jednou za 4 měsíce po dobu až 20 měsíců.
  • Mít BCVA lepší nebo rovnou 6/60 (20/200; desítkové 0,1; LogMAR 1,0; 34-38 písmen ETDRS) alespoň v jednom oku.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Mít v anamnéze amblyopii ve způsobilém oku.
  • mít jakékoli jiné významné oční nebo neokulární onemocnění/poruchu ve způsobilém oku, které podle názoru zkoušejícího může vystavit subjekt riziku z důvodu účasti ve studii, ovlivnit výsledky studie nebo ovlivnit schopnost subjektu účastnit se studie.
  • Během posledních 6 měsíců se účastnili intervenční výzkumné studie.

POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) pomocí Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS)
Časové okno: Do 20. měsíce
BCVA bude hodnocena pro obě oči pomocí tabulky zrakové ostrosti (VA) Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). Test BCVA by měl být proveden před dilatací zornice a před měřením BCVA by měla být provedena refrakce na dálku. Zpočátku se písmena čtou ve vzdálenosti 4 metrů od mapy. Pokud je na 4 metrech přečteno <20 písmen, mělo by být provedeno testování na 1 metr. BCVA má být hlášena jako počet písmen správně přečtených účastníkem pomocí stupnice ETDRS (v rozsahu od 0 do 100 písmen) v oku studie. Čím nižší je počet správně přečtených písmen na oční tabulce, tím horší je vidění (nebo zraková ostrost). Zvýšení počtu správně přečtených písmen znamená, že se zlepšil zrak.
Do 20. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základního stavu ve výkonu čtení pomocí mezinárodních textů rychlosti čtení (IReST)
Časové okno: Základní stav do 12. měsíce
Před rozšířením zornice bude hodnocen výkon ve čtení.
Základní stav do 12. měsíce
Změna od základní linie v barevném vidění
Časové okno: Základní stav do 12. měsíce
Před rozšířením zornice bude testováno barevné vidění. Každé oko bude testováno samostatně a ve stejném pořadí.
Základní stav do 12. měsíce
Změna od základní linie ve vizuálních polích
Časové okno: Základní stav do 12. měsíce
Progrese defektů v zorných polích bude hodnocena u obou očí pomocí perimetrického zařízení.
Základní stav do 12. měsíce
Změna kontrastní citlivosti od základní linie
Časové okno: Základní stav do 12. měsíce
Kontrastní citlivost bude měřena pro obě oči před rozšířením zornice pomocí Pelli Robsonova diagramu.
Základní stav do 12. měsíce
Změna oproti základnímu ztenčování sítnice pomocí optické koherenční tomografie spektrální domény (SD-OCT)
Časové okno: Základní stav do 20. měsíce
Měření SD-OCT bude provedeno po dilataci zornice účastníka.
Základní stav do 20. měsíce
Změna od výchozího stavu v oblasti životaschopné retinální tkáně pomocí autofluorescence fundu
Časové okno: Základní stav do 20. měsíce
Fundus Autofluorescence bude provedena po dilataci zornice účastníka k posouzení změn v oblasti životaschopné retinální tkáně.
Základní stav do 20. měsíce
Změna citlivosti sítnice od výchozí hodnoty pomocí mikroperimetrie
Časové okno: Základní stav do 20. měsíce
Pro obě oči bude provedena mikroperimetrie hodnocení integrity makulárního analyzátoru (MAIA), aby se vyhodnotily změny v citlivosti sítnice v makule.
Základní stav do 20. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. června 2015

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2020

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
24. listopadu 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. listopadu 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. února 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. února 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 273CH001
  • NSR-CHM-OS1 (JINÝ: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

V souladu se zásadami transparentnosti a sdílení dat společnosti Biogen na http://clinicalresearch.biogen.com/

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení