Studie přirozené historie progrese choroiderémie (NIGHT)
9. února 2023 aktualizováno: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Cílem této přírodopisné studie je lépe porozumět progresi choroideremie (CHM) a rozšířit znalostní základnu o tomto vzácném onemocnění.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Tato studie byla dříve zveřejněna společností NightstaRx Ltd.
V říjnu 2020 bylo sponzorství studie převedeno na společnost Biogen.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
319
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
São Paulo, Brazílie, 04552-050
- Research Site
-
-
-
-
-
Glostrup, Dánsko
- Research Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Finsko, 00290
- Research Site
-
-
-
-
-
Montpellier, Francie, 74103
- Research Site
-
-
-
-
-
Nijmegen, Holandsko
- Research Site
-
-
-
-
-
Montréal, Kanada, H3A 0E7
- Research Site
-
Vancouver, Kanada, V5Z 3N9
- Research Site
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- Research Site
-
-
-
-
-
Bonn, Německo, 53127
- Research Site
-
Tübingen, Německo
- Research Site
-
-
-
-
-
London, Spojené království, EC1V 2PD
- Research Site
-
Manchester, Spojené království, M13 9WL
- Research Site
-
Oxford, Spojené království, OX3 9DU
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- Research Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Research Site
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97232
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
- Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Jsou ochotni a schopni poskytnout informovaný souhlas s účastí ve studii.
- Mít klinický fenotyp a potvrzenou genetickou diagnózu CHM.
- Mít aktivní onemocnění klinicky viditelné v makulární oblasti.
- Jsou ochotni a schopni podstoupit oční vyšetření jednou za 4 měsíce po dobu až 20 měsíců.
- Mít BCVA lepší nebo rovnou 6/60 (20/200; desítkové 0,1; LogMAR 1,0; 34-38 písmen ETDRS) alespoň v jednom oku.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Mít v anamnéze amblyopii ve způsobilém oku.
- mít jakékoli jiné významné oční nebo neokulární onemocnění/poruchu ve způsobilém oku, které podle názoru zkoušejícího může vystavit subjekt riziku z důvodu účasti ve studii, ovlivnit výsledky studie nebo ovlivnit schopnost subjektu účastnit se studie.
- Během posledních 6 měsíců se účastnili intervenční výzkumné studie.
POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) pomocí Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS)
Časové okno: Do 20. měsíce
|
BCVA bude hodnocena pro obě oči pomocí tabulky zrakové ostrosti (VA) Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Test BCVA by měl být proveden před dilatací zornice a před měřením BCVA by měla být provedena refrakce na dálku.
Zpočátku se písmena čtou ve vzdálenosti 4 metrů od mapy.
Pokud je na 4 metrech přečteno <20 písmen, mělo by být provedeno testování na 1 metr.
BCVA má být hlášena jako počet písmen správně přečtených účastníkem pomocí stupnice ETDRS (v rozsahu od 0 do 100 písmen) v oku studie.
Čím nižší je počet správně přečtených písmen na oční tabulce, tím horší je vidění (nebo zraková ostrost).
Zvýšení počtu správně přečtených písmen znamená, že se zlepšil zrak.
|
Do 20. měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od základního stavu ve výkonu čtení pomocí mezinárodních textů rychlosti čtení (IReST)
Časové okno: Základní stav do 12. měsíce
|
Před rozšířením zornice bude hodnocen výkon ve čtení.
|
Základní stav do 12. měsíce
|
|
Změna od základní linie v barevném vidění
Časové okno: Základní stav do 12. měsíce
|
Před rozšířením zornice bude testováno barevné vidění.
Každé oko bude testováno samostatně a ve stejném pořadí.
|
Základní stav do 12. měsíce
|
|
Změna od základní linie ve vizuálních polích
Časové okno: Základní stav do 12. měsíce
|
Progrese defektů v zorných polích bude hodnocena u obou očí pomocí perimetrického zařízení.
|
Základní stav do 12. měsíce
|
|
Změna kontrastní citlivosti od základní linie
Časové okno: Základní stav do 12. měsíce
|
Kontrastní citlivost bude měřena pro obě oči před rozšířením zornice pomocí Pelli Robsonova diagramu.
|
Základní stav do 12. měsíce
|
|
Změna oproti základnímu ztenčování sítnice pomocí optické koherenční tomografie spektrální domény (SD-OCT)
Časové okno: Základní stav do 20. měsíce
|
Měření SD-OCT bude provedeno po dilataci zornice účastníka.
|
Základní stav do 20. měsíce
|
|
Změna od výchozího stavu v oblasti životaschopné retinální tkáně pomocí autofluorescence fundu
Časové okno: Základní stav do 20. měsíce
|
Fundus Autofluorescence bude provedena po dilataci zornice účastníka k posouzení změn v oblasti životaschopné retinální tkáně.
|
Základní stav do 20. měsíce
|
|
Změna citlivosti sítnice od výchozí hodnoty pomocí mikroperimetrie
Časové okno: Základní stav do 20. měsíce
|
Pro obě oči bude provedena mikroperimetrie hodnocení integrity makulárního analyzátoru (MAIA), aby se vyhodnotily změny v citlivosti sítnice v makule.
|
Základní stav do 20. měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
30. června 2015
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. října 2020
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. října 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. listopadu 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. listopadu 2017
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
2. prosince 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
10. února 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. února 2023
Naposledy ověřeno
1. února 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 273CH001
- NSR-CHM-OS1 (JINÝ: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
V souladu se zásadami transparentnosti a sdílení dat společnosti Biogen na http://clinicalresearch.biogen.com/
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .